Terapia gênica é o tratamento baseado na introdução de genes sadios com uso de técnicas de DNA recombinante.
Terapia gênica é a forma de tratamento que consiste na transferência de material genético exógeno para dentro de células de um indivíduo, objetivando conferir um benefício, melhorar alguma função defeituosa ou sanar alguma deficiência causada por um gene anormal.
Nesse contexto, a Terapia Gênica, também chamada de Geneterapia, trata-se de um tratamento de doenças genéticas, hereditárias e adquiridas através do emprego, em células específicas do paciente, de cópias de genes com objetivos terapêuticos.
Portanto, resume-se que a terapia gênica utiliza genes ao invés de drogas para tratamento de doenças.
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