BTF_Grupo5_Terapia Genetica_2023 - Cópia (1)

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Universidade Católica de Moçambique
Faculdade de Ciências de Saúde
Terapia Genética
Curso: Licenciatura em Farmácia
Ano: 3°
Discentes:
Fidélio da Maria
Lúcia da Flora
Docente:
Dr Paulino Alberto Franque
..…
Conceito de Geneterapia;
Regras para a prática da geneterapia;
Tipos de terapias genéticas;
Técnica de introdução de ADN;
Procedimentos da terapia genética;
O impacto para o desenvolvimento na medicina.
Objectivos
Objectivo Geral
Saber a conceitualização da terapia genética;
Objectivos Específicos
Enumerar os tipos de terapia genética;
Descrever os procedimentos da terapia genética;
Explicar o impacto da terapia genética para desenvolvimento na medicina.
TERAPIA GENÉTICA 
Terapia Genética ou simplesmente Geneterapia é um procedimento que tem com base a introdução do material genético terapêutico em uma célula do individuo com objectivo de substituição, suplementação de genes inactivos e tratamento de uma doença.
Técnicas para a sua Efectivação 
Quanto ao material genético a técnica a ser utilizada pode ser pensado em duas técnicas:
Técnicas utilizando o gene de ADN
Na primeira técnica é usado genes ADN específicos e funcionais para a substituição de genes defeituoso
Técnicas utilizando o ARN
Na segunda técnica utiliza se ARN de interferência para silenciar alguns gene, geralmente defeituosos.
Vantagens e Desvantagens T.G 
Vantagens
Encontram-se disponíveis para todas as pessoas;
Poucos efeitos colaterais possiveis
Permite curar determinadas doenças que anteriormente eram impossiveis;
Repara o sistema imunitário;
Mantém a imunidade existente;
Desvantagens
Apresenta um curto período de duração o que pode ver a curta vida do vector, a disfuncionalidade do ADN inserido na célula alvo;
Há necessidade de uso de terapia genética varias vezes;
Pode induzir ao tumor se o ADN for introduzido nos genes errado;
Quando uma doença é causada por variação dos efeitos de vários genes, o tratamento é dificilmente eficaz.
Tipos de Terapia Genética
Terapia Germinativa;
Terapia Somáticas.
Germinal/Germinativa → quando o gene é transferido para uma célula germinativa (espermatozóides e óvulos).
Somática → quando o gene é transferido para qualquer tipo de célula.
Problemas com Terapia Genética
Segurança
Toxicidade;
Resposta imune;
Integração;
Transformação maligna;
Replicação viral por meio de recombinação;
Integração as células germinativas. 
Eficácia
Captação pela célula alva;
Controle da expressão genética.
A introdução do material genético terapêutico em células pode ser realizada, por meios físicos e químicos (vectores não-virais) ou por meios biológicos (vectores-virais). 
Vectores não-virais
Electroporação;
Micro injecção;
Lipossomas.
Desvantagens:
Baixa eficiência na transfecção;
Dificuldade em manter a sua integridade em meio extra-celular;
Dificuldade em manter a expressão de gene.
Técnica de Introdução de ADN
Técnicas não-virais de transferência 
Continuação…
Vectores Virais:
Plasmideos;
Vírus (retrovírus, adenovírus, vírus adeno-associados, vírus simples Herpes).
Vantagens:
Resposta Imune intensa;
Mutagênese insercional
Descrição dos tipos de vectores virais
Procedimentos da Terapia genética
Procedimentos da Terapia genética
Isolamento do Gene;
Modificação;
Transferência.
Isolamento do gene
É a Transferência de uma parte do ADN, o gene que deve ser retirado é o responsável pela enfermidade (alteração genética). Quando se localiza o gene responsável, é retirado uma parte do ADN que contem ele através de técnicas biomoleculares.
Modificação
Estratégias da terapia genética
A introdução do material genético são feitos por meio de vectores na terapia gênica. Assim são utilizadas duas estratégias, a ex vivo (in vitro), e a in vivo :
In vivo;
Ex vivo.
Continuação…
In vivo, o ADN é transferido directamente na célula dentro do organismo.
Ex vivo, a transferência ocorre em células fora do organismo podendo elas serem modificadas e depois introduzidas no paciente, ou seja, a estratégia ex vivo utiliza células retiradas geralmente da medula óssea, e cultivadas in vitro. 
Continuação…
O uso de vectores acontece in vitro para as células que já estejam modificadas, antes de serem reintroduzidas no paciente. Na estratégia ex vivo os vectores são injectados directamente no paciente próximo ou directamente no tecido alvo e, com isso, os vectores irão agir dentro do paciente (MENK; VENTURA, 2007; SANTALLA et al., 2013). 
Transferência
O objectivo da transferência é fazer com que o gene produza grandes quantidades de proteínas para reparar o defeito genético.
 No método In Vivo a pratica geralmente é ineficaz, por isso se aplica normalmente o método Ex Vivo. Mas todas elas usam os vectores para transferir o ADN para a célula hospedeira.
Impacto para desenvolvimento da medicina
A terapia gênica hoje ainda se encontra em fase experimental e inicialmente foi pensada para o tratamento de doenças hereditárias com carácter monogênico, como no caso das hemofilias, fibrose cística e distrofias musculares. Mas o fato de doenças adquiridas terem alta incidência em todo o mundo fez com que as pesquisas crescessem em busca de tratamentos para doenças como câncer, infecção por HIV e doenças cardiovasculares para conseguir beneficiar o maior número de pacientes (MENK; VENTURA, 2007; NABAIS, 2015).
Continuação…
A terapia gênica possui como vantagem seu alto grau de pontualidade terapêutica e poucos efeitos colaterais possíveis, também pode ser levado em consideração o amplo campo de aplicação que pode ser voltada não apenas para tratamentos de doenças (BORSATTO, 2015).
Conclusão
A terapia gênica é uma óptima perspectiva de tratamento para os diversos tipos de doenças e com uma ampla forma de aplicação a qual visa a melhor forma para se alcançar uma cura sem grandes efeitos colaterais. Diversos estudos e ensaios clínicos buscam uma prova concreta da eficácia da tão sonhada terapia gênica, e esses estudos mostram como os avanços da biotecnologia têm efeitos positivos sobre a edição de genes e a aplicação da terapia.
Referências Bibliográficas
AMER, M. H. Gene therapy for cancer: present status and future perspective. Molecular and Cellular Therapies, Shanghai,v.2, n.7, ago, 2014. 
ARTIOLI, G. G.; HIRATA, R. D. C.; JUNIOR, A. H. L. Terapia gênica, doping genético e esporte:fundamentação e implicações para o futuro. Revista brasileira de medicina do esporte, São Paulo, v. 13, n. 5, p. 349-354, set/out. 2007.
 WHO – World Health Organization. Disponível em: <http://www.who.int/topics/vaccines/en/>. Acesso em: 26 de janeiro de 2009.
Agradecidos pela atenção
Khanimambo 
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