Pesquisa clínica

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Pesquisa clínica
Apresentação
Recebe o nome de pesquisa clínica qualquer investigação em seres humanos que vise averiguar a 
segurança e/ou a eficácia de procedimentos farmacológicos, diagnósticos e de tratamento. Esta 
Unidade de Aprendizagem aborda este tema, suas implicações bioéticas e as condições para que 
tais pesquisas possam ocorrer. 
Bons estudos.
Ao final desta Unidade de Aprendizagem, você deve apresentar os seguintes aprendizados:
Definir o conceito de pesquisa clínica tendo em vista seu ordenamento em função dos 
chamados protocolos de delineamento.
•
Identificar o fluxo de regulamentação das pesquisas clínicas.•
Desenvolver argumentos sobre as implicações éticas da participação de pacientes em 
pesquisa clínica.
•
Desafio
O cartaz a seguir se refere a um evento que destaca um tema importante para as áreas de saúde e 
de bioética quando o assunto é pesquisa clínica no Brasil.
Seu desafio consiste em realizar um aprofundamento sobre o tema e em seguida elaborar um 
pequeno texto que responda às seguintes questões:
- O que são os placebos e qual a função deles em pesquisa clínica?
- De acordo com os protocolos de delineamento de pesquisa, como se comportam em geral os 
pacientes em relação ao uso de placebos?
- O cerne da discussão do simpósio é a proibição, em 2008, pelo CFM, do placebo quando existe 
tratamento efetivo. A questão gerou polêmica pois o uso do placebo pode, em determinadas 
especialidades, evitar uma intervenção desnecessária, protegendo, assim, o paciente.
Este questionamento a que se chegou no simpósio se refere à atual política brasileira sobre uso de 
placebos em pesquisa clínica, instituída em 2008. O que define este procedimento em relação ao 
uso de placebo em pesquisas clínicas no Brasil?
Infográfico
Quem faz pesquisa clínica? Confira neste infográfico os principais grupos envolvidos em pesquisa 
clínica.
 
Conteúdo do livro
A pesquisa clínica no Brasil ainda requer melhorias no processo de regulamentação com o objetivo 
de facilitar e agilizar os processos de submissão dos ensaios clínicos junto aos orgãos reguladores 
de pesquisa clínica no país. Logo, é importante o conhecimento das etapas a serem seguidas, bem 
como a função que cada institução possui no desenvolvimento das pesquisas.
Você conhecerá os objetivos da pesquisa clínica, sua regulamentação e algumas implicações éticas 
que necessitam reflexão para a participação dos sujeitos de pesquisa.
Boa leitura.
PARASITOLOGIA
Sílvia Regina Costa Dias
Pesquisa clínica
Objetivos de aprendizagem
Ao final deste texto, você deve apresentar os seguintes aprendizados:
 � Conceituar pesquisa clínica tendo em vista seu ordenamento em 
função dos protocolos de delineamento.
 � Identificar o fluxo de regulamentação das pesquisas clínicas. 
 � Construir argumentos sobre as implicações éticas da participação de 
pacientes em pesquisa clínica.
Introdução
Neste capítulo, você vai compreender que a pesquisa clínica trata de es-
tudos com novos medicamentos ou dispositivos médicos que requerem 
o desenvolvimento de ensaios clínicos para a determinação de diversos 
aspectos, entre eles a segurança, antes de serem implementados na 
indústria e então comercializados. Para isso, deve-se realizar uma série 
de ajustes antes do início da pesquisa junto ao Comitê de Ética em 
Pesquisa (CEP), à Comissão Nacional de Ética em Pesquisa (Conep) e à 
Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), os quais são órgãos 
reguladores no país.
Logo, você aprenderá como funciona o processo de regulamen-
tação das pesquisas clínicas no Brasil, definições de alguns conceitos 
em pesquisa clínica e as implicações éticas a que os participantes 
estão sujeitos. 
Pesquisa clínica e protocolos de ordenamento
Conforme a Anvisa, as pesquisas clínicas são estudos realizados com humanos 
para medir os parâmetros farmacodinâmicos, farmacocinéticos, farmaco-
lógicos, bem como de segurança e eficácia de novos medicamentos ou de 
procedimentos, por intermédio de coleta de dados, coletas de sangue e/ou 
outros materiais biológicos para análise laboratorial, sendo essencial para 
a chegada de novas alternativas terapêuticas no mercado. Esses ensaios são 
divididos em fases I, II, III e IV, de acordo com a quantidade de participantes 
e os objetivos específicos de cada etapa. Os estudos clínicos são fundamentais 
para determinar se é seguro o uso do medicamento, visto que não é de interesse 
para os pacientes, para as autoridades sanitárias nem para a indústria farma-
cêutica que um medicamento promova mais riscos à saúde do que benefícios 
(ZUCCHETTI; MORRONE 2012; LIMA et al., 2003). 
