Novo tratamento para uma síndrome de imunodeficiência genética

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Novo tratamento para uma síndrome de imunodeficiência genética (maio de 2023) 
 
Uma terapia direcionada, leniolisibe, foi aprovada pela Food and Drug Administration dos Estados 
Unidos para pacientes com idade ≥12 anos com a síndrome da fosfatidilinositol 3-quinase delta 
ativada (APDS). Leniolisibe é uma molécula pequena oral que bloqueia o local de ligação ativo da 
PI3-quinase delta. Em um pequeno ensaio de fase III, pacientes com APDS em leniolisibe tiveram 
uma maior diminuição do tamanho dos linfonodos índice, um indicador de disfunção imunológica, e 
aumento na porcentagem de células B ingênuas, um indicador de imunodeficiência, em comparação 
com o placebo [9]. Um tratamento alternativo é o sirolimo (rapamicina), um inibidor da rapamicina 
(mTOR) que pode restaurar parcialmente a citotoxicidade das células natural killer (NK).