Leia os textos a seguir. Texto 1 A Atrofia Muscular Espinhal (AME) é uma doença rara, degenerativa, passada de pais para filhos e que interfere...

Leia os textos a seguir. Texto 1 A Atrofia Muscular Espinhal (AME) é uma doença rara, degenerativa, passada de pais para filhos e que interfere na capacidade do corpo de produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, responsáveis pelos gestos voluntários vitais simples do corpo, como respirar, engolir e se mover. Varia do tipo 0 (antes do nascimento) ao 4 (segunda ou terceira década de vida), dependendo do grau de comprometimento dos músculos e da idade em que surgem os primeiros sintomas. Os neurônios motores morrem devido à falta da proteína e os pacientes vão, pouco a pouco, sentindo os sinais e sintomas da doença, que pode levar à morte. Os principais sinais e sintomas da AME são: • perda do controle e forças musculares; • incapacidade/dificuldade de movimentos e locomoção; • incapacidade/dificuldade de engolir; • incapacidade/dificuldade de segurar a cabeça; •incapacidade/dificuldade de respirar. Disponível em . Acesso em 19 set. 2023. Texto 2 Onasemnogeno abeparvoveque (Zolgensma®) é um medicamento especial, especificado como produto de terapia avançada, do tipo terapia gênica in vivo baseado em vetor do sorotipo 9 do vírus adenoassociado (AAV-9), recombinante e não replicante, contendo o gene SMN humano, controlado pelo acentuador do citomegalovírus (CMV)/promotor do híbrido da β-actina de galinha (CB). O Zolgensma® foi desenvolvido para fornecer uma cópia normal do gene que codifica a proteína SMN em pacientes com AME. Quando infundido, espera-se que o vetor modificado carregue o gene terapêutico para as células nervosas alvo, permitindo a produção de quantidades suficientes de proteína. O vetor é incapaz de se replicar devido à remoção dos genes rep e cap do genoma de AAV de tipo selvagem, sendo projetado para não gerar um vírus competente de replicação por recombinação homóloga. Disponível em . Acesso em 19 set. 2023. Com base na leitura e nos seus conhecimentos, avalie as afirmativas. I. Em indivíduos com AME, há deficiência na produção da proteína SMN devido a mutações genéticas no gene SMN. Essas mutações podem variar em gravidade, mas resultam em níveis reduzidos da proteína. II. A eficácia de um vetor viral na terapia gênica não depende da sua capacidade de replicação, mas sim da sua habilidade de entregar com sucesso o gene terapêutico ao alvo. III. No Zolgensma®, o gene SMN está sob controle de um promotor. Essa capacidade de controlar a expressão gênica é fundamental não só na pesquisa biológica, mas também na produção de proteínas recombinantes em escala industrial. É correto o que se afirma em a. I, apenas. b. I e II, apenas. c. II e III, apenas. d. III, apenas. e. I, II e III.