O documento que determina as boas práticas clínicas foi elaborado em 2005 
na IV Conferência Pan-Americana para a harmonização da regulamentação 
farmacêutica, na República Dominicana, com participação do Brasil. O do-
cumento traz um conceito sobre o que é um ensaio clínico (ORGANIZAÇÃO 
PAN-AMERICANA DE SAÚDE, 2005, documento on-line) relevante:
[...] é um estudo sistemático de medicamentos e/ou especialidades medicinais 
em voluntários humanos que seguem estritamente as diretrizes do método 
científico. Seu objetivo é descobrir ou confirmar os efeitos e/ou identificar as 
reações adversas ao produto investigado e/ou estudar a farmacocinética dos 
ingredientes ativos, de forma a determinar sua eficácia e segurança. 
Os estudos clínicos que são realizados contribuem para o desenvolvimento 
de medicamentos em diversas áreas da saúde, tais como oncologia, hipertensão, 
doenças ligadas ao sistema nervoso central, AIDS e, para isso, devem ser reali-
zados estudos clínicos randomizados cujos resultados sejam de qualidade, com 
um número amostral adequado e cujo poder estatístico seja confiável. O que 
impulsiona a realização de estudos clínicos são as necessidades da população 
local e os benefícios promovidos (Quadro 1) (DAINESI; GOLDBAUM, 2012; 
MAROTTI et al., 2008). 
Pesquisa clínica2
Fonte: Adaptado de Interfarma (2019, documento on-line).
Atrai investimentos 
e movimenta 
a economia
 � Investimentos diretos em estudos clínicos
 � Aumento da atividade econômica no país 
(impactos indiretos)
Atua como alavanca 
da produção 
científica e inovação
 � Aumento da produção científica no país
 � Redução da perda de recursos humanos para 
outros países/aumento da atração de recursos 
humanos de outros países
Aumenta o 
acesso à saúde
 � Aumento no padrão de tratamento de pacientes 
participantes dos estudos clínicos
 � Inovações que chegam ao mercado após 
condução exitosa de estudos, impactam 
positivamente a qualidade de vida da população
Fortalece o sistema 
de saúde do país
 � Incremento da infraestrutura física de 
atendimento e cuidado ao paciente utilizada em 
centros de pesquisa
 � Acesso e conhecimento mais ágil de novas 
tecnologias (ex.: medicamentos e técnicas 
cirúrgicas) por equipes de tratamento
 � Conhecimento mais íntimo de novas tecnologias 
contribui para melhor avaliação de registro e 
incorporação no país
 � Estabelecimento de times multifuncionais em 
centros de excelência para teste e entrega de 
inovações
 � Aumento da frequência de atualização e 
treinamento profissional
 � Maior aderência a protocolos clínicos e cultura de 
medicina baseada em evidências
 � Redução de custos para o sistema de saúde para 
pacientes participantes de estudos
Quadro 1. Benefícios da pesquisa clínica para o país e seu sistema de saúde
3Pesquisa clínica
Além disso, alguns aspectos são relevantes para que a pesquisa seja reali-
zada em determinado local. São considerados (1) os aspectos econômicos da 
região, estado ou país onde o estudo será iniciado, (2) os aspectos epidemio-
lógicos, em razão da incidência e prevalência da doença ou condição clínica, 
(3) a representatividade, experiência e desempenho da região ou país em 
pesquisa clínica e (4) o processo de recrutamento e competitividade do local 
em função da disponibilidade de candidatos a participantes. Uma vez que a 
região apresente bons índicesnesses aspectos, o desenvolvimento do estudo 
se torna mais rápido e eficaz e permite um bom seguimento das etapas de 
execução (INTERFARMA, 2019).
As fases dos estudos clínicos
As pesquisas clínicas são realizadas com humanos, após passarem por uma 
fase não clínica, a qual é experimental em animais; posteriormente deve ser 
realizada a fase clínica, dividida em quatro fases para estudo do produto sob 
investigação, o qual consiste em um dispositivo médico em investigação, 
comparador ou qualquer outro produto a ser utilizado no ensaio clínico:
 � Fase I: envolve um pequeno número de indivíduos sadios (20 a 100 
voluntários) para avaliar a segurança e a quantidade ideal da dose do 
produto sob investigação, avalia a farmacocinética do produto e dura 
em média um ano.
 � Fase II: envolve um número maior de indivíduos doentes (300 a 1.000 
voluntários) com o objetivo de analisar a eficácia do produto sob in-
vestigação e coletar mais informações sobre a segurança do produto e 
a ocorrência de reações adversas e dura em médias dois anos.
