Transplante de células tronco

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Transplante de 
Células-Tronco 
Hematopoéticas do Sangue 
e da Medula Óssea
Revisão: 
Dr. Cármino de Souza – Professor Titular de Hematologia e Hemoterapia da Universidade Estadual 
de Campinas / Coordenador do Centro de Hematologia e Hemoterapia da Unicamp (Hemocentro da 
Unicamp) / Diretor Científico da Sociedade Brasileira de Hematologia e Hemoterapia. 
Este manual faz parte de uma série de publicações desenvolvida e distribuída 
pela Associação Brasileira de Linfoma e Leucemia (ABRALE) sobre doenças onco-
hematológicas. O objetivo é levar a pacientes, familiares e médicos um material 
completo e confiável sobre a origem de cada doença, seus sinais e sintomas, os con-
sensos e avanços da medicina mundial em relação ao diagnóstico e ao tratamento, 
os novos remédios que melhoram e aumentam a qualidade e a expectativa de vida, 
além das perspectivas de cura.
Para isso, cada publicação contou com o apoio de um especialista no assunto, 
convidado para supervisionar o conteúdo, além da revisão do Comitê Científico da 
ABRALE, que reúne renomados oncologistas e hematologistas. Outros dois pontos 
em comum a todos os manuais foram os capítulos Condições Normais do Sangue e 
da Medula Óssea – para que o leitor entenda melhor o funcionamento do organismo 
e, consequentemente, os mecanismos que podem levar à doença – e o Glossário de 
Termos Médicos – que tem a função de esclarecer o vocabulário comum, e muito 
específico e técnico, associado ao universo da onco-hematologia.
 
O tema deste manual é o Transplante de Células-Tronco Hematopo-
éticas do Sangue e da Medula Óssea. O fundamento lógico para a utiliza-
ção cada vez mais frequente deste procedimento no tratamento de doenças onco-
hematológias é baseado no fato de que todas as células do sangue (como glóbulos 
vermelhos, fagócitos e plaquetas, por exemplo) e as células do sistema linfático, 
responsável pela imunidade (linfócitos) nascem das células-tronco que estão pre-
sentes na medula óssea.
Para obter células-tronco em número apropriado para o transplante, utiliza-se 
um equipamento chamado máquina de aférese. Nela, o sangue é centrifugado e as 
células sanguíneas são separadas de acordo com o seu peso. As células mononu-
cleares, em cujo conteúdo estão as células-tronco, são obtidas em compartimento 
separado. Todos os demais componentes do sangue são devolvidos ao doador.
Introdução
Condições Normais do Sangue e da Medula Óssea 4
As Origens do Transplante 7
Razões Para a Utilização do Transplante 8
Doenças tratadas por TCTH 9
 • Doenças de Deficiência de Imunidade 9
 • Doenças Hereditárias das Células Sanguíneas 9
 • Outras Doenças Hereditárias 10
 • Aplasia da Medula 10
 • Leucemia, Linfoma, Mieloma 11
A Decisão de Utilizar um Transplante de Células-Tronco 13
 • Busca de Doador Compatível 14
Fontes de Células-Tronco 17
 • Medula 17
 • Sangue Periférico 18
 • Sangue do Cordão Umbilical e Placentário 20
 • Depleção do linfócito T 22
 • Procedimentos de Seleção de Célula-Tronco Hematopoéticas 22
Tipos de Transplantes de Células-Tronco 23
 • Transplante Singênico 23
 • Transplante Alogênico 23
 • Transplante Autólogo 24
 • Transplante Não-Mieloablativo 26
O Procedimento do Transplante 26
 • Condicionamento 26
 • Infusão das Células-Tronco 27
 • O Período Pós-Transplante Imediato 27
 • Problemas Especiais 28
 • Infecções 29
 • Doença do Enxerto Contra o Hospedeiro 30
 • Deixando o Hospital 32
 • Tratamento Imediato 32
Aspectos Sociais e Emocionais 34
Glossário de Termos Médicos 36
Índice
Transplante de Células-Tronco 
Hematopoéticas do Sangue e da 
Medula Óssea
Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas 
do Sangue e da Medula Óssea
3
O sangue é composto por plas-
ma e células suspensas no plasma, 
que, por sua vez, também é formado 
por água, na qual se dissolvem vá-
rios elementos químicos: proteínas 
(ex.: albumina), hormônios (ex.: 
hormônio da tireóide), minerais (ex.: 
ferro), vitaminas (ex.: ácido fólico) 
e anticorpos1, inclusive aqueles que 
desenvolvemos a partir da vacinação 
(ex: anticorpos ao vírus da poliomie-
lite). As células presentes no sangue 
incluem os glóbulos vermelhos, os 
glóbulos brancos e as plaquetas. 
Os glóbulos vermelhos são cé-
lulas sanguíneas que carregam he-
moglobina, que se liga ao oxigênio 
e o transporta aos tecidos do cor-
po. Também conhecidos como he-
mácias ou eritrócitos, os glóbulos 
vermelhos constituem em torno de 
45% do volume do sangue em indi-
víduos saudáveis.
Os glóbulos brancos (ou leu-
cócitos) são também denominados 
fagócitos2, ou células “comedoras” 
por “ingerirem” bactérias ou fun-
gos, ajudando a destruí-los. Assim, 
eles saem do sangue e vão para 
os tecidos, local em que ingerem 
bactérias ou fungos invasores, au-
xiliando na cura de infecções. Os 
eosinófilos3 e os basófilos4 são 
subtipos de glóbulos brancos que 
participam da resposta a processos 
alérgicos. Já os linfócitos5, outro 
1 Anticorpos são proteínas produzidas principalmente pelos linfócitos B (dos quais são derivados os plasmócitos) como res-
posta a substâncias estranhas denominadas antígenos. Por exemplo, agentes infecciosos, como vírus ou bactérias, fazem com 
que os linfócitos produzam anticorpos para defender o organismo. Em alguns casos (como o vírus do sarampo), os anticorpos 
têm função protetora e impedem a segunda infecção. Esses anticorpos podem ser utilizados para identificar células específicas 
e melhorar os métodos de classificação das doenças onco-hematológicas.
2 Fagócitos são glóbulos brancos que “comem” (ingerem) micro-organismos, como bactérias ou fungos, matando-os como 
forma de proteger o corpo de infecções. Os dois principais tipos de fagócitos do sangue são os neutrófilos e os monócitos. A 
diminuição do número dessas células sanguíneas é a principal causa de suscetibilidade a infecções em pacientes com doenças 
onco-hematológicas tratados com radioterapia e/ou quimioterapia intensivas que suprimem a produção de células sanguí-
neas na medula óssea.
3 Eosinófilos são glóbulos brancos que participam de certas reações alérgicas e auxiliam na defesa contra algumas infecções 
parasitárias.
4 Basófilos são glóbulos brancos que participam de certas reações alérgicas.
5 Linfócitos são glóbulos brancos que participam do sistema imunológico. Há três tipos principais de linfócitos: 1) Linfócitos B, 
que produzem anticorpos para auxiliar contra agentes infecciosos como bactérias, vírus e fungos; 2) Linfócitos T, que possuem 
várias funções, inclusive a de auxiliar os linfócitos B a produzirem anticorpos e atacar células infectadas por vírus; 3) Células 
NK (natural killer), que atacam células tumorais.
Condições Normais do Sangue 
e da Medula Óssea
Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas 
do Sangue e da Medula Óssea
4
6 Baço é um órgão do corpo que se localiza na porção superior esquerda do abdômen, bem abaixo do diafragma. Contém 
aglomerados de linfócitos (similarmente aos linfonodos), filtra células sanguíneas velhas ou gastas e é frequentemente afeta-
do, principalmente, pelas doenças onco-hematológicas. O aumento do baço é denominado esplenomegalia, e a sua remoção 
cirúrgica, a esplenectomia, deve ser realizada apenas quando forem esgotadas todas as outras opções de tratamento.
8 Monócitos (ou macrófagos) são glóbulos brancos que auxiliam no combate às infecções. Os monócitos e os neu-
trófilos são as duas principais células “matadoras e comedoras de micro-organismos” que encontramos no san-
gue. Quando os monócitos saem do sangue e penetram no tecido, transformam-se em macrófagos, que são os mo-
nócitos em ação, e podem combater infecções nos tecidos ou exercer outras funções, como ingerir célulasmortas.
9 Hematopoese é o processo de formação de células do sangue na medula óssea. As células mais primitivas da medula são 
as células-tronco, que iniciam o processo de diferenciação das células do sangue. As células-tronco se transformam em vários 
tipos de células maduras (cada qual com sua função específica no organismo), como os glóbulos brancos ou vermelhos. O 
processo da maturação ocorre quando as células sanguíneas jovens se transformam posteriormente em células sanguíneas 
totalmente funcionais, saindo, então, da medula óssea e penetrando na circulação sanguínea. A hematopoese é um processo 
contínuo, normalmente ativo ao longo da vida. A razão para esta atividade é o fato de que a maioria das células sanguíneas 
vive por períodos curtos e deve ser continuamente substituída. Diariamente são produzidos cerca de quinhentos bilhões de 
células sanguíneas. Os glóbulos vermelhos vivem, aproximadamente, quatro meses; as plaquetas, em torno de dez dias; e a 
maioria dos neutrófilos, de dois a três dias. Essa necessidade de reposição explica a deficiência severa do número de células 
sanguíneas quando a medula óssea é lesada por tratamento citotóxico intensivo (quimioterapia ou radioterapia) ou pela 
substituição de suas células por células cancerosas ou outras doenças hematológicas.
10 Células-tronco hematopoéticas são células primitivas da medula óssea, importantes para a produção de glóbulos vermelhos, 
glóbulos brancos e plaquetas. Geralmente, as células-tronco são encontradas abundantemente na medula óssea, porém, algumas 
saem e circulam no sangue. Por meio de técnicas especiais, as células-tronco do sangue podem ser coletadas, preservadas por 
congelamento e posteriormente descongeladas e utilizadas (transplante de células-tronco hematopoéticas – TCTH).
11 Diferenciação é o processo pelo qual as células-tronco de uma única linhagem passam a ter função específica no sangue. 
