12. Terapia gênica e Problemas atuais da Biologia Molecular

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TERAPIA GÊNICA E PROBLEMAS 
ATUAIS DA BIOLOGIA MOLECULAR 
 
Profa Dra Ana Paula Veras Sobral 
Disciplina de Biologia Molecular 
Terapia gênica 
• Tratamento para doenças hereditárias que se 
caracteriza pela inserção de um gene funcional 
dentro da célula humana a fim de conferir uma nova 
função ou melhorar os efeitos de um gene anormal. 
Epidemiologia 
 
• 5% das crianças no mundo nascem com uma 
doença hereditária ou congênita; 
 
• Quase 40% dos adultos são geneticamente 
predispostos a desenvolver doenças. 
Técnicas de terapia gênica 
 
• Germinativa ; 
 
• Somática. 
Terapia gênica Germinativa 
• Caracterizada pela introdução do material genético 
nos espermatozóides ou óvulos (células 
germinativas). 
• Considerado um risco em potencial para as futuras 
gerações 
Atualmente, é ilegal! 
Terapia gênica Somática 
• Introdução do material genético em quaisquer 
outras células; 
• Considerado um tipo de tratamento médico para o 
paciente. 
Terapia gênica 
• A chave do sucesso da terapia gênica é a entrega do gene 
correto para as células que dele necessitam; 
• Gene normal para substituir um gene anormal . 
Aplicações 
• Câncer 
• Doenças hereditárias 
• Doenças infecciosas (por vírus ou bactéria) 
• Doenças do sistema imune 
• Doenças agudas 
• Vacinação 
Protocolos de tratamentos em andamento 
O quê é necessário para um TG ? 
• compreensão do processo da doença; 
• entender a estrutura e a função do gene a ser introduzido; 
• experimento em modelos animais e análise da função; 
• transporte eficiente do gene de interesse; 
• controle da expressão gênica; 
• prevenção e controle de resposta imune; 
• estudos clínicos. 
Tecidos alvos 
• Células hematopoéticas: mais fáceis 
• Músculo e fígado: bons alvos 
• Retina ocular: acessível, mas frágil 
• Neurônios: muito difíceis 
• Tumores: acesso ao interior pode ser difícil 
Terapia gênica 
• Aplicação dos princípios genéticos no tratamento das 
doenças humanas; 
• Introdução de material genético em células-alvo; 
• Reduzir ou remover o efeito do gene doente; 
• Introduzir uma nova função; 
• Células somáticas e em germinativas. 
Pergunta 
• Na sua opinião qual 
Perspectiva da TG para os próximos 20 anos ?