 � Fase III: envolveu um grande número de indivíduos (1 a 3 mil vo-
luntários) com o intuito de confirmar os resultados de segurança e 
eficácia, identificar as reações adversas mais comuns e interações 
medicamentosas e determinar a relação risco-benefício do produto 
sob investigação; os resultados são comparados a outros tratamentos 
disponibilizados no mercado.
 � Fase IV: ocorre após a aprovação da segurança do produto sob investi-
gação e comercialização, avalia os eventos colaterais pouco frequentes 
ou que não são esperados, identifica novas indicações de uso, métodos 
de administração e combinações e é o período de farmacovigilância.
Pesquisa clínica4
Após passar por todas as fases, caso o produto seja aprovado pela Anvisa, 
o medicamento é registrado e então disponibilizado para uso da população 
(BRASIL, 2015; INTERFARMA, 2019).
Histórico da regulamentação das pesquisas 
clínicas no Brasil 
Para o desenvolvimento de um estudo clínico com todas as fases que vimos 
anteriormente, primeiro é necessário que o estudo seja aprovado no Brasil. 
Logo, o primeiro requisito é a existência de um CEP na instituição que irá 
ser realizado o estudo, a fim de analisar e emitir parecer de avaliação sobre 
todos os aspectos do estudo. A Conep é encarregada de coordenar e super-
visionar o trabalho exercido pelo CEP. Desse modo, CEP e Conep trabalham 
em conjunto nas etapas de regulamentação e serão responsáveis por cobrar 
o envio semestral dos relatórios parciais de acompanhamento dos projetos, 
certificar-se das condições do local de execução do estudo na instituição, ana-
lisar o pesquisador responsável e demais membros da equipe, além de revisar 
o protocolo de pesquisa. Enquanto isso, a Anvisa regula os aspectos técnicos 
e sanitários, como autorização de importação de materiais e medicamentos 
do estudo (GOUY; PORTO; PENIDO, 2018).
Um dos principais obstáculos é a demora em todo esse processo de avalia-
ção, tanto pelo CEP e pela Conep quanto pela Anvisa, para que seja realizado. 
Antes, ocorria a avaliação e a aprovação do CEP da instituição e da Conep 
e só então era possível enviar o dossiê para avaliação pela Anvisa, sendo os 
principais prejudicados os estudos multicêntricos.
A Resolução nº 39, de 5 de junho de 2008, que aprovou o regulamento 
para a realização de pesquisa clínica e auxiliou os estudos multicêntricos ao 
permitir que a Anvisa regulasse o cadastro e as atividades da Organização 
Representativa para Pesquisa Clínica (ORPC) — empresa regularmente insta-
lada em território nacional, contratada pelo patrocinador ou pelo investigador 
patrocinador, que assume parcialmente ou totalmente, junto à Anvisa, as 
atribuições do patrocinador da pesquisa clínica. Com isso, passou a valer o 
Comunicado Especial único por pesquisa clínica submetida à apreciação pela 
área competente da Anvisa no qual estarão mencionados todos os centros 
participantes da referida pesquisa. 
5Pesquisa clínica
No entanto, foi revogada pela Resolução nº 10, de 20 de fevereiro de 2015, 
a qual dispõe sobre o regulamento para a realização de ensaios clínicos com 
dispositivos médicos no Brasil. Com isso, foi possível reduzir em até cinco 
meses o tempo de espera da avaliação dos ensaios clínicos realizados no país. 
Estima-se que ocorreu uma redução no tempo de avaliação dos estudos para 
menos de três meses, o que se considera um grande avanço (GOUY; PORTO; 
PENIDO, 2018).
Nesse contexto de regulamentação, na Resolução nº 9, de 20 de fevereiro 
de 2015, constam alguns conceitos importantes para conhecimento:
Centro Coordenador: centro associado ao dossiê de anuência, sendo o pri-
meiro a encaminhar o protocolo clínico para análise pelo CEP e/ou pela Conep.
Centro de Pesquisa ou de Ensaios Clínicos: organização pública ou privada, 
legitimamente constituída, na qual são realizadas pesquisas clínicas. Um 
Centro de Pesquisa pode ou não estar inserido em um hospital ou clínica.
Investigador-patrocinador: pessoa física responsável pela condução e coorde-
nação de ensaios clínicos, isoladamente ou em um grupo, realizados mediante 
a sua direção imediata de forma independente, desenvolvidos com recursos 
financeiros e materiais próprios do investigador, de entidades nacionais ou 
internacionais de fomento à pesquisa, de entidades privadas e outras entidades 
sem fins lucrativos.
Pesquisador responsável: pessoa capacitada e treinada (dependendo da área 
da pesquisa clínica) responsável pela coordenação e condução do protocolo 
clínico, de acordo com as descrições apresentadas no dossiê autorizado pela 
Anvisa. É também responsável pela integridade e pelo bem-estar dos sujeitos 
da pesquisa, sem prejuízo das responsabilidades do patrocinador, após a 
assinatura do Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE), com 
respeito à manutenção dos critérios éticos para todos os procedimentos ao 
longo do estudo pela coordenação e realização da pesquisa num determinado 
centro e pela integridade e pelo bem-estar dos sujeitos da pesquisa, durante 
e após a assinatura do TCLE.