Os glóbulos vermelhos, plaquetas, neutrófilos, monócitos, eosinófilos, basófilos e linfócitos sofrem o processo de maturação a 
partir de um grupo de células-tronco hematopoéticas.
tipo de glóbulos brancos, se encon-
tram nos gânglios linfáticos, no ba-
ço6, nos canais linfáticos e no san-
gue. Outros tipos de leucócitos são 
os neutrófilos7 e monócitos .
Já as plaquetas são pequenos 
fragmentos de sangue (em torno 
de um décimo do volume dos gló-
bulos vermelhos) que aderem ao 
local onde um vaso sanguíneo foi 
lesionado, se agregam uns aos ou-
tros, vedando o vaso e interrom-
pendo o sangramento.
A medula óssea é um tecido 
esponjoso que ocupa a cavidade 
central do osso, onde ocorre o de-
senvolvimento de células maduras 
que circulam no sangue. Todos os 
ossos apresentam medula ativa ao 
nascimento. Entretanto, quando 
a pessoa alcança a idade adulta, 
a medula óssea é ativa nos ossos 
das vértebras, quadris, ombros, 
costelas, esterno e crânio, sendo 
capaz de produzir novas células 
sanguíneas, processo chamado de 
hematopoese9. Um pequeno grupo 
de células, denominadas células-
tronco hematopoéticas10, é respon-
sável por produzir todas as células 
sanguíneas no interior da medula 
óssea. Estas se desenvolvem em 
células sanguíneas específicas por 
um processo denominado diferen-
ciação11 (v. Figura 1).
Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas 
do Sangue e da Medula Óssea
5
Figura 1. Processo de hematopoese, responsável pelo desenvolvimento de células sanguíneas e 
linfáticas funcionais a partir de células precursoras.
Figura 1. Desenvolvimento de Células Sanguíneas e Linfócitos
Esqueleto
Célula-Tronco
Célula-Tronco
Glóbulos
Vermelhos Glóbulos
Brancos
Neutrófi los Linfócitos
Plaquetas
Medula
óssea
Esterno
Pélvis
Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas 
do Sangue e da Medula Óssea
6
Em meados do século 19, cien-
tistas italianos concluíram que a me-
dula óssea seria a fonte das células 
do sangue. Portanto, a ideia de que 
um fator no tecido de formação do 
sangue de uma pessoa poderia res-
taurar a medula anormal de uma 
outra pessoa já havia sido conside-
rada há um século. Algumas pesso-
as pensavam que esse fator era um 
elemento químico que poderia ser 
transferido pela ingestão da medula 
pela boca. Na virada do século 20, 
cientistas começaram a formular a 
ideia de que um pequeno número 
As Origens do Transplante
de células na medula poderia ser 
responsável pelo desenvolvimento 
de todas as células do sangue. Eles 
começaram a referir-se a elas como 
“células-tronco ou precursoras”. As-
sim, as tentativas de utilização das 
células da medula óssea de uma pes-
soa saudável para restaurar a função 
perdida pela medula de um pacien-
te doente têm pelo menos 60 anos. 
Entretanto, as tentativas iniciais de 
transplante de medula em humanos 
foram muito malsucedidas devido à 
falta de base científica. 
Com isso, o transplante de 
Em pessoas saudáveis, há cé-
lulas precursoras suficientes para 
manter a produção de novas células 
de sangue continuamente. Algumas 
células precursoras entram na cor-
rente sanguínea e circulam pelo san-
gue. Elas estão presentes em núme-
ro bem pequeno e sequer podem ser 
contadas ou identificadas numa con-
tagem usual, como no hemograma, 
por exemplo. Sua presença no san-
gue é importante porque elas podem 
ser coletadas por técnicas especiais e 
transplantadas para um receptor, se 
a quantidade de células-tronco he-
matopoéticas obtidas for suficiente. 
Essa circulação das células-tronco 
da medula óssea para o sangue e 
viceversa ocorre também no feto. 
Esse é o motivo pelo qual, após o 
parto, o sangue do cordão umbilical 
pode ser utilizado como fonte de cé-
lulas para transplantes.
Em resumo, as células sanguí-
neas se originam na medula óssea 
e, quando estão completamente for-
madas e capazes de funcionar, dei-
xam a medula e entram no sangue. 
Os glóbulos vermelhos e as plaque-
tas efetuam suas respectivas funções 
de transportar oxigênio e estancar 
sangramentos (hemostasia) nos va-
sos sanguíneos lesados. Os neutrófi-
los, eosinófilos, basófilos, monócitos 
e linfócitos, que são coletivamente 
os glóbulos brancos do sangue, mo-
vem-se em direção aos tecidos, onde 
podem combater infecções como a 
pneumonia, e ainda realizar suas 
outras funções.
Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas 
do Sangue e da Medula Óssea
7
12 Aférese (ou hemaférese) é o processo de remoção de certos componentes do sangue de um doador, restituindo-lhe os 
componentes não necessários. Este procedimento funciona a partir do sangue de um doador que circula por um aparelho, 
onde são feitas as remoções necessárias para, em seguida, retornar ao próprio doador. Este processo faz com que seja possível 
a remoção dos elementos como plaquetas, glóbulos vermelhos, glóbulos brancos ou células-tronco hematopoéticas. Esta
técnica é utilizada para remover células-tronco da circulação, de forma que possam ser congeladas, armazenadas e utilizadas 
posteriormente para um transplante. A aférese também pode ser utilizada para retirar blastos de pacientes portadores de 
leucemia mielóide e/ou linfóide com altas contagens dos mesmos (hiperleucocitose).
Razões para a Utilização do Transplante
O fundamento lógico para o 
transplante de células-tronco he-
matopoéticas é baseado no fato 
de que todas as células do sangue 
(como glóbulos vermelhos, fagóci-
tos e plaquetas, por exemplo) e as 
células de imunidade (linfócitos) 
nascem das células-tronco que es-
tão presentes na medula óssea. 
 Para obter células-tronco em 
número apropriado para o trans-
plante, utiliza-se um equipamen-
to chamado máquina de aférese12. 
Nela, o sangue é centrifugado e as 
células sanguíneas são separadas de 
acordo com o seu peso. As células 
mononucleares, em cujo conteúdo 
estão as células-tronco, são obtidas 
em compartimento separado. Todos 
os demais componentesdo sangue 
são devolvidos ao doador.
O sangue é uma fonte cada vez 
mais frequente de células-tronco 
para transplante. Assim, os trans-
plantes de medula de óssea (ou 
TMO, um termo genérico para o 
medula óssea como forma de tra-
tamento começou a ser explorado 
cientificamente no final da Segun-
da Guerra Mundial. Como as cé-
lulas-tronco da medula são muito 
sensíveis aos efeitos causados pela 
radiação, o dano da medula era um 
efeito colateral importante e poten-
cialmente letal pela sua exposição à 
bomba atômica ou a acidentes cau-
sados pela indústria de armas atô-
micas. No final dos anos 40, estu-
dos sobre o transplante de medula 
óssea como forma de tratamento à 
radiação e exposição de combaten-
tes ou civis foram estimulados pela 
Comissão de Energia Atômica, pre-
ocupada com a propagação da tec-
nologia nuclear e de armas. 
A ideia de que doenças que 
afetam as células do sangue ou 
a formação das células de imuni-
dade poderiam ser curadas pelo 
transplante de medula encoraja-
ram a pesquisa também por parte 
de cientistas civis. Seus esforços 
de pesquisas conduziram ao atual 
sucesso tanto do transplante de cé-
lulas-tronco hematopoéticas como 
uma forma de tratamento médico, 
quanto do seu aumento de disponi-
bilidade para os pacientes.
Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas 
do Sangue e da Medula Óssea
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Doenças Tratadas por TCTH
Crianças nascidas com sérios 
problemas de deficiência imunológi-
ca são incapazes de produzir linfó-
citos. Assim, pela falta dos linfócitos 
normais e de função imunológica 
adequada, essas crianças podem 
enfrentar frequentemente infecções 
que lhes causem risco de morte. 
Entretanto, o transplante de 
células-tronco hematopoéticas pode 
restaurar os linfócitos. Com isso, o 
transplante é facilitado pelo recep-
tor que tem essa deficiência de cé-
lulas de imunidade, fazendo com 
que seja incomum a rejeição das 
células-tronco do doador. 
Consequentemente, esse tipo 
de transplante não requer pré-tra-
tamento intensivo (regime de con-
dicionamento) do receptor, como a 
radiação ou a quimioterapia13, para 
suprimir o sistema imunológico. 
Doenças de Defi ciência de Imunidade
procedimento), vêm sendo modi-
ficados para significar transplan-
te de medula óssea ou de sangue, 
permitindo a utilização contínua do 
acrônimo familiar, TMO. Nos últi-
mos anos, adotou-se novo termo: 
transplante de células-tronco he-
matopoéticas (TCTH) por ser mais 
específico, sendo este também o 
termo adotado neste manual.
13 Quimioterapia é o uso de substâncias químicas (medicamentos) para eliminar células malignas. Embora inúmeras me-
dicações tenham sido desenvolvidas com esse objetivo, a maioria atua causando danos ao DNA das células que, por causa 
disso, não conseguem crescer ou sobreviver. Para uma quimioterapia bensucedida, as células malignas devem ser, pelo menos 
,ligeiramente mais sensíveis às medicações que as células normais. Como as células da medula, do trato intestinal, da pele e 
dos folículos de cabelo são mais sensíveis a esses medicamentos, efeitos colaterais nesses órgãos, como feridas na boca e perda 
de fios, por exemplo, são comuns na quimioterapia.
14 Anemia é a diminuição do número de glóbulos vermelhos e, consequentemente, da concentração da hemoglobina no san-
gue (abaixo de 10%, quando o normal é de 13% a 14%). Como consequência, a capacidade de transporte de oxigênio do san-
gue é diminuída. Quando severa, a anemia pode causar fisionomia pálida, fraqueza, fadiga e falta de fôlego após esforços.
