Terapia Gênica

Prévia do material em texto

1. Qual o conceito de Terapia gênica? 
Pode ser definida como um procedimento em que são feitas modificações genéticas em células como uma forma de tratar uma doença. Essas modificações são realizadas por meio da inserção de um gene funcional dentro da célula que substituirá o gene defeituoso e promoverá a produção de proteínas corretamente. A técnica funciona como um “transplante de genes”.
2. Explique a terapia gênica germinativa. Dê exemplos. 
Na técnica germinativa, o novo gene é inserido nos espermatozoides ou óvulos, ou seja, nas células germinativas, afetando o genoma das gerações futuras.
Faltam os exemplos
3. Explique a terapia gênica somática in vivo e ex vivo. Dê exemplos. 
Na técnica somática, o novo gene é inserido em outras células que não as germinativas, gene é inserido em células somáticas e não é repassado para as próximas gerações.
Forma in vivo: o vetor é introduzido diretamente no organismo. Essa forma é considerada mais eficiente e menos dispendiosa. Porém, é preciso o endereçamento correto, se um gene é destinado ao fígado, deve-se garantir que chegue a este órgão e não ao pâncreas, por exemplo.
Forma ex vivo: as células do indivíduo são retiradas, modificadas e reintroduzidas. É um método mais difícil, porém, mais fácil de controlar.
Faltam os exemplos
 4. Comente sobre as técnicas de introdução dos genes em células dos mamíferos. 
 a. Técnicas que utilizam métodos físicos e químicos. 
 i. Microinjeção de DNA 
 ii. Eletroporação (choque elétrico) 
 iii. Biobalística (gene gun) 
 iv. Precipitado de fosfato de cálcio 
 v. Lipossomos b. Técnicas que utilizam vetores biológicos.
5. Quais os pré-requisitos mínimos para a realização da Terapia gênica? 
6. Quais as classes de doenças passíveis de Terapia gênica? Dê exemplos.
Inicialmente, a terapia gênica era voltada apenas para o tratamento de doenças monogênicas, caracterizadas pela ausência ou deficiência de um gene. Exemplos: a fibrose cística, a hemofilia e as distrofias musculares
Atualmente, a terapia gênica também se voltou ao tratamento de doenças adquiridas, pois essas apresentam maior incidência na população humana. Assim, a AIDS e o câncer tornaram-se objeto de estudo da terapia gênica.
A terapia gênica já apresenta avanços no tratamento de algumas doenças. Por exemplo, em 2013, cientistas americanos conseguiram modificar geneticamente os linfócitos T e os tornaram resistentes à entrada do vírus HIV. Ainda faltam estudos com humanos, mas os resultados encontrados representam uma possibilidade de cura para a doença.
7. Cite casos de fracasso da Terapia gênica.
Em 1999, um paciente morreu após a injeção de um vetor vital durante um ensaio clínico. Além disso, ainda existem várias questões éticas envolvidas com a técnica.