A terapia gênica é um procedimento que introduz genes funcionais no interior das células com o objetivo de tratar doenças.
No caso de enfermidades genéticas, nas quais um gene está defeituoso ou ausente, a terapia gênica consiste em transferir a versão funcional do gene para o organismo portador da doença, de modo a reparar o defeito. Se trata de uma ideia muito simples, mas como veremos sua realização prática apresenta vários obstáculos.
Atualmente, a terapia gênica encontra-se em total desenvolvimento. A cada dia surgem novos estudos e descobertas, representando uma oportunidade de cura ou tratamento para diversas doenças, como o câncer, diabetes, hemofilia e AIDS. No Brasil, o tratamento com terapia gênica ainda não é uma realidade. Porém, existem vários cientistas brasileiros envolvidos com pesquisas sobre terapia gênica.
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Biologia Molecular
•USP-RP
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