GENES E MEDICAMENTOS

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GENES E MEDICAMENTOS
APRESENTAÇÃO
Olá!
As técnicas de biotecnologia evoluíram muito nas úl�mas décadas, permi�ndo que, por meio
da manipulação gênica, se possam produzir novos biofármacos para o tratamento de
doenças de forma mais específica e eficaz. Mas que técnicas biotecnológicas podem ser
empregadas para produzir esses fármacos? Como é possível manipular genes para se
obterem ferramentas terapêu�cas e melhorar a qualidade de vida da população? Quais
fármacos podem ser produzidos u�lizando essas técnicas?
Nesta Unidade de Aprendizagem, você vai obter as respostas para todas essas perguntas e
vai conhecer as principais técnicas de biotecnologia e suas aplicações no desenvolvimento
de fármacos. Ao final desta Unidade, você conseguirá entender por que os fármacos
produzidos por meio da biotecnologia vieram para ficar. 
Bons estudos.
Ao �nal desta Unidade de Aprendizagem, você deve apresentar os seguintes aprendizados:
Descrever as aplicações da biotecnologia na modificação de genes.
Reconhecer a contribuição da biotecnologia para a farmacologia.
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Relacionar os principais medicamentos produzidos por meio de processos
biotecnológicos.
DESAFIO
A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma condição gené�ca caracterizada por
fraqueza e degeneração muscular progressiva. É causada por mutações no gene da
distrofina, incapaz de produzir uma proteína completa funcional (chamada então de proteína
truncada).

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Frente ao exposto e avaliando as duas condições (DMD e acondroplasia), responda:
a) Você acredita que um medicamento de exon skipping seria adequado para a
acondroplasia?
b) Como você poderia acabar com a produção excessiva de FGFR3?
c) Segundo os seus conhecimentos, quais são os principais desafios de se encontrar um
tratamento para a acondroplasia?
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INFOGRÁFICO
Com o aprimoramento das técnicas de manipulação do DNA, ocorreu o surgimento das
biofábricas. Elas permitem a produção de fármacos por plantas modificadas gene�camente
em grande escala. O mais interessante nessa técnica é que, em vez de u�lizarem bactérias e
outros microrganismos para produzir substâncias de interesse, a indústria farmacêu�ca pode
desenvolver esses produtos dentro de plantas, como o milho, por exemplo. 
Confira no Infográfico como é feita a produção de uma biofábrica.
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CONTEÚDO DO LIVRO
A biotecnologia foi uma das áreas do conhecimento que mais avançou nos úl�mos anos.
Com o surgimento da engenharia gené�ca e a possibilidade de manipulação de genes, foi
possível selecionar e clonar porções específicas do nosso DNA para que produzissem
proteínas ou moléculas terapêu�cas em grandes quan�dades, possibilitando, assim, o
surgimento dos biofármacos.
No capítulo Genes e medicamentos, da obra Biotecnologia, você vai ter a oportunidade de
saber mais sobre as aplicações da biotecnologia moderna na produção de fármacos e no
tratamento de doenças.
Boa leitura.