Protocolo de Pesquisa: documento que descreve os objetivos, o desenho, a 
metodologia, as considerações estatísticas e a organização do estudo. Provê 
também o contexto e a fundamentação da pesquisa.
Pesquisa clínica6
Fluxo da regulamentação da pesquisa 
clínica no Brasil
A primeira etapa para a realização de um ensaio clínico no país é a avaliação 
de caráter ético pelo CEP institucional e pela Conep e de caráter regulatório 
e sanitário pela Anvisa protocolo de pesquisa. O processo avaliativo e o envio 
dos documentos do estudo ocorrem pela Plataforma Brasil. Caso seja apro-
vado, o parecer consubstanciado é enviado com a aprovação e conforme a 
área temática do estudo requer aprovação posterior pela Conep. Caso não seja 
necessária a apreciação pela Conep e pela Anvisa, o CEP institucional emite o 
parecer permitindo o início do ensaio clínico (Quadro 2). Desse modo, tem-se 
o dossiê do estudo que apresenta o protocolo da pesquisa, o comprovante de 
registro nos órgãos pertinentes e o parecer de aprovação do estudo pelo CEP.
Genética humana – se envolver
Envio para o exterior de material genético ou qualquer material biológico 
humano para obtenção de material genético, salvo nos casos em que houver 
cooperação com o Governo brasileiro.
Armazenamento de material biológico ou dados genéticos humanos no exterior 
e no país, quando de forma conveniada com instituições estrangeiras ou em 
instituições comerciais.
Alterações da estrutura genética de células humanas para utilização in vivo.
Pesquisas na área da genética da reprodução humana (reprogenética).
Pesquisas em genética do comportamento.
Pesquisas nas quais esteja prevista a dissociação irreversível dos dados dos 
participantes de pesquisa.
Reprodução humana 
Pesquisas que se ocupam com o funcionamento do aparelho reprodutor, 
procriação e fatores que afetam a saúde reprodutiva de humanos, sendo que 
nessas pesquisas serão considerados"participantes da pesquisa" todos os que 
forem afetados pelos procedimentos delas.
Quadro 2. Áreas temáticas que requerem apreciação ética pela Conep
(Continua)
7Pesquisa clínica
Fonte: Adaptado de Brasil (2012).
Quadro 2. Áreas temáticas que requerem apreciação ética pela Conep
Reprodução assistida 
Manipulação de gametas, pré-embriões, embriões e feto.
Medicina fetal, quando envolver procedimentos invasivos
Equipamentos e dispositivos terapêuticos, 
novos ou não registrados no país.
Novos procedimentos terapêuticos invasivos.
Estudos com populações indígenas.
Projetos de pesquisa que envolvam organismos geneticamente 
modificados, células-tronco embrionárias e organismos que 
representem alto risco coletivo, incluindo organismos relacionados 
a eles, nos âmbitos de: experimentação, construção, cultivo, 
manipulação, transporte, transferência, importação, exportação, 
armazenamento, liberação no meio ambiente e descarte.
Protocolos de constituição e funcionamento 
de biobancos para fins de pesquisa.
Pesquisas com coordenação e/ou patrocínio originados fora do Brasil, 
excetuadas aquelas com copatrocínio do Governo brasileiro.
Projetos que, a critério do CEP e devidamente justificados, 
sejam julgados merecedores de análise pela Conep.
(Continuação)
Com o andamento do estudo, devem ser encaminhados à Anvisa e ao CEP 
relatórios parciais semestrais e anuais de seguimento do estudo; qualquer desvio 
de protocolo e eventos adversos devem ser notificados, bem como dados de 
resultados prévios. As informações devem ser passadas pelo patrocinador do 
estudo ou por uma ORPC (BRASIL, 2015; GOUY; PORTO; PENIDO, 2018). 
Conforme a legislação vigente, prazos devem ser respeitados para o an-
damento de todos os trâmites regulatórios até a aprovação (Quadro 3). De 
forma concomitante, deve haver esforço de toda a equipe relacionada ao ensaio 
clínico para a regularização do processo, bem como investimento financeiro. 
É importante ressaltar que independente do país de origem do estudo, todos 
os documentos devem ser encaminhados em português.
Pesquisa clínica8
Fonte: Adaptado de Brasil (2012).
