O órgão que é alvo primário da eritropoetina é a medula óssea. A eritropoetina estimula a produção de células progenitoras eritroides na medula óssea, que por sua vez se diferenciam em eritrócitos (hemácias). Essa estimulação resulta em um aumento da produção de hemácias e, consequentemente, da capacidade de transporte de oxigênio pelo sangue.
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