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Prova-118 – Terapias Avançadas e o Futuro do Tratamento de Doenças Genéticas Introdução As inovações terapêuticas têm revolucionado o tratamento de doenças genéticas e infecciosas. A biotecnologia moderna, com suas ferramentas avançadas, como a edição de genes, células-tronco e terapias de RNA, oferece possibilidades promissoras para corrigir falhas genéticas e melhorar os tratamentos de infecções. Essas terapias emergentes estão moldando o futuro da medicina e transformando a vida de pacientes em todo o mundo. Questões 1. O que é a terapia de substituição genética e como ela pode ser usada para tratar doenças genéticas? a) A inserção de cópias saudáveis de genes defeituosos. b) A edição de genes para substituir os defeituosos por outros saudáveis. c) O transplante de células-tronco para corrigir falhas genéticas. d) A modificação do código genético para prevenir doenças futuras. e) Nenhuma das anteriores. 2. Qual é o principal benefício das terapias com células-tronco para doenças genéticas? a) Elas podem ser usadas para regenerar tecidos danificados e corrigir mutações genéticas. b) Elas aumentam a imunidade do corpo contra doenças genéticas. c) Elas podem ser utilizadas para criar novos órgãos saudáveis. d) Elas alteram permanentemente o DNA do paciente. e) Nenhuma das anteriores. 3. O que é a terapia de RNA mensageiro (mRNA) e como ela tem sido aplicada para combater doenças infecciosas? a) A terapia de mRNA é uma técnica para corrigir falhas genéticas, alterando o DNA. b) A terapia de mRNA usa material genético para ensinar o sistema imunológico a combater patógenos. c) A terapia de mRNA aplica proteínas virais diretamente para combater infecções. d) A terapia de mRNA altera o comportamento de células-tronco para regenerar tecidos. e) Nenhuma das anteriores. 4. Como a edição genética com CRISPR-Cas9 pode ser aplicada no tratamento de doenças hereditárias? a) CRISPR-Cas9 altera genes defeituosos diretamente no DNA, corrigindo mutações. b) CRISPR-Cas9 cria novas vacinas para combater doenças hereditárias. c) CRISPR-Cas9 substitui células defeituosas por células-tronco saudáveis. d) CRISPR-Cas9 fortalece o sistema imunológico contra doenças genéticas. e) Nenhuma das anteriores. 5. Qual é a principal vantagem das vacinas de mRNA em relação às vacinas tradicionais? a) Elas podem ser desenvolvidas e produzidas mais rapidamente. b) Elas têm maior eficácia contra doenças autoimunes. c) Elas são mais baratas e acessíveis para a população. d) Elas são administradas de forma mais eficaz em populações de risco. e) Nenhuma das anteriores. 6. Como a terapia gênica pode ser usada para tratar distúrbios neurológicos genéticos? a) A terapia gênica pode corrigir mutações em genes responsáveis por doenças neurológicas, como a Doença de Huntington. b) A terapia gênica pode modificar células-tronco para regenerar tecidos nervosos. c) A terapia gênica pode criar novos neurotransmissores para melhorar a função cerebral. d) A terapia gênica pode criar vacinas para prevenir doenças neurológicas genéticas. e) Nenhuma das anteriores. 7. Como a tecnologia de edição de genes pode ajudar a tratar o câncer? a) Modificando genes tumorais para impedir a proliferação de células cancerígenas. b) Substituindo células tumorais por células-tronco saudáveis. c) Criando vacinas contra células cancerígenas. d) Aumentando a produção de anticorpos para eliminar tumores. e) Nenhuma das anteriores. 8. Quais são as principais preocupações éticas no uso de terapias genéticas? a) O risco de criar desigualdade no acesso a tratamentos. b) O medo de efeitos colaterais desconhecidos a longo prazo. c) O uso inadequado da edição genética para modificar características não relacionadas à saúde. d) Todas as anteriores. e) Nenhuma das anteriores. 9. Como as terapias baseadas em vírus podem ser utilizadas no tratamento de doenças infecciosas? a) Usando vírus modificados para entregar material genético que combate o patógeno. b) Usando vírus vivos para induzir uma resposta imunológica. c) Usando vírus para editar o DNA de células infectadas. d) Usando vírus para aumentar a resistência do corpo a infecções. e) Nenhuma das anteriores. 10. O que é uma vacina terapêutica e como ela é diferente de uma vacina preventiva? a) Uma vacina terapêutica trata uma infecção existente, enquanto uma preventiva previne doenças futuras. b) Uma vacina terapêutica altera o DNA do paciente para curar a doença, enquanto a preventiva não modifica o DNA. c) Uma vacina terapêutica utiliza anticorpos para eliminar células doentes, enquanto a preventiva cria imunidade. d) Uma vacina terapêutica é usada apenas para doenças virais, enquanto a preventiva é para doenças bacterianas. e) Nenhuma das anteriores. Gabarito e Justificativas 1. a) A inserção de cópias saudáveis de genes defeituosos. Justificativa: A terapia de substituição genética envolve a inserção de cópias saudáveis de genes para corrigir falhas genéticas. 2. a) Elas podem ser usadas para regenerar tecidos danificados e corrigir mutações genéticas. Justificativa: As células-tronco têm o potencial de regenerar tecidos danificados e corrigir falhas genéticas em várias doenças. 3. b) A terapia de mRNA usa material genético para ensinar o sistema imunológico a combater patógenos. Justificativa: As vacinas de mRNA utilizam material genético para instruir o corpo a produzir respostas imunes contra patógenos específicos. 4. a) CRISPR-Cas9 altera genes defeituosos diretamente no DNA, corrigindo mutações. Justificativa: CRISPR-Cas9 é uma ferramenta de edição genética que permite corrigir mutações no DNA de forma precisa. 5. a) Elas podem ser desenvolvidas e produzidas mais rapidamente. Justificativa: Vacinas de mRNA podem ser produzidas rapidamente, permitindo uma resposta mais ágil a surtos de doenças. 6. a) A terapia gênica pode corrigir mutações em genes responsáveis por doenças neurológicas, como a Doença de Huntington. Justificativa: A terapia gênica pode corrigir mutações em genes relacionados a doenças neurológicas, melhorando os sintomas e prevenindo a progressão. 7. a) Modificando genes tumorais para impedir a proliferação de células cancerígenas. Justificativa: A edição genética pode ser utilizada para modificar genes que controlam o crescimento celular e a proliferação de células tumorais. 8. d) Todas as anteriores. Justificativa: As preocupações éticas incluem desigualdade no acesso aos tratamentos, efeitos colaterais desconhecidos e a possibilidade de modificações genéticas não relacionadas à saúde. 9. a) Usando vírus modificados para entregar material genético que combate o patógeno. Justificativa: Terapias virais usam vírus modificados para entregar material genético aos pacientes, estimulando uma resposta imunológica eficaz. 10. a) Uma vacina terapêutica trata uma infecção existente, enquanto uma preventiva previne doenças futuras. Justificativa: Vacinas terapêuticas são usadas para tratar infecções já existentes, enquanto vacinas preventivas são usadas para evitar doenças antes que ocorram.