Etapa Prazo Regularizado por 
Revisão documental 
do protocolo
pelo CEP
15 dias (contados a partir 
da data de submissão 
do protocolo)
Norma Operacional 
nº 1, de 30 de 
setembro de 2013
Emissão do parecer 
pelo CEP
30 dias (contados a partir do 
aceite da documentação)
Submissão de resposta 
ao parecer do CEP
30 dias
Revisão documental do 
protocolo pela Conep
15 dias (contados a partir 
da data de submissão 
do protocolo)
Emissão do parecer 
pela Conep
60 dias (contados a partir do 
aceite da documentação)
Submissão de 
resposta ao parecer de 
pendência da Conep
30 dias
Emissão do comunicado 
especial pela Anvisa
Desenvolvimento nacional 
e de produtos biológicos, 
e fase I e II em até 180 dias; 
demais estudos em até 90 
dias. Se a Anvisa não se 
manifestar dentro desse 
período, o desenvolvimento 
clínico pode ser iniciado
Resolução da 
Diretoria Colegiada 
nº 9, de 20 de 
fevereiro de 2015
Relatórios à Anvisa Relatórios anuais de 
acompanhamento. 
Relatório final em até 
12 meses do término 
do ensaio clínico
Relatórios ao CEP A cada seis meses Resolução CNS 
nº 466/2012
Quadro 3. Áreas temáticas que requerem apreciação ética pela Conep
9Pesquisa clínica
Um dos requisitos para a execução dos ensaios clínicos é o local, o qual 
deve apresentar uma infraestrutura, equipe qualificada, aparelhos calibrados 
e em boas condições de uso, além disso, é indispensável que a equipe tenha 
certificado de treinamento em boas práticas clínicas. Além disso, para o iní-
cio da pesquisa, os membros da equipe recebem o treinamento do protocolo 
pelo patrocinador, na chamada visita de treinamento e consequentemente de 
iniciação do centro de pesquisa.
Para auxiliar os pesquisadores no processo de submissão de ensaios clínicos, 
a Anvisa elaborou o Manual para Submissão de Dossiê de Desenvolvimento 
Clínico de Medicamento e um Dossiê Específico de Ensaios Clínicos, em sua 
última edição publicada em 2017, cujo objetivo foi de orientar os profissionais 
da área da pesquisa clínica sobre como realizar a submissão dos documentos 
necessários a partir das orientações da Resolução nº 9, de 20 de fevereiro de 
2015, que definiu os procedimentos e os requisitos para realização de ensaios 
clínicos com medicamentos, incluindo a submissão do Dossiê de Desenvolvi-
mento Clínico de Medicamento (DDCM) (BRASIL, 2017a). 
Em estudos multicêntricos, ou seja, que são executados em mais de um centro de pes-
quisa ou ORPC, a aprovação do estudo é emitida primeiramente pelo CEP coordenador 
e depois é replicada aos outros centros participantes. Os demais CEPs institucionais 
devem aprovar o protocolo do estudo em relação a aspectos de infraestrutura do 
local e os recursos disponíveis para o desenvolvimento do estudo. Observe a seguir 
o fluxograma da Figura 1.
Pesquisa clínica10
Figura 1. Fluxograma geral de um estudo clínico.
Fonte: Adaptada de Interfarma (2019, documento on-line).
11Pesquisa clínica
Problemas da pesquisa clínica no Brasil
Mesmo com todos os entraves relacionados ao incentivo de estudos clínicos 
no país, o Brasil se encontra na 14ª colocação no ranking mundial de pesquisa 
clínica com 2% de representatividade em relação a todos os ensaios clínicos 
realizados no mundo. Apesar disso, em relação à América Latina, é o país com 
maior número de estudos clínicos, com 7.071 estudos já cadastrados, dos quais 
1.499 estão em andamento e 205 em fase III (CLINICAL TRIALS, [2019?]). 
Acesse o link a seguir e faça uma busca ativa sobre os ensaios clínicos que estão em 
desenvolvimento no Brasil e no mundo. Até julho de 2019, a plataforma contava com 
312.554 estudos distribuídos em 50 estados e 209 países.
https://qrgo.page.link/EXWMH
A pesquisa clínica no Brasil, até julho de 2019, não conta com uma legislação 
específica sobre o assunto. O projeto de Lei nº 7.082/2017 aguarda aprovação 
e pretende dispor sobre a pesquisa clínica com seres humanos e instituir o 
Sistema Nacional de Ética em Pesquisa Clínica com Seres Humanos. A ideia 
é descentralizar o processo de aprovação dos ensaios clínicos e fornecer maior 
autonomia à Conep. O projeto recebeu críticas entre os pesquisadores, no 
entanto, até que seja aprovado, os possíveis benefícios e problemas associados 
à Lei não podem ser mensurados.
