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Terapia Gênica
CURSO: PSICOLOGIA
PROFESSORA: VANIA DE SOUZA
Conceito
Aplicação dos princípios genéticos no 
tratamento das doenças humanas 
com introdução de material genético 
em células-alvo
Objetivos:
☺ Reduzir ou remover o efeito do gene doente
☺ Introduzir uma nova função
• Possível aplicar em:
– Células somáticas 
- Células germinativas
Abordagem somática e germinativa
Abordagem somática:
• considerado um tipo de tratamento médico para
o paciente
Abordagem germinativa:
• considerado um risco em potencial para as
futuras gerações ...
• ☹ Visto como não ético !
Como é feito?
• Transferência de DNA 
exógeno para as células do 
paciente
Tipos de transferência de genes
Transdução: Transferência de genes mediada por vírus, que
será o vetor modificado que infecta naturalmente a célula
hospedeira.
Transfecção: Transferência de genes não mediada por vírus,
mas por meio de métodos como injeção direta, ligação a
lipossomos com membranas solúveis e endocitose mediada por
receptor.
Aplicações da terapia gênica:
• Câncer
• Doenças hereditárias
• Doenças infecciosas 
• Doenças do sistema imune
• Doenças agudas
• Doenças até hoje consideradas incuráveis por 
métodos convencionais
• Vacinação
História da terapia gênica
• Anos 30- engenharia genética/controle de reprodução de plantas 
e animais
• Anos 60- primeiras idéias utilizando genes para fins 
terapêuticos
• Anos 50-70-desenvolvimento da transferência gênica
• Anos 70-80-tecnologia do DNA recombinante
• 1990- primeira TG em humanos (ISC)
• 2000- primeira cura de doença humana (ISC)
• 2003- 636 estudos clínicos com TG (3496 pacientes)
• 2007- 800 tentativas aprovadas
• 2008-Estudos continuaram sendo desenvolvidos
• 2013- Alguns resultados promissores
• Primeiro medicamento com princípio de terapia gênica
Frequência anual de publicação de artigos científicos classificados sob o termo
significativo “terapia gênica”, registrados na base de dados do National Center
for Biotechnology Information (PubMed), no período 1980-2009. 
Fonte:Estudos Avançados 24 (70), 2010
Protocolos em andamento :
• USA (79.4%)
• Inglaterra (6.8%)
• França (2.4%)
• Canadá (1.7%)
• Alemanha (1.6%)
• Suíça (1.3%)
• Itália (1.1%)
• Holanda (0.9%)
• Outros países (4.1%) 
Ano: 2004
Distribuição geográfica dos países-sede de ensaios clínicos de terapia gênica. 
Reproduzida da página do Journal of Gene Medicine, com permissão dos editores.
Fonte:Estudos Avançados 24 (70), 2010
Doenças que envolvem protocolo 
com TG:
• Câncer (63.4%)
• Doenças monogênicas (12.3%)
• Doenças infecciosas (6.4%)
• Doenças vasculares (8%)
• Outras doenças (1.9%)
• Voluntários sadios (0.3%)
Ano : 2004
Indicações terapêuticas dos ensaios clínicos registrados na base de dados do
Journal of Gene Medicine. Reproduzida com permissão dos editores
Fonte:Estudos Avançados 24 (70), 2010
.
Modalidades Principais 
Fonte: Estudos Avançados 24 (70) 2010, 2010
O que é necessário para a realização 
da TG:
• compreensão do processo da doença;
• entender a estrutura e a função do gene a ser 
introduzido;
• experimento em modelos animais e análise da função;
• transporte eficiente do gene de interesse;
• controle da expressão gênica;
• prevenção e controle de resposta imune;
• estudos clínicos.
Tecidos-Alvo:
• Células hematopoéticas: mais fáceis
• Músculo e fígado: bons alvos
• Retina ocular: acessível, mas frágil
• Neurônios: muito difíceis
• Tumores: acesso ao interior pode ser 
difícil
Problemas com a TG:
- Segurança:
• Toxicidade
• Resposta imune
• Integração
transformação maligna 
integração às células germinativas
• Replicação viral por meio de recombinação
- Eficácia:
• Captação pela célula-alvo
• Controle da expressão gênica
Possíveis técnicas
• Biomarcadores
• Terapia de Supressão do Gene Tumoral (TSGT)
• Terapia do Gene Suicida (TGS) e Indução da Apoptose
• Terapia Genética Imunomoduladora (TGI) e Ativação 
do sistema Imune com Vacinas
• Inibição do Crescimento Epidermal
• Inibição da Angiogênese
• Imunoterapia com Anticorpos Radioativos
Sucessos Atuais da Terapia gênica 
Aids :
Johnson, P. 2009 –Revista Nature. Escola de 
Medicina da Universidade da Pensilvânia.Parkinson:
Palfi et al, 2009. Dopamine Gene Therapy
for Parkinson’s Disease in a Nonhuman
Primate Without Associated Dyskinesia.
Revista Science Translational Medicine
14 October 2009: Vol. 1, Issue 2, p. 2ra4
Daltonismo:
Neitz, J. et al. 2009 . Revista Nature. 
Universidade de Washington e Flórida.
Neuropatia Optica de Leber (LHON):
Cideciyan.2008. Escola de Medicina da Universidade da Pensilvânia.
- Em 2012/2013
- Síndrome de Wiskott-Aldrich
- Leucodistrofia metacromática
Medicamento no Mercado 
• 12 anos de estudos: GLYBERA
• Único medicamento de terapia genética 
lançado comercialmente
• Deficiência de enzima: lipoproteína lipase
• 14.000 casos no mundo diagnosticados
EM BREVE...
• Novos medicamentos serão desenvolvidos:
• SIDC
• AIDS
DIABETES
• HEMOFILIA B
• CÂNCER (CHINA DROGA CÂNCER DE PELE)
• DOENÇAS CARDÍACAS
Bibliografia
JORDE, L. B. CAREY, J. C. WHITE, R. L. Genética Médica.
Trad. Motta. 1996. Editora Guanabara Koogan: Rio de
Janeiro.
NUSSBAUM, RL. Thompson & Thompson – Genética Médica.
2002. Rio de Janeiro. RJ. Guanabara Koogan..
YOUNG, ID. Genética Médica. Guanabara Koogan, 2007.
http://www.cib.org.br

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