CRISPR-CAS9_ UMA NOVA ALTERNATIVA NO TRATAMENTO DA ANEMIA FALCIFORME

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CRISPR-CAS9: UMA NOVA ALTERNATIVA NO TRATAMENTO DA ANEMIA FALCIFORME
A anemia falciforme é uma patologia hematológica do tipo hemolítica de particularidade
recessiva autossômica, apresentando pacientes homozigoto para hemoglobina S (HbS).
Essa patologia tem sua origem por meio de alterações na localização 6 do cromossomo 11,
ocorrendo assim a troca de um ácido glutâmico por uma valina. O tratamento dessa
patologia se baseia inicialmente nas manifestações clínicas apresentadas pelos pacientes,
sendo esse bastante complexo. Na maioria das vezes são realizados tratamento de suporte,
que apresenta como princípio diminuir as manifestações clínicas, sendo a hidroxiuréia o
medicamento mais utilizado. A única alternativa de cura é o transplante de medula óssea,
porém pode apresentar algumas reações adversas em alguns casos, sendo então
pesquisadas novas terapias que induzam a cura, sem apresentar efeitos adversos contra o
organismo do paciente, como a CRISPR-cas9. Objetivo: Discutir a aplicação da
CRISPR-cas9 como novo progresso no tratamento da anemia falciforme. Métodos: Trata-se
de uma revisão bibliográfica na qual foram realizadas buscas nas bases de dados
eletrônicos nacionais e internacionais: Google Acadêmico e SciELO, no período de
2015-2020 na língua portuguesa e inglesa de acordo com o DeSC: “Anemia falciforme”
“CRISPR-cas9” e “Terapia gênica”. Resultados: A terapia gênica utilizando a ferramenta
CRISPR-cas9 na anemia falciforme, se baseia na utilização de proteínas orientadas (guias)
por um RNA específico que cliva a dupla fita do DNA por meio das enzimas nucleases, no
lugar da alteração genética presente. Após essa quebra do DNA, os sistemas de correção
da quebra da fita dupla que fazem parte das células nucleadas atuam diretamente na
reparação do defeito. Na anemia falciforme essa terapia visa, levar o paciente a cura,
interrompendo o avanço da patologia, bem como aumentando sua sobrevida. Desse modo,
esse procedimento realiza a troca da região alterada por uma sequência de aminoácidos
normais. Conclusão: A dificuldade terapêutica da anemia falciforme, tem levado a pesquisas
constantes por novas terapias curativas, sendo a terapia gênica utilizando a ferramenta
CRISPR-cas9 a que mais apresentou chances de cura nesses pacientes, visto que, não foi
evidenciado efeitos danosos no organismo dos pacientes quando aplicada essa modalidade
terapêutica.