Atualmente, o início de um protocolo de pesquisa envolvendo seres humanos 
leva em torno de 10 a 15 meses para ser autorizado, enquanto em outros países 
leva entre 3 a 5 meses. Em estudos multicêntricos, a demora implica em atrasos 
no recrutamento de pacientes, de modo que a maioria dos protocolos não é 
ofertada para o Brasil. Mesmo sendo o quinto país mais populoso do mundo, 
apresenta apenas 2% dos estudos clínicos em andamento. Segundo Dr. Fábio 
Franke, presidente da Aliança Pesquisa Clínica Brasil e membro da Socie-
dade Brasileira de Oncologia Clínica, em 2013 o país deixou de participar de 
112 estudos multicêntricos voltados para o tratamento de câncer e HIV.
Pesquisa clínica12
Como forma de enfrentar as limitações sofridas pelas pesquisas desenvol-
vidas no Brasil, por meio da Portaria nº 559, de 9 de março de 2018, institui-se 
o Plano de Ação de Pesquisa Clínica no Brasil, com o objetivo de aumentar 
a capacidade do Brasil em desenvolver e atrair ensaios clínicos. O país, em 
relação ao cenário mundial, apresenta baixa competitividade na realização de 
pesquisa clínica em razão de diversos entraves que os patrocinadores encon-
tram para a regularização ética e sanitária, visto que o processo de aprovação 
é lento por necessitar de uma dupla análise (CEP, Conep e Anvisa). Além 
disso, há a falta de infraestrutura e qualificação dos centros de pesquisa e dos 
recursos humanos, a descontinuidade das ações de financiamento e do pouco 
conhecimento dos profissionais de saúde e da população em geral a respeito 
dos ensaios clínicos realizados no país (BRASIL, 2017b; BRASIL, 2018).O documento do Plano de Ação de Pesquisa Clínica no Brasil foi estruturado 
em seis eixos de ação e apontou os principais problemas associados a cada 
eixo (BRASIL, 2017c):
1. Regulação ética: dupla análise ética pela Conep e pelos CEPs, baixa 
qualificação dos CEPs e Plataforma Brasil incompatível com as de-
mandas atuais.
2. Regulação sanitária: múltiplas etapas desde a submissão até o registro 
do produto pela Anvisa, demora nos processos de importação dos 
produtos para a pesquisa clínica, pagamento de taxas para submissão 
de pesquisas e registro de produtos na Anvisa.
3. Fomento científico e tecnológico: pesquisas de caráter somente aca-
dêmico, sem potencial inovador, poucos Centros de Pesquisa Clínica 
com infraestrutura adequada, baixa colaboração entre o governo, uni-
versidades, centros de pesquisa clínica e indústria no desenvolvimento 
de ensaios clínicos.
4. Formação em pesquisa clínica: falta de profissionais qualificados em 
Centros de Pesquisa Clínica e universidades em relação à regulação 
ética e sanitária, gestão da qualidade, gestão de dados e amostras, boas 
práticas clínicas e coordenação de ensaios clínicos.
5. Rede Nacional de Pesquisa Clínica: não há colaboração entre os 
centros da Rede Nacional de Pesquisa Clínica para o atendimento de 
demandas e produção científica.
6. Gestão do conhecimento: pouco conhecimento dos gestores, dos 
profissionais de saúde e da população em geral a respeito dos ensaios 
clínicos realizados no país e seus resultados.
13Pesquisa clínica
Com a identificação dos problemas e dos objetivos de cada eixo, ações 
estratégicas de curto, médio e longo prazo podem ser estabelecidas a fim de 
melhorar a condução de estudos clínicos no país.
Acesse o link a seguir para saber mais sobre quais são as estratégias criadas pelo 
Ministério da Saúde no Plano de Ação de Pesquisa Clínica no Brasil.
https://qrgo.page.link/SL1oE
Um dos objetivos da realização de estudos clínicos é ampliar a população 
beneficiada com novos tratamentos e medicamentos, desse modo, a descen-
tralização das pesquisas dos grandes centros de pesquisa é uma forma de 
fornecer o acesso a mais pessoas. No Brasil, estima-se que existam mais de 
300 centros de pesquisas patrocinados por grandes indústrias farmacêuticas. 
Desse modo, todas as medidas adotadas devem priorizar a melhora no processo 
de submissão de ensaios clínicos no país, sem acarretar problemas éticos e 
prejuízo aos participantes de pesquisa.
Implicações éticas dos participantes de pesquisa
A regulamentação dos ensaios clínicos deve visar à segurança dos participantes 
de pesquisa e para isso o processo de consentimento deve ocorrer de forma livre 
e, principalmente, esclarecida. Todos os indivíduos devem estar conscientes 
dos benefícios e dos riscos associados a sua participação. A aplicação do 
TCLE faz parte de um processo no qual o indivíduo ou o seu responsável (caso 
a pesquisa seja realizada com crianças, adolescentes ou indivíduo incapaz) 
deve ser instruído sobre todas as informações pertinentes. Nesse momento, 
os princípios bioéticos de autonomia, beneficência, não maleficência e justiça 
devem ser respeitados.