Doenças Hereditárias das Células Sanguíneas
Atualmente, o transplante de 
medula óssea é utilizado para tra-
tar doenças como a talassemia ou 
anemia14 falciforme, onde um gene 
mutante é herdado e se expressa 
somente nas células de formação 
do sangue. Nesse sentido, os trans-
plantes são, para esses pacientes, 
uma forma de terapia genética, 
pois as células-tronco de formação 
de sangue geneticamente anormais 
são substituídas por células de fun-
cionamento normal. Um irmão ou 
irmã com o tipo de tecido compa-
tível pode ser o doador de células-
tronco. A diferença genética de cer-
Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas 
do Sangue e da Medula Óssea
9
Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas 
do Sangue e da Medula Óssea
10
Outras Doenças Hereditárias
Há um outro grupo de doen-
ças hereditárias no qual ocorre 
um defeito nos monócitos. Logo 
após o nascimento, muitas anor-
malidades, incluindo cegueira 
e retardamento mental, e sérias 
disfunções neurológicas podem 
se desenvolver no recém-nascido 
afetado. Como todas as células 
de glóbulos brancos, os monóci-
tos descendem das células-tronco 
hematopoéticas. Se o defeito está 
nos monócitos, as células anor-
mais podem ser substituídas pelo 
transplante de células de um do-
ador saudável compatível.
Aplasia de Medula 
O transplante de células-tronco 
hematopoéticas tem sido utilizado 
com sucesso para restaurar a função 
da medula óssea prejudicada. Esse 
tipo de doença representa uma falha 
na medula, chamada anemia aplásti-
ca, que pode ser induzida por medi-
camentos, autoimunização, ou mais 
raramente por hereditariedade. A fa-
lha na medula óssea pode acontecer 
como resultado de exposição a certos 
medicamentos ou a agente nocivo 
tas características entre dois irmãos é 
uma vantagem nessa situação, pois o 
paciente pode ter a anemia falcifor-
me (tendo recebido o gene mutante 
de ambos os pais) e o doador pode 
ter uma carreira dos genes e ter tra-
ços de célula falcêmica (tendo rece-
bido o gene mutante da mãe ou do 
pai, mas não de ambos). Com isso, 
é possível que as células-tronco que 
vêm do irmão ou irmã possam curar 
o paciente. Isso se explica pelo fato 
de pessoas, com metade da carga ge-
nética acometida para a anemia fal-
ciforme e talassemia, serem pessoas 
normais, geralmente sem crises ou 
com mínimas alterações do sangue.
Avanços nas técnicas de trans-
plante de células-tronco foram ne-
cessários para que o procedimento 
pudesse se tornar proveitoso em 
situações como essas. Tais doenças, 
ainda que frequentemente sérias em 
suas manifestações, permitem que 
as pessoas atinjam a idade adulta. 
O alto risco e os efeitos colaterais 
graves do transplante limitam sua 
aplicação nesse ambiente até que 
avanços nas pesquisas conduzam a 
resultados aceitáveis em pacientes 
cuidadosamente selecionados. A 
decisão sobre quando e quem, entre 
as pessoas com doença hereditária 
das células sanguíneas, deve correr 
o risco do transplante e quando res-
ponsabilizar-se pelo procedimento 
ainda está sob investigação, em es-
pecial na anemia falciforme. 
Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas 
do Sangue e da Medula Óssea
11
externo, como químicos ou exposição 
à radiação sem propósito, ou ainda, 
devido ao ataque de autoimunidade 
dos linfócitos do paciente nas células 
de formação do sangue na medula. 
Se essa doença for séria, a medula 
óssea interrompe a produção das cé-
lulas do sangue. Esta alteração leva 
a sério risco de hemorragia, devido 
à diminuição das plaquetas, e infec-
ções de difícil tratamento, provenien-
tes da queda de glóbulos brancos. A 
capacidade de produção das células 
do sangue pela medula óssea pode 
ser severamente diminuída também 
por uma doença chamada anemia 
aplástica de Fanconi.
Em casos graves, nos quais se 
encontra um doador compatível na 
família ou no banco de medula, a 
anemia aplástica pode ser tratada 
pelo transplante de células-tronco 
hematopoéticas. Nessa situação, o 
pré-tratamento do paciente com qui-
mioterapia e/ou radioterapia15 é ne-
cessário para suprimir o sistema imu-
nológico e aumentar a probabilidade 
de sucesso. A quimioterapia e/ou a 
radiação anteriores ao transplante 
diminuem o risco de as células de 
imunidadedo receptor rejeitarem as 
células-tronco transplantadas.
Leucemia, Linfoma e Mieloma
Leucemias agudas, linfomas 
e mieloma múltiplo podem alcan-
çar remissão16 e taxas de cura mais 
elevadas em um grupo seleciona-
do de pacientes. 
Grandes doses de quimiotera-
pia e/ou radiação são necessárias 
para destruir as células doentes. 
Entretanto, essas terapias intensi-
vas, necessárias para tratar a do-
ença, quando persistente ou em 
recidiva17, podem destruir também 
as células normais da medula ós-
sea, que tem sua capacidade de 
produzir células saudáveis de san-
gue tão seriamente prejudicada que 
poucos pacientes sobreviveriam a 
esse tipo de tratamento. Eles pode-
riam sucumbir devido a infecções 
(pela falta de glóbulos brancos), à 
hemorragia (por causa da falta de 
plaquetas no sangue), ou então, à 
persistência da doença, apesar dos 
tratamentos agressivos.
De forma a administrar grandes 
doses de quimioterapia ou terapia 
de radiação, médicos especializados 
em transplante desenvolveram o 
15 Radioterapia é o tratamento que utiliza raios de alta energia para destruir ou diminuir a ação das células cancerígenas em 
determinada área, realizado por meio de equipamento semelhante a uma máquina de raios-X.
16 Remissão é o desaparecimento completo de uma doença, geralmente como resultado do tratamento. Os termos “completa” 
e “parcial” são utilizados para modificar o termo remissão. Dessa forma, remissão completa significa que não existe mais 
qualquer evidência da doença, ao passo que remissão parcial significa que o tratamento provoca uma melhora acentuada, 
porém, ainda há evidências residuais da doença.
17 Recidiva é o retorno (recaída) da doença depois de um período de remissão pós-tratamento (controle da doença).
Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas 
do Sangue e da Medula Óssea
12
18 HLA é a abreviação de “antígeno de leucócitos humanos”. Estas proteínas se encontram na superfície da maioria das células 
dos tecidos e fazem com que cada indivíduo tenha um tipo característico de tecido. O teste de antígenos HLA é conhecido como 
“tipagem do tecido”. Há quatro grupos principais de antígenos HLA: A, B, C e D. O grupo D é dividido em DR, DP e DQ. Em um 
teste de compatibilidade, os seus grupos de antígenos (A, B, C, DR, DP e DQ) do doador e do receptor são comparados. Estas pro-
teínas na superfície das células atuam como antígenos quando doadas (transplantadas) a outro indivíduo, o receptor das células-
tronco. Se os antígenos presentes nas células doadoras forem idênticos (gêmeos idênticos) ou muito similares (irmãos com HLA 
compatível), o transplante (células doadas) terá maiores possibilidades de sobreviver no receptor. Além disso, as células do corpo 
do receptor terão menos possibilidades de serem atacadas pelas células do doador (doença do enxerto versus hospedeiro).
transplante de células-tronco hema-
topoéticas como um método para 
restaurar a produção de células nor-
mais de sangue. Com a infusão de 
células-tronco suficientes de um do-
ador próximo e compatível, a função 
da medula óssea e a produção das 
células do sangue são rapidamente 
restauradas de maneira suficien-
te a permitir a recuperação de um 
tratamento intensivo. Após várias 
décadas de pesquisa, descobertas e 
experiências clínicas, o transplante 
alogênico de células-tronco pode 
ser utilizado de forma bensucedida 
para curar pacientes que estejam 
enquadrados em um grupo de alto 
risco de recaída, que não respon-
dem totalmente ao tratamento, ou 
ainda, aqueles que recidivam após 
o tratamento ter sido bensucedido 
anteriormente (v. Tabela 1). Em 
algumas circunstâncias, as células-
tronco autólogas (obtidas da me-
dula óssea ou do sangue do próprio 
paciente) podem ser utilizadas.
Leucemia Mielóide Aguda 
Leucemia Linfóide Aguda de Adulto
Leucemia Linfóide Aguda da Infância
(três possibilidades: leucemia de alto risco; 
quando não entra em remissão; recidiva)
Leucemia Linfóide Crônica
Leucemia Mielóide Crônica
Linfoma de Hodgkin 
(se resistente a tratamento ou se for recorrente)
Mielofi brose Idiopática 
(metaplasia mielóide agnogênica)
Linfoma não-Hodgkin
(todos os subtipos, se resistente a 
tratamento ou se for recorrente)
Mieloma Múltiplo
Síndromes Mielodisplásicas
Fatores como idade, condi-
ções médicas, probabilidade de 
resposta da doença ao regime de 
condicionamento e a disponibili-
dade de um doador HLA18 compa-
tível são levados em consideração 
para decidir pela utilização do 
transplante alogênico.
Tabela 1. Doenças Hematológicas Malignas em Que o 
Transplante Alogênico de Células-Tronco Hematopoéticas 
Pode Ser Utilizado
Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas 
do Sangue e da Medula Óssea
13
19 Enxerto é o produto de células-tronco hematopoéticas transplantadas residentes na medula óssea do receptor, no sangue ou 
no cordão umbilical, responsável pela produção de células sanguíneas. Essa ocorrência é primeiramente evidente quando os 
novos glóbulos brancos, glóbulos vermelhos e plaquetas começam a aparecer no sangue do receptor após o transplante.
A Decisão de Utilizar um Transplante de Célu-
las-Tronco para Leucemia, Linfoma ou Mieloma
Duas perguntas centrais de-
vem ser respondidas no caso de um 
transplante para um paciente:
1) O transplante de células-
-tronco hematopoéticas será mais 
apropriado para a cura da doença 
do que outras formas de terapia? 
2) Há doador compatível? 
Além desses, outros fatores 
importantes e que influenciam a 
decisão também devem ser consi-
derados, como a idade do paciente, 
a doença específica que está sendo 
tratada, as características biológi-
cas na época do diagnóstico que 
indicam um prognóstico pobre e a 
presença ou ausência de condições 
e complicações médicas.
