Terapia Gênica Humana - Biotecnologia - Slides Para Apresentação

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TERAPIA GÊNICA HUMANA
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Terapia Gênica Humana
Terapia Gênica
É a exclusão, modificação ou substituição dos genes considerados defeituosos por outros funcionais.
É a inserção de um gene funcional dentro da célula humana a fim de conferir uma nova função ou melhorar os efeitos de um gene anormal.
A técnica é de grande potencial em humanos, porque oferece a esperança de corrigir doenças hereditárias.
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Terapia Gênica Humana
Como Funciona?
A tecnologia básica envolvida em qualquer aplicação da terapia gênica é a transferência gênica.
 Vetor – molécula carreadora do gene
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Fonte: iesleonardoalacant.es
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Terapia Gênica Humana
Fonte: www.revistasups.sibi.usp.br
Fonte: www.revistasups.sibi.usp.br
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Terapia Gênica Humana
Fonte: Artigo – Terapia Gênica: o que é, o que não é e o que será. Rafael Linden, 2012.
Construção de um vetor viral para a Terapia Gênica
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Terapia Gênica Humana
Fonte: Artigo – Terapia Gênica: o que é, o que não é e o que será. Rafael Linden, 2012.
Produção de vetores virais para a Terapia Gênica
Terapia Gênica Humana
Formas de Terapia Gênica
A Terapia Gênica pode ser aplicada sob duas formas aos humanos:
 Linhagem Somática – apenas o genoma do indivíduo é modificado, as células vão apenas exercer a função para qual foram destinadas.
 Linhagem Germinativa – modifica além das células do paciente, como também de toda a sua progênie, podendo ser realizada em gametas.
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Terapia Gênica Humana
Métodos de Transferência Gênica
Os Métodos de Transferência Gênica são geralmente divididos em três categorias:
 Métodos Físicos
 Métodos Químicos
 Métodos Biológicos
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Transferência Gênica é um termo que inclui todos os procedimentos que visam à entrada de algum material genético em células-alvo.
Terapia Gênica Humana
Métodos de Transferência Gênica
	 Métodos Físicos	Métodos Químicos	Métodos Biológicos
	Microinjeção Direta	DNA – fosfato de cálcio	Retrovirais
	Eletroporação	DNA – DEAE dextran	Adenovirais
	Injeção de Plasmídeo	DNA – lípede (lipossomos)	Adeno-associados
	Injeção Balística de DNA	DNA - proteína	Híbridos Adenovírus - AAV
		DNA – lípede-proteína	Herpes Simples
		HACs (cromossomos artificiais)	HIV
			Vaccinia
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Terapia Gênica Humana
Vetores para a Terapia Gênica
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A palavra vetor, que deriva do latim, vector (“aquele que carrega, entrega”) define o agente que constitui ou contém os genes a serem transferidos e expressos em uma célula receptora.
Escolha do Vetor
 Expressão do transgene de modo eficiente e por longo tempo;
 Fácil produção;
 Especificidade no tecido alvo;
 Não ser tóxico ou imunogênico.
Terapia Gênica Humana
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Há três classes principais de vetores em desenvolvimento:
Plasmídeos
Vetores Virais
Vetores não-virais
Adenovírus
Retrovírus
Lentivírus
Vírus Adeno-associados
Herpes-vírus
Lipossomos
Terapia Gênica Humana
Fonte: Artigo – Terapia Gênica: o que é, o que não é e o que será. Rafael Linden, 2012.
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Os Principais Alvos da Terapia Gênica
Tanto doenças hereditárias como doenças adquiridas têm sido alvos constantes de estratégias de terapia gênica.
Doenças Hereditárias: fibrose cística, as hemofilias, hemoglobinopatias e distrofias musculares.
Doenças Adquiridas: AIDS, doenças cardiovasculares e diversos tipos de câncer (de mama, de próstata, de ovário, de pulmão e leucemias).
Terapia Gênica Humana
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Terapia Gênica Humana
Fonte: Artigo – Terapia Gênica: o que é, o que não é e o que será. Rafael Linden, 2012.
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Terapia Gênica Humana
Tratamentos Experimentais que têm dado certo
 Daltonismo – pesquisadores das Universidades de Washington e da Flórida anunciaram a cura desta doença em macacos.
