Terapia Genica

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Terapia Gênica
Anna Júlia Cantagalli
Cristiana Congrossi
Gabriela de Lima
Jackeline Leite
O que é Terapia Gênica?
A terapia gênica é um procedimento que introduz genes funcionais 
no interior das células com o objetivo de tratar doenças
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Como Funciona?
A técnica da terapia gênica consiste 
na introdução de um gene sadio no 
organismo, considerado o gene de 
interesse (gene terapêutico). Este 
gene encontra-se em uma molécula 
de DNA ou RNA que deverá ser 
introduzida em um organismo.
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EX VIVO IN VIVO
Terapia Somática & Germinal
Somática: o gene é inserido 
em células somáticas e, 
portanto, não é repassado 
para as próximas gerações. 
Germinal: a terapia gênica 
germinal atua em células 
reprodutivas, afetando o 
genoma das gerações 
futuras.
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Vetores
Virais: 
Retrovírus
Lentivírus
Adenoassociados
Adenovírus
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Não Virais:
Lipossomos
Limitações
✘ A eficiência da transferência
✘ A duração da expressão
✘ A segurança do procedimento
✘ A reação imunitária
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Aplicações
Doenças monogênicas: 
Hemofilia
Como cada tipo de hemofilia é 
uma doença monogênica, o 
procedimento é o de introduzir o 
respectivo gene sadio 
(dependendo do tipo de hemofilia) 
em células do paciente, para que 
essas passem a produzir a 
proteína necessária.
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Doenças que a terapia gênica 
pode tratar
Tratamento do câncer, leucemias, 
linfomas, melanomas e sarcomas
Doenças causadas por mutações 
genéticas como deficiência de 
adenosina deaminase, 
leucodistrofia metacromática ou 
síndrome de Wiskott-Aldrich.
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Referências
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https://www.portaleducacao.com.br/conteudo/artigos/biologia/terapia-genetica/7746
https://www.tuasaude.com/terapia-genica/
https://mundoeducacao.bol.uol.com.br/biologia/terapia-genica.htm
https://www.infoescola.com/doencas/hemofilia/
https://www.unidospelahemofilia.pt/a-hemofilia/o-que-e-a-hemofilia/
http://www.scielo.br/scielo.php?script=sci_arttext&pid=S0103-40142010000300004
https://brasilescola.uol.com.br/biologia/terapia-genica.htm 
https://www.sobiologia.com.br/conteudos/Biotecnologia/terapia_genica.php
http://terapiagenteica3.blogspot.com/2010/04/curiosidades.html
http://geneterapia.blogspot.com/p/curiosidade.html
http://www.oocities.org/~esabio/genoma/terapia_genetica.htm
https://www.todamateria.com.br/terapia-genica/
https://www.portaleducacao.com.br/conteudo/artigos/biologia/terapia-genetica/7746
https://www.tuasaude.com/terapia-genica/
https://mundoeducacao.bol.uol.com.br/biologia/terapia-genica.htm
https://www.infoescola.com/doencas/hemofilia/
https://www.unidospelahemofilia.pt/a-hemofilia/o-que-e-a-hemofilia/
http://www.scielo.br/scielo.php?script=sci_arttext&pid=S0103-40142010000300004
https://brasilescola.uol.com.br/biologia/terapia-genica.htm
https://www.sobiologia.com.br/conteudos/Biotecnologia/terapia_genica.php
http://terapiagenteica3.blogspot.com/2010/04/curiosidades.html
http://geneterapia.blogspot.com/p/curiosidade.html
http://www.oocities.org/~esabio/genoma/terapia_genetica.htm
https://www.todamateria.com.br/terapia-genica/