A idade do paciente é um fator 
obrigatório para a decisão por um 
transplante, pois cerca de 75% das 
pessoas que desenvolvem leucemia, 
linfoma ou mieloma tem idades aci-
ma de 50 anos e pacientes nessa faixa 
etária estão menos suscetíveis a resul-
tado favorável após um transplante.
Sem dúvida, os resultados de 
transplantes são melhores em crian-
ças e começam a ser menos favorá-
veis com o avanço de cada década 
a mais de vida. Pessoas mais idosas: 
1) são mais suscetíveis à doença 
do enxerto19 contra o hospedeiro v. 
página 30; 2) têm maior probabili-
dade de sofrerem complicações por 
problemas médicos e 3) têm mais 
chances de sofrer um decréscimo 
na tolerância aos efeitos cumulativos 
da quimioterapia intensiva prévia e ao 
regime de condicionamento necessá-
rio para o transplante. Estas, contudo, 
são generalizações e os transplantes 
alogênicos podem ser utilizados em 
pessoas mais velhas quando o julga-
mento for favorável a essa decisão. 
Novas técnicas de terapias menos 
agressivas nos regimes de condicio-
namento estão sendo exploradas para 
certos tipos de linfoma e leucemia.
Assim, se não houver resposta 
satisfatória da doença onco-hemato-
lógica à quimioterapia, o paciente 
poderá, então, ser tratado com 
quimioterapia e/ou radioterapia 
muito intensa e resgatado com 
transplante de células-tronco 
hematopoéticas. 
Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas 
do Sangue e da Medula Óssea
14
20 Cromossomo: Todas as células humanas normais nucleadas contêm 46 estruturas denominadas cromossomos. Os genes, 
segmentos específicos de DNA, são as principais estruturas que formam os cromossomos. Um cromossomo de tamanho médio 
possui DNA suficiente para conter dois mil genes. Por determinarem nosso sexo, os cromossomos X e Y são conhecidos como 
cromossomos sexuais: dois cromossomos X, em mulheres, e um X e um Y, em homens. Os cromossomos podem sofrer várias 
alterações nas células das doenças onco-hematológicas.
Seu arranjo sistemático, dos 46 cromossomos humanos de uma célula em 23 pares combinados(elemento materno e paterno 
de cada par) por comprimento (do mais longo para o mais curto) e outras características, por meio do uso de fotografias, é 
chamado de cariótipo. Nele, os cromossomos sexuais são mostrados como um par em separado (XX ou XY). Qualquer dos 
cromossomos que não sejam os sexuais são denominados autossômicos.
Já o bandeamento de cromossomos é a marcação de cromossomos com corantes que acentuam ou enfatizam suas bandas ou 
regiões. As bandas definem características mais específicas dos cromossomos, permitindo que seus 23 pares sejam distingui-
dos individualmente, com identificação mais precisa.
Entretanto, ainda que os riscos 
do transplante alogênico tenham 
diminuído nas sucessivas décadas 
de experiência, o procedimento 
requer cuidadosa análise das cir-
cunstâncias e uma profunda dis-
cussão com o paciente. Pesquisas 
continuadas poderão modificar 
adiante a equação risco-benefício 
a favor do transplante. Alternativa-
mente, novos medicamentos e no-
vas modalidades poderão diminuir 
o risco agressivo de um transplante 
de medula óssea.
Quando o transplante é consi-
derado, o paciente e seus irmãos ou 
irmãs serão submetidos a testes a fim 
de determinar seus tipos de tecidos 
ou o tipo de antígeno de leucócito 
humano (HLA).
O tipo de tecido de uma pessoa 
é determinado pelas proteínas na 
superfície das células. Como outras 
células de tecido, os leucócitos con-
têm essas proteínas de superfície e, 
pelo teste desses leucócitos, obtidos 
por uma amostra de sangue, os la-
boratórios de imunogenética podem 
determinar o tipo de HLA do pa-
ciente e dos doadores potenciais. As 
reações de imunidade que ocorrem 
quando pessoas não idênticas rece-
bem um transplante são amplamente 
influenciadas por essas proteínas de 
superfície da célula. Os linfócitos do 
Busca de Doador Compatível
receptor podem perceber a diferença 
das células do doador e tentar matá-
las (rejeição). Por outro lado, as célu-
las de imunidade do doador podem 
“perceber” as células do paciente e 
também rejeitá-las.
O grau de disparidade entre o 
doador e o receptor é o maior deter-
minante da intensidade da reação do 
hospedeiro versus o tecido transplan-
tado ou o tecido transplantado versus 
o hospedeiro. Essas reações não acon-
tecem se o receptor e o doador forem 
gêmeos idênticos, mas podem acon-
tecer entre irmãos, mesmo se eles ti-
verem o tipo de tecido compatível. 
A determinação do HLA é do-
minada pelos genes que residem no 
cromossomo20 número 6 nas células 
dos tecidos. Cada célula nucléica hu-
mana tem 46 cromossomos por par 
21 Haplótipo é a contribuição de cada um dos pais para a determinação do HLA (v. HLA). Está implícito que isso representa os 
genes do cromossomo de um dos pais. Quando o procedimento de transplante acontece entre um doador e um receptor que 
têm haplótipos idênticos, isso quer dizer que o tipo de tecido ou tipo de HLA de cada um deles é idêntico no que diz respeito à 
mãe ou pai, mas não idêntico entre um e outro. Em algumas situações, se a discrepância não for tão grande e se a doença de 
base justificar o risco, o transplante pode ser possível. O condicionamento do receptor e a depleção dos linfócitos do enxerto 
são etapas realizadas para diminuir o risco da ativação das células imunológicas.
Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas 
do Sangue e da Medula Óssea
15
de cada cromossomo numerado de 1 
a 22, sendo dois destes cromossomos 
referentes ao sexo (sendo XX para a 
mulher e XY para o homem). Os ge-
nes que determinam o tecido ou tipo 
de HLA são transmitidos para a crian-
ça da maneira demonstrada na Figura 
2. Um gene de cada par é herdado da 
mãe e o outro é herdado do pai. Os ge-
nes no cromossomo 6 do par AB, que 
vem da mãe, e um cromossomo do 
par CD, que vem do pai, determinam 
o tipo de HLA. A contribuição de cada 
um dos pais é chamada haplótipo21.
Figura 2: Características do HLA de hereditariedade paterna. A e B descrevem os dois cromossomos 
número 6 da mãe e C e D, os dois cromossomos número 6 do pai. O termo haplótipo indica as características 
específicas de HLA determinadas pelos genes em um dos pares de cromossomo recebido pela criança. A 
probabilidade é de que, entre quatro crianças, uma delas herdará os pares de cromossomos mostrados 
(ou A ou B da mãe e C ou D do pai). A estimativa de que uma compatibilidade irá ocorrer é, em média, de 
uma a cada quatro vezes e está baseada nesses resultados. Assim, se a criança AC precisar de um doador 
compatível, essa combinação deverá ocorrer em um de cada quatro irmãos, em média. É claro que estas 
expectativas asseguram a verdade em um grande tamanho da amostra, entretanto, na família de um 
indivíduo específico, desvios favoráveis ou desfavoráveis podem ocorrer.
100% compatíveis
1 2
3 1
4
3
4
1
2
2
E (doador)A (paciente)
Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas 
do Sangue e da Medula Óssea
16
Esse padrão de herança heredi-
tária explica a razão pela qual os pais 
geralmente não são suficientemente 
compatíveis com relação ao tipo de 
tecido para serem os doadores. Em 
média, uma pessoa tem uma chance 
em quatro de ter os mesmos antíge-
nos de HLA que seu irmão ou irmã. 
O sistema HLA se subdivide em 
dois grupos de antígenos de superfície 
da célula: o classe I, em que os antíge-
nos são determinados pelos genes A, B 
e C, e o classe II, em que os antígenos 
são determinados pelos genes referi-
dos como D. Esses lugares genéticos 
de A a D têm muitas variações cha-
madas alelos, que dão exclusividade a 
cada pessoa. Por exemplo, uma pessoa 
pode ter A1, outra A2, outra A3 e as-
sim por diante. Nas famílias, essas va-
riações são minimizadas e propiciam 
a oportunidade de haver um irmão 
ou irmã que seja compatível, fazendo 
com que o transplante seja possível se 
o sistema de supressão imunológica 
também for utilizado.
Há pouco tempo, a tipagem de 
HLA vinha sendo feita por um pro-
cedimento chamado de tipagem so-
rológica. Nesse processo, os glóbulos 
brancos do receptor e do possível do-
ador eram testados para verificar se 
seus tipos de tecido eram idênticos. 
Este procedimento era muito usual, 
mas menos refinado do que o novo 
método de tipagem molecular, que 
caracteriza o DNA do receptor e do 
possível doador para identificar os 
genes específicos que direcionam a 
formação dos antígenos de HLA na 
superfície das células. Com a defini-
ção do genótipo da pessoa, os resulta-
dos são mais específicos do que pelo 
teste sorológico. Essa necessidade é 
particularmente importante quando 
se está buscando doador compatível 
entre pessoas que não são parentes.
Desde que a probabilidade de 
encontrar um doador compatível 
entre irmãos é de uma chance em 
quatro, esforços estão sendo rea-
lizados no intuito de desenvolver 
métodos que permitam o trans-
plante entre pessoas que são ape-
nas parcialmente compatíveis. Por 
exemplo, a possibilidade de utili-
zar os pais como doadores, torna-
ria o transplante quase universal 
para as doenças na infância, tendo 
como outro fator favorável a maior 
tolerância das crianças às diferen-
ças de compatibilidade.
Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas 
do Sangue e da Medula Óssea
17
Figura 3: Esquema de HLA (Antígeno de Histocompatibilidade Leucocitária, teste de compatibilidade 
que identifica doadores aparentados ou não-aparentados)
Fontes de Células-Tronco
A obtenção de células-tronco de 
medula óssea requer que o doador 
compatível realize exame físico com-
pleto, incluindo eletrocardiograma, 
raio-X de tórax, avaliação da bioquí-
mica do sangue e confirmação de que 
a contagem das células do sangue 
está normal. O doador é testado para 
assegurar que o vírus da hepatite e o 
vírus da imunodeficiência adquirida 
(HIV) não estejam presentes. A pre-
sença positiva para o citomegalovírus(CMV) não necessariamente impede 
alguém de ser um doador. Se tudo 
estiver em ordem, é aplicada uma 
anestesia no doador e os médicos 
responsáveis pelo transplante usam 
uma agulha especial para aspirar a 
medula óssea dos ossos pélvicos. 
