Terapia Gênica

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Terapia Gênica
A terapia gênica é um procedimento que introduz genes funcionais no interior das células com o objetivo
de tratar doenças.
A terapia gênica utiliza técnicas de DNA recombinante para substituir ou manipular genes com
problemas. A introdução de um gene sadio irá corrigir uma informação que está errada ou ausente do
DNA de um indivíduo, o que pode levar a cura da doença ou alívio dos seus sintomas.
De modo resumido, podemos dizer que a terapia gênica é a troca de genes defeituosos por genes
sadios.
O avanço da Genética contribuiu com o surgimento da terapia gênica, possibilitando aos cientistas
modificar o conjunto de genes de um indivíduo.
Atualmente, a terapia gênica encontra-se em total desenvolvimento. A cada dia surgem novos estudos e
descobertas, representando uma oportunidade de cura ou tratamento para diversas doenças, como o
câncer, diabetes, hemofilia e AIDS.
No Brasil, o tratamento com terapia gênica ainda não é uma realidade. Porém, existem vários cientistas
brasileiros envolvidos com pesquisas sobre terapia gênica.
Como funciona a terapia gênica?
A técnica da terapia gênica consiste na introdução de um gene sadio no organismo, considerado o gene
de interesse (gene terapêutico). Este gene encontra-se em uma molécula de DNA ou RNA que deverá
ser introduzida em um organismo.
Porém, o DNA dificilmente é introduzido diretamente em um organismo. É necessário um carregador que
transporte o DNA até o seu destino, onde ocorrerá a troca de genes. Esse carregador é chamado de
vetor. Os vetores podem ser plasmídeos ou vírus.
Geralmente, o vírus é escolhido para ser o vetor de um determinado gene. Isso porque os vírus são,
naturalmente, especializados em invadir células e nelas introduzir material genético. Entretanto, para ser
um vetor, o vírus sofre modificações, nas quais são retiradas informações genéticas que possam
desencadear resposta imune, apenas os seus genes essenciais são mantidos.
A introdução do gene no organismo pode se dar de duas formas:
Forma in vivo: o vetor é introduzido diretamente no organismo. Essa forma é considerada mais
eficiente e menos dispendiosa. Porém, é preciso o endereçamento correto, se um gene é
destinado ao fígado, deve-se garantir que chegue a este órgão e não ao pâncreas, por exemplo.
Forma ex vivo: as células do indivíduo são retiradas, modificadas e reintroduzidas. É um método
mais difícil, porém, mais fácil de controlar.
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Leia também sobre DNA Recombinante.
Tipos de Terapia Gênica
Existem dois tipos de técnicas na terapia gênica: a germinativa e somática.
A técnica germinativa consiste na introdução dos genes no zigoto, célula resultante da fecundação, ou
nos óvulos e espermatozóides. Assim, as células que se originam dessas células germinativas passarão
a ter o gene de interesse em seu genoma.
A técnica somática consiste na introdução de genes nas células somáticas, ou seja, células não
germinativas. As células somáticas compõem a maior parte do organismo. Essa técnica é mais usada e
não há transmissão dos genes para os descendentes, como ocorre na técnica germinativa.
Terapia Gênica e Doenças
Inicialmente, a terapia gênica era voltada apenas para o tratamento de doenças monogênicas,
caracterizadas pela ausência ou deficiência de um gene. São exemplos de doenças monogênicas a
fibrose cística, a hemofilia e as distrofias musculares.
Porém, atualmente, a terapia gênica também voltou-se ao tratamento de doenças adquiridas, pois essas
apresentam maior incidência na população humana. Assim, a AIDS e o câncer tornaram-se objeto de
estudo da terapia gênica.
Conheça mais sobre as Doenças genéticas.
Hoje, a terapia gênica já apresenta avanços no tratamento de algumas doenças. Por exemplo, em 2013,
cientistas americanos conseguiram modificar geneticamente os linfócitos T e os tornaram resistentes à
entrada do vírus HIV. Ainda faltam estudos com humanos, mas os resultados encontrados representam
uma possibilidade de cura para a doença.
Como a terapia gênica ainda encontra-se em aprimoramento e crescimento, também existem riscos. Em
1999, um paciente morreu após a injeção de um vetor vital durante um ensaio clínico. Além disso, ainda
existem várias questões éticas envolvidas com a técnica.
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