Pesquisa clínica14
Desse modo, um dos requisitos na execução dos ensaios clínicos é que 
todo o processo de esclarecimento livre e esclarecido esteja descrito na visita 
de recrutamento dos participantes. Essa medida é necessária para a proteção 
e o sigilo dos participantes e a avaliação do CEP em relação à condução do 
assentimento dos pesquisados. Isso ocorre em função da possibilidade de os 
indivíduos estarem em situação de vulnerabilidade. 
A pesquisa clínica, por trabalhar com novos medicamentos e/ou disposi-
tivos médicos para o tratamento das mais diversas doenças, pode implicar os 
participantes em uma falsa esperança de cura ou melhor qualidade de vida. 
Entretanto, o que ocorre é que não necessariamente o indivíduo receberá o novo 
tratamento, pois implica que ele não faz parte do grupo placebo ou da droga já 
vendida no mercado. Além disso, não necessariamente o novo medicamento 
será eficaz no tratamento. Muitas vezes, a forma como a pesquisa é “vendida” 
pela indústria farmacêutica pode prejudicar ou deturpar o consentimento dos 
participantes em razão da vulnerabilidade associada à doença (PALÁCIOS; 
REGO, 2015).
Desse modo, uma das questões que já foi motivo de discussão pela co-
munidade cientifica é o uso do placebo. No Brasil, a Resolução do Conselho 
Federal de Medicina nº 1.885, de 22 de outubro de 2008, vedou ao médico 
participar de pesquisa envolvendo seres humanos utilizando placebo, quando 
houver tratamento disponível eficaz já conhecido. Já a Resolução nº 466/2012 
determinou que 
[...] As pesquisas que utilizam metodologias experimentais na área biomédica, 
envolvendo seres humanos, além do preconizado no item III.2, deverão ainda: 
ter plenamente justificadas, quando for o caso, a utilização de placebo, em 
termos de não maleficência e de necessidade metodológica, sendo que os 
benefícios, riscos, dificuldades e efetividade de um novo método terapêutico 
devem ser testados, comparando-o com os melhores métodos profiláticos, 
diagnósticos e terapêuticos atuais. Isso não exclui o uso de placebo ou nenhum 
tratamento em estudos nos quais não existam métodos provados de profilaxia, 
diagnóstico ou tratamento (BRASIL, 2012, documento on-line).
Em pesquisa clínica é importante que se tenha um tratamento igual para 
os dois braços dos estudos, e a condição de ser um estudo duplo-cego permite 
que a mesma conduta seja feita tanto para o grupo controle quanto para o 
grupo intervenção. Desse modo, evita-se que ocorram distorções tanto pelos 
pesquisadores quanto pelos participantes. A questão do uso do placebo deve 
ser avaliada com atenção, em vista que os princípios bioéticos devem ser res-
peitados, sobretudo o de beneficência e o de não maleficência aos participantes. 
15Pesquisa clínica
De forma complementar, a Resolução nº 466/2012 apresenta a exigência 
de que, ao final do estudo, é preciso o patrocinador assegurar a todos os par-
ticipantes acesso gratuito, e por tempo indeterminado, aos melhores métodos 
profiláticos, diagnósticos e terapêuticos que se demonstraram eficazes. Essa 
determinação não se aplica em situações nas quais os pacientes utilizam 
dispositivos médicos durante uma cirurgia na qual o benefício é somente 
durante o procedimento. De qualquer forma, é necessário avaliar os aspectos 
que respeitem a beneficência e a justiça aos participantes (FREGNANI et 
al., 2015).
BRASIL. Agência Nacional de Vigilância Sanitária. Manual para submissão de dossiê 
de desenvolvimento clínico de medicamento (DDCM) e dossiê específico de ensaio clí-
nico. 3. ed. Brasília, DF: Anvisa, 2017a. Disponível em: http://portal.anvisa.gov.br/docu-
ments/33836/2492465/Manual+para+Submiss%C3%A3o+de+Dossi%C3%AA+de+Des
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17Pesquisa clínica
Dica do professor
Neste vídeo, apresentamos as fases gerais normalmente seguidas na realização de pesquisas 
clínicas no Brasil.
Aponte a câmera para o código e acesse o link do conteúdo ou clique no código para acessar.
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Exercícios
1) É uma preocupação ética assegurar que a pesquisa clínica seja feita de modo a respeitar o 
paciente que é sujeito da pesquisa. No passado, os pacientes eram objetos de pesquisa 
clínicas contra a própria vontade e até mesmo sem saber. Na atualidade: 
A) A pesquisa clínica não pode mais envolver seres humanos, uma decisão que vem sendo 
constantemente criticada pela comunidade científica e grupos envolvidos.