A quantidade de medula óssea 
removida é proporcional ao tamanho 
do receptor. A necessidade do adulto 
de tamanho grande será bem maior 
do que a das crianças. A medula é 
filtrada para remover fragmentos de 
osso ou tecido, depois é passada por 
uma tela, para separar células agre-
gadas, e, em seguida, colocada em 
uma bolsa de transfusão pela qual 
poderá ser transfundida nas veias do 
Medula Óssea
Genes HLACromossoma G
paterno
Cromossoma 6
materno
Genes HLA
6 genes
principais
6 genes
principais
Leucócito
paterno
Leucócito
materno
2 (de 6) dos antígenos
leucocitários humanos
2 (de 6) dos antígenos
leucocitários humanos
D B C A D B C A 
Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas 
do Sangue e da Medula Óssea
18
Sangue Periférico
receptor. A infusão é semelhante a 
uma transfusão de sangue. Este tipo 
de administração, no entanto, é utili-
zado se a fonte de células-tronco for 
da medula óssea ou do sangue. 
O doador geralmente permanece 
no hospital por cerca de 12 horas an-
tes da alta hospitalar. Este é o tempo 
que ele(a) irá se recuperar da anes-
tesia e da dor no local das punções. 
Se necessário, as células colhidas da 
medula óssea podem ser congeladas 
e estocadas para utilização posterior. 
A medula óssea pode ser con-
gelada por anos e permanecer 
adequada para o transplante de 
células-tronco. Por exemplo, o con-
gelamento é rotineiro no transplan-
te de medula óssea autólogo. Nessa 
circunstância, o paciente é a fonte 
da medula óssea que poderá ser uti-
lizada, caso ocorra recidiva. 
A técnica de TCTH começou 
com a suposição de que a principal 
fonte de células-tronco de formação 
de células de sangue era a medula 
óssea, visto que esse é o único lugar 
de produção de células do sangue 
após o nascimento. 
Sabe-se que as células-tronco 
deixam a medula óssea, circulam 
no sangue periférico e entram no-
Célula Tronco
prontas para
infusão
Célula Tronco
prontas para
infusão
Tranplante Alogênico
Sangue periférico Medula Óssea
Figura 4. Coleta de células-tronco periféricas e de medula óssea
Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas 
do Sangue e da Medula Óssea
19
vamente na medula. A raridade 
dessas células no sangue periféri-
co, entretanto, fez com que esta 
opção parecesse uma improvável 
fonte para o transplante. Por isso, 
métodos foram desenvolvidos para 
mover as células da medula óssea 
para o sangue periférico em núme-
ro suficiente para serem colhidas e 
utilizadas para transplantes. 
Este procedimento exige que 
o doador seja tratado com um me-
dicamento que mobilize as células-
tronco. Em alguns casos de trans-
plante autólogo, as células-tronco 
podem ser mobilizadas pela com-
binação de quimioterapia, utilizada 
para tratar a base da doença, e fato-
res de crescimento medular. Então, 
as células são removidas do doador 
pelo processo chamado aférese, em 
que o doador é ligado a um tipo es-
pecial de máquina.
O sangue do doador é bombe-
ado por um instrumento que separa 
o sangue em quatro componentes 
isolados: glóbulos vermelhos, plas-
ma, glóbulos brancos e plaquetas. 
Destes, os glóbulos brancos e as 
plaquetas são colhidos, porque con-
têm células-tronco, ao passo que os 
glóbulos vermelhos e as plaquetas 
são devolvidos ao doador. A aférese 
permite que o sangue seja circulado 
novamente pela máquina por di-
versas horas. O procedimento pode 
ser repetido até o último momento, 
após o qual as coletas são reunifica-
das. Para coletar a quantidade ade-
quada de células-tronco da circula-
ção do sangue, esse procedimento 
leva duas ou mais sessões.
Assim, uma ampla quantidade 
de células-tronco hematopoéticas 
deve ser recuperada para assegurar o 
sucesso do transplante. Todo esse pro-
cesso evita a utilização de anestesia 
geral ou peridural, necessárias para a 
coleta das células-tronco da medula 
óssea do doador (v. Figura5).
Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas 
do Sangue e da Medula Óssea
20
As células-tronco circulam no 
sangue do feto, assim como no 
corpo das crianças e dos adultos. 
Na circulação do feto, a concentra-
ção e o potencial da formação de 
células-tronco nas células do san-
gue são ainda melhores do que as 
do sangue dos adultos. Na hora do 
parto, o cordão umbilical é cortado 
e, no pós-parto, descartado com a 
placenta. Ao invés de ser descarta-
do, o sangue pode ser cuidadosa-
mente drenado para um recipiente 
plástico esterilizado. A suspensão 
com as células-tronco poderá ser 
congelada e utilizada como produ-
to para transplante numa data pos-
terior (v. Figura 6), sendo chamada 
de células de sangue do cordão.
Assim, estão sendo desenvol-
Sangue do Cordão Umbilical e Placentário 
vidos bancos que contêm doações 
de amostras de sangue de cordões 
umbilicais. Em setembro de 2004, o 
Ministério da Saúde lançou a Brasil-
Cord, uma rede pública de bancos de 
armazenamento de sangue do cordão 
para atendimento de pacientes que 
aguardam transplantes de medula 
óssea. No entanto, apesar de haver 
milhões de nascimentos saudáveis a 
cada ano, apenas uma pequena pro-
porção de material biológico pode 
fornecer fonte potencial de células-
-tronco para receptores que não 
tenham irmãos ou irmãs com mes-
mo tipo de tecido similar. Isto por-
que o número de células-tronco do 
cordão e da placenta é geralmente 
insuficiente para transplantar pesso-
as adultas; já crianças e adultos de 
Figura 5. Aferése: coleta de células-tronco periféricas
Fator de
Crescimento para
mobilizar as células
Células 
Tronco
Sangue
total
coletado
do
doador
Sangue SEM as células 
tronco retornam para o
doador
Sangue
total
Células
Tronco
Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas 
do Sangue e da Medula Óssea
21
22 Mutação é a alteração de um gene como resultado de uma lesão ao DNA de uma célula. Mutações de células germinativas ocorrem 
no óvulo, ou no esperma, e são transmitidas de pai para filho. As mutações de células somáticas ocorrem em um tecido específico e 
podem resultar no crescimento da célula desse tecido, transformando-se em um tumor. Nos casos de leucemia, linfoma ou mieloma, 
uma célula primitiva da medula ou de um linfonodo sofre mutação(ões) que leva(m) à formação de um tumor. Por isso, os tumores 
geralmente se encontram amplamente disseminados quando são detectados e envolvem a medula ou os gânglios em muitos locais.
tamanho pequeno ou médio podem 
frequentemente ser tratados com 
células-tronco do cordão umbilical.
Há várias considerações impor-
tantes com relação à utilização das 
células-tronco do cordão, uma vez 
que a possibilidade de que o sangue 
do recém-nascido carregue agente 
infeccioso ou que o recém-nascido 
apresente mutação22 genética que 
levará a uma séria doença heredi-
tária da célula do sangue são exem-
plos de consequências particulares 
das células-tronco do cordão. 
Para coletar as células-tronco do sangue do cordão, a placenta e o cordão umbilical são drenados. O 
sangue é coletado sob condições de esterilização.
Cordão
umbilical
Fígado CÉLS
TRONCO
PRIMITIVAS Placenta
Figura 6. Sangue do cordão umbilical como fonte de células-tronco
Os linfócitos T na medula óssea 
ou sangue de um doador causam a 
doença do enxerto contra o hospe-
deiro (GVHD). A fim de minimizar 
Depleção do Linfócito T
essa reação perigosa, a medula ou a 
coleção de células do sangue podem 
ser tratadas com agentes que possi-
bilitam a diminuição do número de 
Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas 
do Sangue e da MedulaÓssea
22
23 Efeito enxerto versus leucemia: A reação imunológica dos linfócitos T transplantados tem o potencial, não somente de atacar os 
tecidos normais (enxerto versus hospedeiro), como também de reconhecer e atacar as células malignas do receptor. Este efeito pode ser 
notado quando: 1) a recaída da leucemia após o transplante é mais frequente, caso o doador e o receptor sejam gêmeos idênticos, e nos 
transplantes autólogos; 2) a remoção dos linfócitos do doador diminui a reação do enxerto versus o hospedeiro e resulta em uma frequê-
ncia mais alta de recaída; 3) a infusão de linfócitos T do doador é capaz de levar a uma remissão, no caso de recidiva de uma leucemia. 
Estas observações são explicadas por um ataque imunológico dos linfócitos do doador contra as células de leucemia do receptor. Tal 
efeito parece ser mais ativo em casos de leucemia mielóide crônica, ainda que isso também possa ocorrer em pacientes com mieloma.
Quando o sangue ou a medu-
la óssea de um doador alogênico é 
coletado, as células-tronco hemato-
poéticas são misturadas com muitas 
outras células, inclusive com linfó-
citos, que estão presentes na queles 
locais. Há características específicas 
na membrana externa das células-
-tronco que permitem removê-las 
Procedimentos de Seleção de Células-Tronco Hematopoéticas
seletivamente de uma mistura de 
células e depois recuperá-las. 
Quando esse procedimento 
de seleção é feito, resulta em uma 
população de células enriquecida, 
reduzindo-se, assim, o número 
de linfócitos T e a frequência ou 
gravidade da doença do enxerto 
contra hospedeiro.
linfócitos T. Este processo, conhecido 
como depleção do linfócito T, reduz 
a incidência e a gravidade da doença 
do enxerto contra o hospedeiro, ao 
diminuir o número de células imuno-
lógicas causadoras da GVHD. Geral-
mente, anticorpos contra os linfócitos 
T são usados para extraí-los da amos-
tra das células-tronco a serem utiliza-
das para o transplante. A diminuição 
da presença dos linfócitos T no trans-
plante minimiza a intensidade da do-
ença do enxerto contra o hospedeiro. 