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DICA DO PROFESSOR
Com o avanço da biotecnologia, se tornou possível produzirem laboratório an�corpos
monoclonais, ou seja, an�corpos específicos para uma única região do an�geno, presente
nas células estranhas ao organismo. Essa caracterís�ca par�cular desses an�corpos permite
que eles sejam aplicados de forma promissora na terapia de diversas doenças, sendo
amplamente u�lizados para o tratamento de diversos �pos de câncer.
Nesta Dica do Professor, você vai ter a oportunidade de conhecer um pouco mais sobre a
técnica de produção de an�corpos monoclonais.
Conteúdo disponível na plataforma virtual de ensino. Con�ra!
EXERCÍCIOS
1) A biotecnologia permite a manipulação de genes para a produção de plantas e
animais transgênicos, biofármacos, vacinas, entre outras tantas aplicações. Sobre a
biotecnologia, é possível afirmar:
a) A tecnologia do DNA recombinante permi�u a expressão de proteínas em
microrganismos e células hospedeiras, como a bactéria do cólera.
b) O hormônio do crescimento recombinante foi o primeiro produto produzido
u�lizando a tecnologia do DNA recombinante comercializado mundialmente.
c) A sequência de DNA de interesse é inserida em vetores de clonagem, como
bactérias, por exemplo, u�lizando a enzima DNA-ligase.
d) A biotecnologia moderna faz uso apenas da combinação dos conceitos biológicos
da gené�ca e da biologia celular.
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e) A primeira u�lização da biotecnologia foi realizada por culturas muito an�gas,
como a do Egito, que já u�lizava a fermentação para produzir pão. 
2) A técnica de DNA recombinante é muito u�lizada na produção de fármacos
biotecnológicos. A respeito dessa ferramenta, podemos afirmar: 
a) Baseia-se na junção de genes provenientes de organismos da mesma espécie na
mesma molécula de DNA.
b) Permite introduzir um gene humano numa bactéria para que esta produza uma
determinada proteína humana.
c) O processo u�liza dois �pos de enzimas, as enzimas de restrição e a enzima DNA-
polimerase.
d) O fragmento de DNA humano é inserido dentro do núcleo da bactéria, onde ele
irá se combinar com o DNA das bactérias, formando o DNA recombinante.
e) A enzima DNA-ligase irá cortar o DNA em pontos específicos para obter o gene de
interesse.
3) O uso da biotecnologia tem permi�do a produção de diversos fármacos de forma
eficiente e em escala industrial. Sobre esses fármacos, é correto afirmar:
a) Entre os an�bió�cos produzidos por métodos biotecnológicos, apenas a penicilina
teve eficácia comprovada.
b) A insulina foi a primeira forma farmacêu�ca ob�da por biotecnologia aprovada
pelo FDA e comercializada. 
c) A vacina da dengue produzida pelo Ins�tuto Butantan, apesar de eficaz, não é
produzida por manipulação gênica. 
d) A enzima diges�va produzida pelo �gado, conhecida como eritropoie�na, tem
sido produzida de forma eficaz pela técnica de DNA recombinante.
e) O hormônio do crescimento humano recombinante ainda não foi aprovado para
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uso, pois causou sérios efeitos colaterais em ensaios clínicos.
4) Com o avanço dos conhecimentos em biologia molecular, biologia celular e imunologia,
novas estratégias biotecnológicas foram desenvolvidas, permi�ndo o advento das vacinas
gênicas. A respeito dessas vacinas, podemos afirmar: 
a) As vacinas gênicas consistem em um vetor de expressão contendo genes que
codificam uma ou mais moléculas a�vas com efeito terapêu�co.
b) Vacinas gênicas têm sido aplicadas contra uma diversidade de agentes
patogênicos, bem como contra an�genos tumorais.
c) Uma de suas desvantagens é que podem reverter para a forma virulenta,
diferentemente das vacinas atenuadas.
d) Os pesquisadores ainda estão tentando aumentar a especificidade da resposta
imune gerada.
e) Já foram desenvolvidas vacinas gênicas para os vírus da hepa�te B e para o
papilomavírus humano (HPV), entretanto elas ainda não estão disponíveis para uso
na população.
5) Os an�corpos monoclonais têm sido uma ferramenta ú�l para o tratamento de diversas
doenças graves, como o câncer. Sobre esses an�corpos, é correto afirmar:
a) An�corpos monoclonais são produzidos por diferentes clones de linfócitos B, que
são imortalizados, produzindo sempre os mesmos an�corpos, em resposta a um
agente patogênico.
b) A existência de an�corpos diferentes para um mesmo agente patogênico torna a
resposta imune pouco eficiente, como é o caso dos an�corpos monoclonais; por isso,
na terapêu�ca contra certas patologias, u�lizam-se preferencialmente an�corpos
policlonais.
c) Na área de oncologia, uma nova geração de medicamentos está baseada na
capacidade dos an�corpos monoclonais em reconhecer an�genos específicos de
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tumores e induzir resposta imune contra as células cancerosas.
d) Hibridomas são grupos de células desenvolvidas para produzir diferentes
an�corpos em grande quan�dade, tornando a resposta mais eficaz.
e) Apesar de a aplicação dos an�corpos monoclonais ser muito promissora no
tratamento de diversas doenças, seu uso ainda se limita às pesquisas em
laboratórios.
NA PRÁTICA
A biotecnologia permi�u o surgimento das vacinas an�tumorais. Essas vacinas contêm
an�corpos an�tumorais e são administradas em pacientes com a finalidade de intensificar
a resistência ao crescimento tumoral. 
Confira as etapas do desenvolvimento de uma vacina cujo obje�vo é es�mular o sis tema
imune a combater o câncer.
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SAIBA +
Para ampliar o seu conhecimento a respeito desse assunto, veja abaixo as sugestões do
professor:
Terapia gené�ca para o câncer deve chegar ao Brasil em 2018 
Entre as estratégias que devem chegar ao Brasil, uma delas é o uso de linfócitos T
gene�camente modificados para que passem a expressar receptores específicos em sua
super�cie, capazes de reconhecer o tumor e exterminá-lo. Leia mais no link a seguir. 
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A construção de um medicamento 
Pesquisadores brasileiros par�ciparam do desenvolvimento de uma vacina gênica contra
câncer de ovário. O RebmAb200 é uma versão humanizada de an�corpo contra tumor de
ovário, que, ao se ligar às células do tumor, aciona células do sistema imune do paciente,
que, por sua vez, irão lançar um banho de substâncias tóxicas sobre as células tumorais,
levando-as à morte. Leia mais no link a seguir. 
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Butantan obtém patente para produção da vacina contra dengue nos EUA 
O Ins�tuto Butantan, aqui do Brasil, conseguiu patentear a vacina contra a dengue, que já
está em fase final de testes em humanos. A vacina produzida aqui no Brasil ainda não pode
ser comercializada, mas em breve estará disponível para a população. Leia mais no link a
seguir. 
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