B) A prática de esconder do paciente sua participação em uma pesquisa clínica, infelizmente, 
ainda é legalmente admissível.
C) Após passar pela fase pré-clínica, que vai da proposta e desenvolvimento inicial a testes 
laboratoriais, a pesquisa clínica só pode contar com pessoas saudáveis.
D) Os clínicos não devem se preocupar com os protocolos pois o interesse da ciência deve vir 
em primeiro lugar.
E) Os médicos devem estar cientes da obrigação de separar a pesquisa clínica do tratamento 
clínico. Este último não pode ser substituído pelo primeiro.
2) O ensaio (experimento) clínico deve ser delineado pelos protocolos de pesquisa, sobre os 
quais é correto dizer que: 
A) Os protocolos atuais, ao menos no Brasil, nunca permitem o uso de placebos.
B) Os protocolos exigem que as opiniões da comunidade envolvida sejam neutralizadas.
C) Os protocolos exigem que o paciente saiba qual intervenção está recebendo.
D) Os protocolos podem ser tais que o médico não saiba se o paciente está recebendo 
medicamento ou placebo.
E) Os protocolos previnem conflitos entre a prática do clínico e seu papel de pesquisador.
3) No Brasil, a pesquisa com seres humanos tem como marco regulatório a Resolução no 
196/1996, do Conselho Nacional de Saúde, que, com relação às pesquisas clínicas, prevê: 
A) A existência de grupos de estudos credenciados pela Organização Representativa para a 
Pesquisa Clínica (ORPC) que substituem os Comitês de Ética em Pesquisa (CEPs).
B) Um sistema composto por Comitês de Ética em Pesquisa (CEP) coordenado pela Associação 
Nacional de Farmacologia (ANF).
C) Um sistema de Comitês de Ética em Pesquisa (CEPs) e a criação de Conselhos de Revisão 
Institucional (CRIs) comerciais e independentes.
D) Uma Comissão Nacional de Ética em Pesquisa (CONEP), cujos pareces em pesquisa devem 
ser sumariamente encaminhados à Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa).
E) Um sistema de Comitês de Ética em Pesquisa (CEPS) com certa autonomia na aprovação de 
pesquisas, com exceção de casos inseridos nas chamadas “áreas temáticas especiais".
4) Em relação aos tratamentos inovadores fora do contexto da pesquisa clínica, podemos 
afirmar que: 
A) Cirurgiões, em particular, precisam submeter quaisquer manobras cirúrgicas à um comitê de 
protocolos para a pesquisa clínica.
B) O clínico deve, por um princípio de confiabilidade, manter sigilo de outros profissionais em 
relação a um novo tratamento que ele deseja empreender.
C) Os clínicos podem realizar, de forma prudente, tratamentos inovadores sem estar submetidos 
aos protocolos de pesquisa clínica.
D) Por tratamento inovador, compreende-se igualmente a busca de novas maneiras de 
diagnosticar e a administração de fármacos em fase de estudos.
E) Se o clínico acredita que um tratamento inovador é generalizável, deve publicar seus 
relatórios em revistas especializadas e assim disponibilizar sua utilização para a comunidade 
médica.
5) Os chamados tratamentos investigacionais descrevem formas de diagnóstico e terapia que 
estão sendo desenvolvidas e que ainda não alcançaram o estágio onde um ensaio clínico 
formalmente delineado tenha comprovado uma eficácia. Encontre abaixo a afirmativa 
correta em relação a este tipo de tratamento: 
A) Dados existentes podem sugerir que um tratamento seja tido como “promissor”, mesmo sem 
a comprovação efetiva de sua eficácia.
B) É facultativo ao médico informar sobre a utilização de um tratamento investigacional aos seus 
pacientes.
C) O tratamento investigacional ou experimental tem efeito placebo, isto é, apenas serve para 
dar esperanças aos pacientesterminais.
D) Os pacientes que sofrem de um problema para o qual não exista uma terapia efetiva, devem 
evitar um tratamento investigacional.
E) Os planos de saúde costumam apoiar a utilização deste tipo de tratamento em função de seus 
baixos custos.
Na prática
Veja na prática como os órgãos ligados à área da saúde abordam as decisões éticas em pesquisas 
clínicas.
Atualmente, pesquisadores formados e treinados não são mais os únicos a alavancar pesquisas 
clínicas, é preciso que a atenção às regulamentações federais seja redobrada, pois a indústria 
farmacêutica recruta profissionais do mercado que muitas vezes não têm experiência em pesquisa.
 
Saiba +
Para ampliar o seu conhecimento a respeito desse assunto, veja abaixo as sugestões do professor:
Anvisa aprova novas regras para pesquisa clínica no Brasil
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https://veja.abril.com.br/saude/anvisa-aprova-novas-regras-para-pesquisa-clinica-no-brasil/