Visto que os linfócitos T auxiliam o 
enxerto das células-tronco e podem 
suprimir células residuais do tumor 
no receptor, algumas células T são 
úteis nas células transplantadas.
Os linfócitos T também são bené-
ficos por auxiliarem as células-tronco 
hematopoéticas doadas a se fixarem e 
crescerem dentro da medula óssea do 
receptor. Em alguns casos, os linfóci-
tos T atacam as células da leucemia, 
aumentando os efeitos de supressão 
do tratamento. Conhecido como “en-
xerto contra leucemia”23, esse efeito 
ocorre com mais frequência na leuce-
mia mielóide crônica. O ataque às cé-
lulas residuais do tumor faz com que 
se torne menos provável que a doen-
ça retorne após o transplante. Assim, 
os médicos responsáveis pelo trans-
plante devem ser cuidadosos sobre 
a quantidade de células T que serão 
removidas durante o procedimento.
Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas 
do Sangue e da Medula Óssea
23
O transplante singênico é aque-
le em que o doador e o receptor são 
gêmeos idênticos e possuem o mes-
mo tipo de tecido idêntico, já que 
suas constituições genéticas são as 
Transplante Singênico
mesmas. Neste tipo de transplante, 
as células do doador não devem ser 
rejeitadas e os tecidos do receptor 
não devem ser atacados pelas células 
imunológicas do doador (linfócitos).
Tipos de Transplante de Células-Tronco
Transplante alogênico é aquele 
entre duas pessoas da mesma espé-
cie. Nesta modalidade, o doador é es-
colhido de acordo com seu tipo de te-
cido, muito próximo ao do receptor. 
O doador compatível com o 
possível receptor, na maioria das ve-
Transplante Alogênico
zes, é um irmão ou irmã do pacien-
te, visto que ambos receberam suas 
composições genéticas dos mesmos 
pais. Esse fato, embora não assegu-
re a compatibilidade, aumenta con-
sideravelmente a probabilidade de 
sua existência. 
Transplante Alogênico
Células-tronco
coletadas de um 
doador
Paciente recebendo
quimioterapia e
radioterapia
Células-tronco
infundidas migram para a
medula óssea
Figura 7. Esquematização do transplante alogênico
Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas 
do Sangue e da Medula Óssea
24
Os laboratórios de HLA podem 
aplicar testes para determinar o 
grau de compatibilidade antes de 
uma decisão ser tomada pela utili-
zação do doador. A compatibilida-
de é acessada por testes de labo-
ratório que identificam o tipo de 
tecido do doador e do receptor. Há 
dois tipos de doadores alogênicos: 
os parentes, geralmente doado-
res que são irmãos ou irmãs, e os 
não aparentados, freqüentemente 
encontrados em pesquisas muito 
abrangentes de voluntários e que 
possuem tipo de tecido compatível 
com o do paciente (v. Figura 7). 
O transplante alogênico, pro-
veniente de doador aparentado ou 
não, difere do transplante singêni-
co e do autólogo pelo potencial da 
rejeição (imunidade contra o doa-
dor) e da doença do enxerto con-
tra o hospedeiro (imunidade do 
doador contra o receptor). A rejei-
ção é, geralmente, prevenida pelo 
tratamento intensivo do receptor 
antes do transplante (regime de 
condicionamento) para suprimir 
o sistema imunológico. A doença 
do enxerto contra o hospedeiro é 
combatida pela administração de 
medicamentos ao receptor após o 
transplante para, assim, reduzir 
as habilidades das células de imu-
nidade doadas de atacar e preju-
dicar os tecidos do paciente (v. 
Doença do enxerto contra o hos-
pedeiro, pág. 30).
O transplante autólogo de 
células-tronco hematopoéticas é 
uma importante terapia, mas, em 
sentido estrito, não se trata neces-
sariamente de um transplante: é, 
na verdade, uma técnica para se 
obter células-tronco do sangue ou 
da medula óssea e retorná-las à 
mesma pessoa. Consequentemente, 
barreiras imunológicas de trans-
plante não existem. Apesar desses 
fatores, o procedimento, referen-
ciado como transplante autólogo de 
células-tronco da medula óssea ou 
do sangue, geralmente é conduzi-
do numa instalação específica para 
Transplante Autólogo
transplante e supervisionado por 
especialistas da área. Para ser possí-
vel, esse tipo de transplante requer 
que uma pessoa tenha número su-
ficiente de células-tronco saudáveis 
na medula óssea ou no sangue, in-
dependentemente da doença que 
esteja sendo tratada. Por exemplo, 
em pacientes com leucemia aguda, 
a obtenção da remissão é necessá-
ria antes que a medula óssea ou o 
sangue do paciente sejam colhidos 
e congelados para utilização poste-
rior (v. Figura 8).
A medula óssea do paciente po-
derá conter um número pequeno, 
Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas 
do Sangue e da Medula Óssea
25
porém significativo, de células ma-
lignas residuais, que não são aparen-
tes quando uma amostra da medula 
é examinada microscopicamente. 
“Purgar” pode, seletivamente, livrar 
a medula óssea dessas células inde-
sejáveis. No transplante autólogo de 
medula óssea ou sangue não se cor-
re o risco de rejeição pela doença do 
enxerto contra o hospedeiro, sendo 
assim, não requer tratamento con-
dicionador ou imunossupressivo. De 
qualquer forma, o paciente recebe 
intensa quimioterapia para destruir 
as células doentes residuais, sejam 
na leucemia, no linfoma ou mielo-
ma. As células-tronco autólogas são 
utilizadas para restaurar a produção 
das células do sangue e tornar o tra-
tamento tolerável.
As principais preocupações 
nos transplantes autólogos são: a 
quantidade suficiente de células-
tronco e a ausência de células tu-
morais. A utilização das células-
tronco autólogas, para restaurar 
a produção de células do sangue 
após radiação intensiva e/ou qui-
mioterapia, tem sido utilizada tam-
bém para o tratamento de pacien-
tes pediátricos e pacientes adultos 
comoutros tipos de câncer.
Transplante Autólogo
Células-tronco
coletadas de um 
doador
Células-tronco
infundidas migram para a
medula óssea
Células-tronco do
próprio indivíduo
reinfundidas
Figura 8. Esquematização do transplante autólogo
Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas 
do Sangue e da Medula Óssea
26
- Náusea e vômitos
- Diarreia
- Ulcerações na boca
- Sangue na urina proveniente da bexiga 
- Esterilidade *
- Queda de cabelo
- Pneumonia
- Oclusão (fechamento) de veias no fígado
- Insufi ciência cardíaca
- Menopausa precoce*
- Atraso no crescimento*
- Cataratas*
- Perda de formação de células do sangue
* Esses efeitos são mais prováveis de ocorrer se a radiação total do corpo for 
necessária para o condicionamento.
Os pacientes com doença he-
matológica em fase de se submeter 
ao transplante alogênico são, ini-
cialmente, tratados com regime de 
condicionamento (quimioterapia e/
ou radioterapia). Esse tratamento 
tem duas funções: 1) tirar de fun-
Condicionamento
cionamento o sistema imunológico 
do paciente e minimizar as chances 
de que o enxerto das células-tronco 
sofra rejeição; 2) tratar intensiva-
mente as células malignas residu-
ais, a fim de diminuir o risco de re-
aparecimento do tumor. 
O Procedimento do Transplante
Tabela 2. Efeitos colaterais do condicionamento
Este procedimento é uma téc-
nica que utiliza doses menores de 
tratamento mieloablativo, tanto de 
radiação quanto de quimioterapia, 
para o condicionamento do receptor 
em transplante alogênico de células-
tronco. Isso pode ser vantajoso para 
pacientes mais velhos e para aqueles 
com comprometimento de algum 
Transplante Não-Mieloablativo 
órgão, situações que contraindicam 
um transplante alogênico conven-
cional. O condicionamento suprime 
os linfócitos T do receptor, evitando 
a rejeição das células-tronco do doa-
dor. Os linfócitos produzidos a partir 
das células-tronco do doador atacam 
e suprimem a leucemia residual ou 
as células tumorais do hospedeiro. 
Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas 
do Sangue e da Medula Óssea
27
Os regimes de condicionamen-
to são modificados de acordo com a 
doença que está sendo tratada. Ainda 
que os programas variem nos diferen-
tes centros de transplante, geralmen-
te dois sistemas são utilizados para o 
tratamento. Os medicamentos, como 
a ciclofosfamida (Enduxan), busulfan 
(Mileran), citarabina (Aracytin), mel-
falan (Alkeran) e etoposide (Vepesid, 
VP-16), são administrados separada-
mente ou em conjunto, com ou sem 
irradiação do corpo todo. A radiação 
é administrada por pequenas doses 
aplicadas diariamente. Esta técnica, 
conhecida como fracionamento da 
dose, minimiza os efeitos colaterais, 
como danos ao pulmão, náusea e vô-
mito (v. Tabela 2, pág. 26).
As medicações e a radiação são 
dadas durante a semana que ante-
cede o transplante. A definição da 
duração e sequência da administra-
ção depende do tipo específico do 
regime de condicionamento. Os dias 
que antecedem o transplante são 
classificados como menos 6, menos 
5, e assim por diante. O transplan-
te acontece no dia zero (infusão das 
células-tronco). O período após o 
transplante começa com o dia +1, 
dia +2, e assim sucessivamente.
A suspensão com as células-
-tronco do doador é coletada 
em uma bolsa plástica para san-
gue. Similar a uma transfusão de 
sangue, a suspensão da célula é 
infundida na veia do paciente. 
Filtros especiais são utilizados 
para a remoção de fragmentos 
de ossos, partículas de gordura e 
grandes grupos de células origi-
nárias da suspensão. A infusão da 
suspensão das células geralmente 
Infusão das Células-Tronco 
requer entre quatro e seis horas. 
Os pacientes são frequentemente 
verificados para a averiguação de 
sinais de febre, calafrios, urticá-
ria, queda na pressão sanguínea 
ou deficiência respiratória. Em-
bora os pacientes geralmente não 
experimentem efeitos colaterais 
devido à infusão, alguns efeitos, 
ocasionalmente, podem ser regis-
trados, tratados e rapidamente 
resolvidos (v. Figura 4). 
