Com base no texto fornecido sobre genética e biotecnologia, desenvolva um relatório respondendo às seguintes questões:
1) Com base nestas informações, para a produção de terapia gênica utilizando este gene sadio para a correção do gene mutado, EXPLIQUE qual seria a melhor enzima de restrição para esta finalidade.
2) ELABORE um relatório e nele:
a) DESCREVA a doença do código estudado, e o andamento sobre a terapia gênica da doença.
b) RELATE a mutação estudada, os efeitos na expressão das suas proteínas e aponte o erro genético desta mutação.
c) EXPLIQUE também, com o objetivo de terapia gênica, qual seria a enzima de restrição melhor aplicada, e como ficariam os fragmentos após a clivagem.
d) CITE quais seriam os próximos passos para que esta terapia gênica chegue em fase clínica de testes.