Tecnicas Terapia Gênica em distrofias da retina

A terapia gênica é uma técnica que tem sido estudada como uma possível abordagem para o tratamento de distrofias da retina. A ideia é introduzir um gene funcional na retina para substituir um gene defeituoso que causa a doença. Existem diferentes abordagens para a terapia gênica em distrofias da retina, incluindo a entrega de vetores virais que contêm o gene funcional para as células da retina, a edição de genes usando a tecnologia CRISPR-Cas9 e a terapia gênica ex vivo, em que as células da retina são retiradas do paciente, tratadas com o gene funcional e depois reintroduzidas na retina. No entanto, ainda há muitos desafios a serem superados antes que a terapia gênica possa ser amplamente utilizada no tratamento de distrofias da retina.