Mutações no gene que codifica a distrofina, uma proteína responsável pela integridade e pela função muscular, causam o desenvolvimento de uma destr...

Mutações no gene que codifica a distrofina, uma proteína responsável pela integridade e pela função muscular, causam o desenvolvimento de uma destrofia muscular chamada doença de Duchenne. Você foi contratado por uma indústria farmacêutica para desenvolver uma terapia gênica para a doença. Seu chefe solicita que uma das abordagens seja desenvolver uma metodologia que interfira na expressão dessa proteína. Qual etapa da expressão gênica você escolheria como alvo e por quê? a. Há duas possibilidades: - O RNA como alvo, pois existem diversas técnicas que já foram desenvolvidas para o silenciamento de genes por meio da degradação do mRNA, como a técnica de RNA de interferência. - A transcrição do DNA mensageiro, pois com o advento da técnica de CRISPR-Cas9 é possível não só deletar genes que não se deseja expressar, mas também realizar edição genômica para que uma proteína saudável seja produzida. b. Há três possibilidades: - O RNA como alvo de transcrição, pois existem diversas técnicas que já foram desenvolvidas para o silenciamento de genes por meio da degradação do mRNA, como a técnica de RNA de interferência. - O DNA mensageiro, pois com o advento da técnica de CRISPR-Cas9 é possível não só deletar genes que não se deseja expressar, mas também realizar edição genômica para que uma proteína saudável seja produzida. - Marcar a proteína do indivíduo com o ubiquitina, para que ela seja degradada. c. Há três possibilidades: - O RNA como alvo, pois existem diversas técnicas que já foram desenvolvidas para o silenciamento de genes por meio da degradação do mRNA, como a técnica de RNA de interferência. - A transcrição do DNA mensageiro, pois com o advento da técnica de CRISPR-Cas9 é possível não só deletar genes que não se deseja expressar, mas também realizar edição genômica para que uma proteína saudável seja produzida. - Marcar a proteína do indivíduo com o ubiquitina, para que ela seja degradada. d. Há três possibilidades: - O RNA mensageiro como alvo, pois existem diversas técnicas que já foram