Aprovação do Ztalmy para CDD

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MHRA aprova Ztalmy da Marinus Pharmaceuticals para
transtorno de deficiência CDKL5
O raro distúrbio epiléreo da convulsão afeta atualmente cerca de uma em cada 42 mil pessoas no Reino
Unido
A Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde (MHRA) aprovou o Ztalmy (ganaxolone)
da Marinus Pharmaceutical para tratar o transtorno de deficiência de quinase semelhante à quinase
dependente de ciclina (CDD).
A aprovação marca Ztalmy como o primeiro medicamento anti-convulsão a ser usado no Reino Unido
para tratar o raro distúrbio convulsivo epilérético.
Afetando cerca de uma em cada 42 mil pessoas no Reino Unido, a CDD é uma doença genética rara
que ocorre a partir de mutações no gene CDLK5, o que é crucial para o desenvolvimento normal do
cérebro, causando convulsões já na primeira semana de vida.
Ztalmy, tomada por via oral através de uma seringa doseadora, é um esteróide que se liga a receptores
específicos no cérebro e visa impedir que as convulsões epilépticas ocorram.
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A aprovação foi apoiada por evidências do ensaio clínico de fase 3 de Marigold, randomizado, em dupla
ocultação, controlado por placebo, que envolveu 101 doentes – 50 que receberam Ztalmy durante 17
semanas e 51 num grupo placebo – com DDC com idade entre dois e 19 anos.
Após 13 semanas, observou-se uma redução na frequência de convulsões de quase 30% em pacientes
que receberam o esteróide, enquanto aqueles que receberam o placebo tiveram uma redução de quase
6,5%.
Os pacientes tratados com Ztalmy por pelo menos 12 meses experimentaram uma redução de quase
50% na frequência de convulsão motora maior.
Julian Beach, diretor executivo interino, qualidade e acesso à saúde da MHRA, disse: “Estamos certos
de que os padrões regulatórios apropriados para a aprovação deste medicamento foram cumpridos.
“Manter os pacientes seguros e permitir seu acesso a produtos médicos seguros e eficazes de alta
qualidade são prioridades fundamentais para nós.”
A MHRA continuará a manter a segurança e a eficácia da Ztalmy em análise.
O tratamento de Marinus já recebeu aprovações da Food and Drug Administration dos EUA e da
Comissão Europeia para pacientes que vivem com CDD.
A empresa também fornece um programa de apoio ao paciente nos EUA, Ztalmy One, para facilitar o
acesso ao tratamento para os pacientes e fornecer suporte contínuo a medicamentos prescritos e
educação durante toda a jornada de tratamento.
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