Por volta do segundo ou ter-
ceiro dia do transplante, começam 
a aparecer os efeitos do condicio-
namento, além da diminuição da 
função da medula óssea. Com isso, 
O Período Pós-Transplante Imediato
paciente é mantido em ambiente 
protegido para minimizar o conta-
to com agentes infecciosos.
De duas a cinco semanas após 
o transplante, é esperado o início da 
Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas 
do Sangue e da Medula Óssea
28
A maioria dos pacientes sub-
metidos ao transplante alogênico 
para leucemia, linfoma ou mielo-
ma necessita de reposição, suporte 
nutricional e medicação especial 
para tratar os efeitos da doença 
do enxerto contra o hospedeiro. As 
dosagens dos medicamentos são 
cuidadosamente ajustadas, depen-
dendo da gravidade da doença e se 
o doador é aparentado ou não. O 
regime de condicionamento pode 
causar efeitos na região gastroin-
testinal (boca, esôfago, estômago 
e intestinos), pele e folículos do 
cabelo, que são muito sensíveis à 
quimioterapia e à terapia de radia-
ção. São comuns feridas na boca, 
náuseas, diarréia, cólicas intesti-
nais e ulceração anal ou do reto. A 
queda de cabelo é inevitável.
Os pulmões são particularmente 
sensíveis ao regime de condiciona-
mento, especialmente pela radiação 
total do corpo sobreposta à quimio-
Problemas Especiais
terapia prévia - a pneumonia intersti-
cial24 é uma reação que pode ocorrer. 
Essa mudança no pulmão é causada 
por uma reação do tecido e não signi-
fica que uma infecção esteja presen-
te. De qualquer forma, isso pode ser 
muito grave e impedir a troca eficien-
te de oxigênio nos pulmões. 
Pequenos danos nos vasos san-
guíneos podem resultar da ação dos 
quimioterápicos e da radioterapia. 
Elementos químicos, liberados pe-
las reações imunológicas que ocor-
rem após o transplante, também 
contribuem para esse efeito, já que 
danificam as paredes dos vasos. O 
fluido escapa da circulação e causa 
edema dos tecidos. O acúmulo de 
fluido no pulmão pode causar con-
gestão, troca pobre de oxigênio e 
insuficiência respiratória.
Os vasos sanguíneos do fígado 
podem ser parcialmente obstruí-
dos após o transplante. Esse sério 
efeito colateral é chamado de do-
24 Pneumonia intersticial é uma séria inflamação nos pulmões que pode ocorrer como um efeito tóxico da radiação total do 
corpo, devido ao regime de condicionamento, e comprometer a troca de oxigênio. 
recuperação dos glóbulos brancos no 
sangue do paciente. Os glóbulos ver-
melhos e as plaquetas são transfundi-
dos periodicamente até que a função 
da medula óssea esteja restaurada. O 
paciente é monitorado cuidadosamen-
te pelo exame físico, análise bioquími-
ca do sangue, estudos de imagem e 
outros testes que objetivam assegurar 
que os órgãos nobres, como coração, 
pulmões, rins e fígado estejam fun-
cionando normalmente. Pode ser ne-
cessário um período de alimentação 
intravenosa, chamada alimentação 
parenteral, para assegurar a adequa-
da ingestão nutricional.
Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas 
do Sangue e da Medula Óssea
29
ença venoclusiva (VOD) hepática, 
representa a toxicidade do regime 
de condicionamento sobre o fígado 
e é caracterizado por icterícia (pele 
e olhos amarelos) e por acúmulo 
de fluidos no abdômen e em ou-
tros lugares. Às vezes, podem ficar 
acumuladas toxinas normalmente 
removidas pelo fígado, levando a 
confusão mental e sonolência.
O tratamento intensivo é ge-
ralmente necessário para suprimir 
a função imunológica e destruir as 
células da doença previamente ao 
transplante. A supressão resultan-
te dos glóbulos brancos, que nor-
malmente previnem ou combatem 
infecções, conduz a alto risco de 
infecção, sendo frequentesas infec-
ções por bactérias, fungos, vírus ou 
outros parasitas. Estes micro-organis-
mos estão presentes mais frequen-
temente na pele, boca ou parte 
mais baixa do intestino, e também 
são encontrados em alimentos não 
cozidos (como saladas, frutas fres-
cas e vegetais) e no ar.
Quando os níveis das células 
do sangue e das células imunológi-
cas estão normais e quando a pele 
e os revestimentos internos da boca 
e intestino estão intactos, o corpo 
facilmente se defende de tais mi-
cróbios. Essas defesas normais são 
perdidas nos pacientes transplan-
tados. Por essa razão, são adminis-
trados antibióticos e outros medi-
Infecções
camentos antimicrobianos, até que 
os glóbulos brancos reapareçam no 
sangue em número suficiente para 
controlar as infecções.
O termo “micróbios oportunis-
tas” é aplicado a agentes infecciosos 
que raramente causam infecções, a 
menos que sérias imunodeficiên-
cias estejam presentes. São exem-
plos: candida, aspergillus, pneu-
mocistis ou toxoplasma.
Como são tomadas muitas pre-
cauções para reduzir o risco de in-
fecção, algumas medidas incluem 
a utilização de quarto individual 
com ar filtrado, contato limitado 
com visitantes e lavagem meticu-
losa das mãos pela equipe e pelos 
visitantes que entram no quarto 
do paciente. Além disso, o local do 
implante do cateter25 precisa ser 
mantido limpo, e frutas e vegetais 
crus, que podem carregar bactérias 
e fungos em suas superfícies, são 
proibidos. Estas medidas de isola-
mento podem ser necessárias ao 
paciente durante um mês ou mais.
Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas 
do Sangue e da Medula Óssea
30
Durante os primeiros meses 
após o transplante, os linfócitos do 
doador proliferam e podem resul-
tar na doença do enxerto contra 
o hospedeiro, que diminui ainda 
mais as defesas do paciente.
A doença do enxerto é uma 
reação comum e que pode ser de 
difícil percepção. Sendo mais sé-
ria em pacientes mais velhos, a re-
ação ocorre com maior frequência 
e de maneira mais séria para cada 
década a mais de vida. 
As células imunológicas de 
uma pessoa reconhecem as células 
que não são geneticamente idên-
ticas. No caso do transplante de 
células-tronco, as células do do-
ador checam cuidadosamente as 
células dos tecidos do receptor e, 
caso haja alguma diferença, elas 
serão atacadas. Essas diferenças 
podem envolver proteínas da su-
perfície celular que não são ava-
liadas pelo HLA, ou então poderá 
haver diferenças sutis no tipo HLA 
que permitam o transplante, mas 
não sem produzir a reação. Com 
a exceção de gêmeos idênticos, al-
guma incompatibilidade existirá, 
mesmo que testes de HLA indi-
quem similaridade suficiente para 
permitir que o transplante seja 
bensucedido.
Essa diferença é particular-
mente evidente se o doador e o 
receptor forem de sexos opostos. 
A gravidade da doença do enxer-
to contra o hospedeiro depende 
do tipo e do grau das diferenças 
entre o paciente e o doador (v. Ta-
bela 3).
Por isso, a doença pode ser 
classificada como aguda ou crô-
nica. A GVHD aguda se inicia nos 
primeiros 90 dias após o trans-
plante e seus primeiros sinais são, 
geralmente, lesões de pele, como 
brotoeja, queimadura e vermelhi-
dão na palma das mãos ou sola 
dos pés. A brotoeja, a queima-
dura e a vermelhidão podem se 
espalhar pelo tronco do paciente 
e, eventualmente, se desenvolver 
pelo corpo inteiro. Pode ainda 
ocorrer o aparecimento de bolhas 
e a descamação da superfície ex-
posta da pele. Náuseas, vômitos, 
Comprometimento da pele
Comprometimento gastrointestinal
Comprometimento hepático (do fígado)
Tabela 3. Doença do Enxerto Contra o Hospedeiro 
Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas 
do Sangue e da Medula Óssea
31
cólicas abdominais e perda de 
apetite são sinais da doença do 
enxerto contra o hospedeiro na 
região gastrointestinal. Além dis-
so, a diarreia é frequente e tanto a 
icterícia quanto a dor no abdômen 
indicam que a doença do enxerto 
contra o hospedeiro comprome-
teu também o fígado. Esta doen-
ça pode ser branda, moderada ou 
grave, podendo ainda acarretar 
risco de morte se as manifestações 
forem difíceis de controlar.
A GVHD crônica geralmen-
te ocorre após o terceiro mês do 
transplante e também pode não se 
desenvolver por um ano ou mais 
após o procedimento. Assim como 
ocorre no caso da doença aguda, 
os pacientes mais velhos e os que 
já tenham manifestado a doen-
ça aguda estão mais propensos a 
desenvolver a doença do enxerto 
contra o hospedeiro crônica.
Muitos pacientes apresentam 
problemas de pele. Brotoejas ou 
comichões podem surgir primeiro, 
a pele pode se tornar escurecida, 
com textura áspera, e o movimen-
to das articulações ficar restrito. 
Além dos danos à pele, pode ocor-
rer a queda de cabelo.
A parte interna da boca e do 
esôfago pode ficar seca e com úl-
ceras. Esta tendência a ressecar 
pode levar à perda da capacidade 
de formação da lágrima e ao res-
secamento da vagina e de outras 
superfícies. Além da possibilidade 
desses mesmos efeitos, os pulmões 
também podem sofrer o ataque das 
células imunológicas do doador. No 
caso do fígado, esses danos podem 
acarretar a falha da função. 
A doença do enxerto contra o 
hospedeiro pode ser grave e per-
sistente em alguns pacientes, por 
isso, diversas medicações, como 
methotrexate, glicocorticóide, 
hormônios (esteróides), ciclospo-
rina e tacrolimus, são utilizadas 
para prevenir ou minimizá-la (v. 
Tabela 4, pág. 33). Outra técnica 
utilizada para reduzir a gravidade 
e a incidência da doença do enxer-
to contra o hospedeiro é a deple-
ção do linfócito T.
