Sua principal ação é estimular a citopóiese, mas a EPO também atua na diferenciação de células precursoras e também estimula em pequena medida a formação de megacariócitos. O papel parácrino da eritropoietina nas gônadas e no útero ainda não foi esclarecido. A falta de eritropoietina causa anemia e, como conseqüência, os sintomas associados, como fraqueza muscular, diminuição da tolerância ao exercício físico e tontura. No nível cerebral, desempenha um papel importante na resposta à lesão neuronal, exercendo um papel protetor em situações de isquemia, evitando a apoptose celular. A eritropoietina também está envolvida no processo de cicatrização da ferida.
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