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Genética

Um paciente portador de um doença genética recebeu uma injeção de uma solução contendo genes normais que não causam esta doença. Espera-se que estes genes sejam introduzidos nas células do paciente, dentro do seu organismo. Este procedimento se chama:

💡 2 Respostas

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Misaelle Monção

patogenes

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RD Resoluções

O nome disso é Terapia gênica:

Desordens genéticas acometem uma grande parte da população, uma vez que doenças como problemas cardiovasculares, diabetes, Alzheimer e câncer, dentre outras, possuem caráter gênico. Além destas, há as doenças monogênicas – causadas pela mutação ou alteração na sequência de DNA de um único gene –, sendo estas mais raras e, na maior parte dos casos, de difícil cura. Essas desordens são inatas ao DNA e, portanto, o mais natural é pensar que não há como reverter algo que está no DNA do indivíduo. Porém, a terapia gênica, promissora área de pesquisa, vem tentando reescrever o que está escrito no DNA de cada um de nós.

A terapia gênica nada mais é do que a introdução de um material genético que irá corrigir uma informação que está errada ou ausente no DNA do indivíduo, aliviando os sintomas ou até mesmo curando-o da desordem. No entanto, é extremamente raro que o material genético puro atravesse a membrana plasmática das células e, assim, é necessário encontrar formas para que o DNA chegue até as células alvo. Para tanto, é preciso um carreador, ou ”vetor”, que facilita a entrada de DNA nas células vivas.

Os vetores mais utilizados pela terapia gênica são os vírus. No entanto, para utilizá-los, é preciso modificá-los, de modo a retirar qualquer informação genética que possa desencadear uma resposta imune. Nessa modificação, apenas os genes essenciais para a constituição do vírus são mantidos. Além disso, o vetor deve ter especificidade, ou seja, caso o fígado seja o órgão da doença em pauta, o vetor deve ser capaz de entregar o gene às células do fígado, e não às do pâncreas, por exemplo. Muitos estudos são realizados buscando a construção de vetores melhores, justamente por este se tratar de um aspecto essencial de todo o processo.

Nesse contexto, um dos maiores desafios atuais em terapia gênica é a entrega do gene em células, tecidos, ou órgãos específicos. Além disso, não basta apenas introduzir um gene que irá efetuar mudanças na célula alvo, sua expressão também deve ser controlada, já que a expressão baixa pode não ter o efeito desejado e, de outro lado, a expressão descontrolada pode causar mais efeitos negativos do que positivos. Assim, muitos estudos também têm buscado formas de regular a expressão do gene terapêutico, para poder “ligá-lo” ou “desligá-lo” quando necessário. Para tanto, a introdução de substâncias exógenas tem sido uma das soluções com melhores resultados.

Em um exemplo, o sistema Tet-off, o gene é ligado quando na ausência do indutor e desligado em sua presença. Opostamente, no sistema Tet-on, o gene é ligado na presença do indutor e desligado em sua ausência. A criação desses sistemas de controle gênico é de extrema importância em terapia gênica, pois a introdução de um gene que não se consegue controlar pode resultar em sérios problemas. Um gene ligado à ativação de apoptose (forma específica de morte celular) para combate de tumores, por exemplo, pode acarretar uma morte celular desenfreada, causando problemas graves. Por isso, todos os processos, desde a escolha de qual gene utilizar, qual vetor, reações imunológicas e controle gênico, devem ser exaustivamente pesquisados, para que o tratamento não venha a ter o efeito inverso do desejado.

A pesquisa em terapia gênica já é bem disseminada pelo mundo, com cerca de 30 países contribuindo para o desenvolvimento de estudos clínicos, de vetores, imunológicos etc. Os Estados Unidos lideram o número de ensaios clínicos, com 65,1% dos estudos. Os países europeus representam 28,3%, com destaque para o Reino Unido, Alemanha, Franca e Suíça. O Brasil, no entanto, ainda inicia o desenvolvimento desse tipo de pesquisa, tendo pouca participação no cenário mundial. Em relação às doenças mais investigadas e com maior número de ensaios clínicos, o câncer é o líder. As doenças cardiovasculares também tem boa representatividade. Já as desordens monogênicas, que ocupam a segunda colocação em relação ao número de ensaios clínicos, possuem os maiores sucessos relatados na literatura.

Saiba mais em: 

http://www.temasbio.ufscar.br/?q=artigos/terapia-g%C3%AAnica

Resposta:

O procedimenti de introduzir no paciente uma solução contendo genes normais (não causam uma doença genética que o mesmo já possui) se chama terapia gênica.

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