Visto que os linfócitos T são as 
células desencadeadoras da reação 
do enxerto versus o hospedeiro, 
o enxerto proveniente do doador 
pode ser esvaziado de células T, em 
um esforço para minimizar o ataque 
imunológico (depleção do linfócito 
T). Enfatiza-se que a depleção é 
atualmente recomendada em casos 
muito especiais, pelo risco de recaí-
da da leucemia ou linfoma. 
Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas 
do Sangue e da Medula Óssea
32
Alguns centros de transplante 
executam transplantes autólogos 
em pacientes de ambulatório e al-
guns pacientes podem ter parte do 
transplante autólogo ou alogênico 
realizada em ambulatórios. 
Entre três e cinco semanas 
após o transplante, muitos pacien-
tes já conseguiram se recuperar de 
maneira suficiente para deixar o 
hospital. Isto porque um pacien-
te só é liberado quando a medula 
óssea produzir número suficiente 
de glóbulos vermelhos, glóbulos 
brancos e plaquetas saudáveis e 
também quando esse paciente não 
apresentar complicações. 
Há variações de paciente para 
paciente quanto à recuperação da 
contagem de células do sangue e 
da gravidade de outras compli-
cações associadas, especialmente 
a questão da doença do enxerto 
contra o hospedeiro. 
Quando as células do sangue 
retornam, o paciente tem sensa-
ção de bem-estar. As inflamações 
na boca, assim como a diarréia, 
diminuem ou desaparecem e o 
apetite melhora. Antes de deixar 
o hospital, é importante que o pa-
ciente seja capaz de comer e be-
ber. A ausência de febre, vômito 
e diarréia são também considera-
ções importantes. Antes da libera-
ção, o médico e o paciente devem 
estar seguros de que não há ne-
cessidades remanescentes que exi-
jam vigilância muito próxima ou 
recursos baseados no hospital.
Em geral, a recuperação de 
um transplante autólogo é mais 
rápida, por isso algumas das difi-
culdades e restrições descritas a se-
guir são aplicáveis principalmente 
nos transplantes alogênicos.
Após ser liberado do hospi-
tal, o paciente continua seu pro-
cesso de recuperação em casa. 
Para isso, ele aprende que sinais 
como febre, dor e diarréia, entre 
outros, devem ser rapidamente 
informadosao médico responsá-
Tratamento Imediato
vel pelo tratamento.
Visitas à casa do paciente por 
enfermeiros ou médicos e visitas do 
paciente ao ambulatório permitem, 
na maioria dos casos, um acompa-
nhamento apropriado e ajustado 
às atividades e medicamentos. 
A princípio, essas visitas devem 
ser freqüentes. Após vários meses, 
se tudo estiver correndo conforme 
o previsto, o cateter venoso pode 
ser removido e a frequência de vi-
sitas do paciente diminuída. 
Deixando o Hospital
Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas 
do Sangue e da Medula Óssea
33 
anticorpos contra as Célula T
globulina antitimocitana
azathioprine
ciclofosfamida
ciclosporina
methotrexate
prednisona
tacrolimus
Esse processo demora de 
seis a 12 meses (ou até um pou-
co mais) para a recuperação bem 
próxima dos níveis normais das 
células do sangue e da função das 
células imunológicas. Durante 
esse período, o paciente deve evi-
tar contato com multidões em sho-
pping centers, centros religiosos, 
festas ou shows, a fim de reduzir 
os riscos de infecção. Os pacien-
tes também devem ser avisados 
para evitar o contato com crian-
ças que tenham sido imunizadas 
contra a paralisia infantil (Sa-
bin). A imunidade que o paciente 
tinha de vacinações prévias pode 
ser diminuída, e a reimunização 
com vacinas produzidas a partir 
de organismos inativos pode ser 
de grande utilidade.
Se o paciente foi tratado com 
radiação total do corpo durante o 
condicionamento, o cristalino dos 
olhos pode ter sido exposto à ra-
diação, havendo, então, a possibi-
lidade do desenvolvimento prema-
turo de catarata. A radiação das 
gônadas conduz à esterilidade nos 
homens e menopausa precoce nas 
mulheres. No caso dos homens, a 
reposição hormonal geralmente 
não é necessária. Já nas mulheres 
assim tratadas, a terapia de repo-
sição com estrogênio e progeste-
rona é invariavelmente necessá-
ria, indefinidamente. As crianças 
podem ter taxa de crescimento 
lento e, por isso, podem preci-
sar de tratamento hormonal para 
crescimento, além da reposição de 
outros hormônios. Em pacientes 
muito jovens, a puberdade pode 
ser atrasada e a terapia hormonal 
também se fará necessária. A ra-
diação pode diminuir as funções 
da tireóide e tornar necessária a 
administração oral desse hormô-
nio. A gravidade da doença do en-
xerto contra o hospedeiro tem im-
pacto maior nos percursos a longo 
prazo. Se essa reação imunológica 
estiver presente, o paciente estará 
suscetível a infecções.
Tabela 4. Alguns medicamentos utilizados para o tratamento 
da doença do enxerto contra o hospedeiro
Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas 
do Sangue e da Medula Óssea
34
O diagnóstico de uma doença 
como o câncer pode provocar res-
posta emocional significativa nos 
pacientes, em sua família e amigos. 
Negação, depressão, desespero e 
medo são reações comuns que, por 
vezes, interferem na resposta aos 
esquemas médicos de tratamento.
As dúvidas sobre a doença, o 
medo do desconhecido e as incerte-
zas sobre o futuro são temas que os 
pacientes devem discutir profunda e 
frequentemente com suas famílias, 
médicos e enfermeiros. O estresse 
emocional pode ser agravado por di-
ficuldades no trabalho, estudos ou na 
interação com a família e amigos.
Explicações abrangentes, abor-
dando, inclusive, perspectivas de re-
missão e planos de tratamento podem
trazer alívio em termos emocionais,
auxiliando o paciente a focar-se
no tratamento que tem pela frente
e nas perspectivas de recuperação.
Membros da família ou entes 
Aspectos Sociais e Emocionais
queridos podem ter perguntas a 
respeito da quimioterapia e de 
métodos alternativos de trata-
mento. Médicos e equipe de saúde 
devem conversar abertamente e 
de forma clara com o paciente que 
assistem, esclarecendo suas dúvi-
das. Profissionais de saúde como 
psicólogos ou psico-oncologistas, 
além de compreenderem a com-
plexidade das emoções e as ne-
cessidades especiais daqueles que 
convivem com a doença, dispõem 
de recursos e técnicas para lidar 
com elas de forma eficaz. 
Cabe lembrar que também os 
profissionais de saúde por vezes 
apresentam respostas emocionais 
importantes diante de insucessos 
terapêuticos, de pacientes ou fami-
liares agressivos, de toda a carga de 
expectativas, ansiedades e tensões 
que acompanham todas as etapas 
das doenças onco-hematológicas, 
que vão do diagnóstico à cura ou 
à morte. É importante, e natural, 
que estes profissionais também re-
cebam apoio psicológico.
Glossário de Termos Médicos
Aférese (ou Hemaférese)
Processo de remoção de certos componentes do sangue de um doador, restituindo-lhe 
os componentes não necessários. Esse procedimento funciona pela circulação contínua 
do sangue do doador através de uma máquina que separa as células desejadas (por 
exemplo, células-tronco hematopoéticas), retornando os demais elementos novamente 
ao doador. Essa técnica permite, por exemplo, a coleta de plaquetas de um único 
doador em número suficiente para uma transfusão (em vez de seis ou oito doadores 
diferentes). Assim, o receptor das plaquetas é exposto a um número menor de doadores 
ou pode receber plaquetas compatíveis com o HLA de um único doador com quem 
tenha laços de sangue. Essa técnica também é utilizada para remover células-tronco 
hematopoéticas da circulação, de forma que possam ser congeladas, armazenadas e 
utilizadas posteriormente, substituindo a coleta de células-tronco hematopoéticas da 
medula óssea, para um transplante.
Anemia
Diminuição do número de glóbulos vermelhos e, consequentemente, da concentração 
da hemoglobina no sangue (abaixo de 10%, quando o normal é de 13 a 14%). Como 
consequência, a capacidade de transporte de oxigênio do sangue é diminuída. Quando 
severa, a anemia pode causar fisionomia pálida, fraqueza, fadiga e falta de fôlego 
após esforços.
Antibióticos
Medicações que matam ou interrompem o crescimento de células. Derivados de 
micróbios, como bactérias ou fungos, os antibióticos são utilizados principalmente 
para tratar doenças infecciosas e têm como exemplo clássico a penicilina. Em 
alguns casos, os antibióticos também podem ser utilizados como agentes anticâncer, 
como a antraciclina.
Anticorpos 
Proteínas produzidas principalmente pelos linfócitos B (do qual são derivados os 
plasmócitos) como resposta a substâncias estranhas denominadas antígenos. Por 
exemplo, agentes infecciosos, como vírus ou bactérias, fazem com que os linfócitos 
produzam anticorpos para defender o organismo. Em alguns casos (como o vírus do 
sarampo), os anticorpos têm função protetora e impedem a segunda infecção. Esses 
anticorpos podem ser utilizados para identificar células específicas e melhorar os 
métodos de classificação das doenças onco-hematológicas (v. Imunofenotipagem).
Antígenos
Qualquer parte de uma molécula capaz de ser reconhecida pelo sistema 
imunológico como estranha ao organismo.
Apoptose
Morte celular programada. Normalmente, os genes da célula determinam a duração 
de sua vida, pois esses codificam as proteínas que executam esse processo. Em 
algumas células sanguíneas cancerígenas, a morte rápida da célula pode impedir o seu 
desenvolvimento normal, ao passo que a morte muito lenta pode levar ao acúmulo de 
grande número de células anormais. O termo apoptose deriva do termo grego usado 
para “folhas que caem”, traçando uma analogia com a morte das folhas em árvores 
caducas que são repostas por novas folhas. Assim, as células mortas são repostas 
por células novas em um processo normal, cuidadosamente controlado, para que se 
mantenha o número adequado de células em cada tecido em uma pessoa saudável.
Baço 
Órgão do corpo que se localiza na porção superior esquerda do abdômen, bem abaixo 
do diafragma. Contém aglomerados de linfócitos (similarmente