A técnica CRISPR-Cas9 é uma ferramenta de edição genética que permite modificar o DNA de organismos de forma precisa e eficiente. No contexto da correção de uma mutação genética, a função principal do sistema CRISPR-Cas9 é identificar e cortar a sequência de DNA que contém a mutação. Aqui está como funciona, passo a passo: 1. Identificação da sequência-alvo: A equipe de pesquisa cria uma molécula de RNA guia (gRNA) que é complementar à sequência de DNA que contém a mutação. 2. Ligação do gRNA ao Cas9: O RNA guia se liga à proteína Cas9, formando um complexo que pode reconhecer a sequência-alvo no DNA. 3. Corte do DNA: Quando o complexo gRNA-Cas9 encontra a sequência-alvo, a proteína Cas9 faz um corte duplo na fita de DNA. 4. Reparo do DNA: Após o corte, a célula tenta reparar o DNA. A equipe pode fornecer uma sequência de DNA "doadora" que contém a versão corrigida do gene. A célula pode usar essa sequência para reparar o corte, incorporando a correção. 5. Resultado: Se o reparo for bem-sucedido, a mutação é corrigida, potencialmente restaurando a função normal do gene e, assim, tratando a doença genética. Essa técnica tem um grande potencial na pesquisa e na medicina, mas também levanta questões éticas e de segurança que precisam ser consideradas.