Fonte: super.abril.com.br, 2009.
 Depressão, obesidade, calvície – pesquisadores americanos das Universidades do Texas, de Berkeley, na Califórnia e na Pensilvânia conseguiram curar estes três males em ratos de laboratório.
Fonte: super.abril.com.br, 2009.
 Maior expectativa de vida – aumento em até 24% a longevidade de camundongos.
Fonte: veja.abril.com.br, 2012
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Terapia Gênica Humana
Tratamentos Experimentais que têm dado certo
 Recuperação do Sistema Imunológico – Cientistas do Instituto Nacional de Saúde nos Estados Unidos conseguiram melhorar a técnica para o tratamento dos pacientes com Síndrome da Imunodeficiência Combinada Severa – doença do menino bolha. 
 Caso de David Vetter (1971-1984)
 Tratamento do Mal de Parkinson
 Hemofilia tipo B
Fonte:www.ultimosegundo.ig.com.br
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Tratamentos Experimentais que têm dado certo
 Tratamento do Glaucoma
 Recuperação do Olfato
 Audição Restaurada
 Tratamento contra o HIV
 Fim do vício em nicotina
Fonte: veja.abril.com.br, 2012
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Terapia Gênica Humana
Problemas com a Terapia Gênica
 Resposta do sistema imune do paciente ao vetor ou a proteína – toxidade, inflamação;
 Recombinação do genoma viral;
 Possibilidade (ainda que pequena) de modificação das células somáticas e germinativas;
 Os vetores podem atingir outras células levando a outros problemas;
 Potencial mutagênico dos vírus.
Terapia Gênica Humana
Perspectivas sobre a Terapia Gênica
 As terapias gênicas são procedimentos novos que ainda se encontram em fase experimental, mas a pesquisa fundamental é intensa e crescente no mundo.
 Tem havido grande progresso no planejamento e na construção de novos vetores mais seguros e eficientes.
 A pesquisa está avançando no sentido de aumentar a segurança dos ensaios clínicos.
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Fonte: Artigo – Terapia Gênica: o que é, o que não é e o que será. Rafael Linden, 2012.
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Terapia Gênica Humana
Perspectivas sobre a Terapia Gênica
No Brasil
 Ainda há poucos grupos de pesquisa dedicados a estudos sobre terapia gênica, incluindo vacinas de DNA.
 Rede de Terapia Gênica – 2005
 14 grupos de pesquisa;
 RJ, SP e RS;
 Estudos envolvendo desenvolvimento de vetores virais, testes pré-clínicos, vacinas de DNA.
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REFERÊNCIAS BIBLIOGRÁFICAS
LINDEN, R. Terapia Gênica: O que é, o que não é e o que será. Estudos Avançados 24 (70), 2012.
NARDI, N. B.; TEIXEIRA, L. A. K.; SILVA, E. F. A. Terapia Gênica. Universidade Federal do Rio Grande do Sul. Porto Alegre, RS, sem data.
DANI, S. U. Terapia Gênica – Vetores para a Terapia Gênica. Biotecnologia, Ciência e Desenvolvimento, sem data.
Aplicações da Tecnologia do DNA Recombinante, capítulo 11, p. 324-326.
http://veja.abril.com.br/noticia/saude/a-cura-pelos-genes> acesso em 17/10/12
http://www.sobiologia.com.br/conteudos/Biotecnologia/terapia_genica3.php> acesso em 17/10/12
Terapia Gênica Humana
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Terapia Gênica Humana
ARTIOLI, G. G.; HIRATA, R. D. C.; JUNIOR, A. H. L. Terapia Gênica, doping genético e esporte: fundamentação e implicações para o futuro. Revista Brasileira de Medicina do Esporte, v. 13, n. 5, 2007.
http://oglobo.globo.com/saude/terapia-genetica-age-com-sucesso-contra-hemofilia-do-tipo-b-3432715> acesso em 25/10/12
http://ultimosegundo.ig.com.br/ciencia/o-retorno-da-terapia-genica/n1237751677882.html> acesso em 25/10/12
http://super.abril.com.br/blogs/superblog/como-funciona-a-terapia-genetica/> acesso em 25/10/12