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**Texto 64: Terapia Gênica: Transformando a Biologia Molecular em Esperança Médica**
A terapia gênica representa um capítulo emocionante na interseção entre biologia molecular
e medicina, oferecendo a promessa de tratamentos inovadores para uma variedade de
doenças genéticas e adquiridas. Essa abordagem revolucionária visa corrigir ou substituir
genes defeituosos, abrindo novas possibilidades na busca por curas.
A biologia molecular da terapia gênica começa com a identificação precisa de genes
associados a doenças. Uma vez identificados, esses genes podem ser alvos para
intervenções terapêuticas. As estratégias podem envolver a substituição de genes ausentes
ou disfuncionais, a correção de mutações específicas ou a introdução de genes terapêuticos
para compensar deficiências.
A biologia da entrega de genes é um aspecto crítico da terapia gênica. Vetores virais
modificados, como adenovírus ou lentivírus, são frequentemente utilizados para transportar
genes terapêuticos para as células-alvo. Esses vetores são projetados para serem seguros
e eficazes na entrega de material genético.
A biologia da expressão gênica é observada quando os genes terapêuticos são introduzidos
nas células-alvo. A produção de proteínas corrigidas ou funcionais é esperada, restaurando
a função celular normal. Em casos de doenças hereditárias, a terapia gênica pode oferecer a
perspectiva de uma correção genética duradoura.
Embora a terapia gênica ainda enfrente desafios e questões éticas, sua biologia molecular e
promissora capacidade de corrigir distúrbios genéticos fornecem uma visão empolgante do
futuro da medicina, onde a esperança médica é transformada em realidade.