Terapia Gênica

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TRABALHO EFETIVO DISCENTE
KALLYNE CAETANO DA SILVA
TERAPIA GÊNICA
A habilidade de fazer modificações pontuais no genoma humano tem sido o
objetivo da Medicina desde o conhecimento do DNA como unidade básica da
hereditariedade.Entende-se terapia gênica como a capacidade do melhoramento
genético por meio da correção de genes alterados (mutados) ou modificações
sítio-específicas, que tenham como alvo o tratamento terapêutico (GONÇALVES E
PAIVA, 2017).Existem duas vertentes na terapia gênica, ou seja, a terapia de células
somáticas e a terapia de células germinativas. Na primeira o objetivo é corrigir o
gene das células de um determinado tecido de um único paciente, sem passar para
seus descendentes e, na segunda, são feitas modificações genéticas em células
germinativas que darão origem a uma pessoa (PAIVA, 2017).
Em termos gerais, a terapia gênica usa a transferência de uma sequência de
ácido nucléico para células do paciente. A transferência pode ser realizada por
métodos que envolvem um vetor viral ou não-viral e o material genético pode ser um
gene, tipicamente na forma de cDNA que codifica uma proteína funcional capaz de
alterar um processo celular (STRAUSS E STRAUSS, 2015).Um gene terapêutico
considerado sadio, que foi incorporado em uma célula para tratá-la, é denominado
transgene (gene transferido) para diferenciá-lo dos genes próprios. O organismo
que recebe essa incorporação do gene terapêutico é chamado transgênico. A
terapia gênica é considerada eficiente se o transgene passar a sintetizar o produto
gênico — antes deficiente — e conseguir recompor o fenótipo normal do indivíduo
(SILVA E JUNIOR, 2018). Uma das promessas da terapia gênica é tratar a raiz da
doença, melhor ainda, atingir a alteração genética responsável pela patologia. Os
tratamentos mais simples são os de doenças monogênicas, onde um único
gene mutado causa uma alteração específica em um processo celular (STRAUSS E
STRAUSS, 2015).
As novas tecnologias de edição genética vem tomando destaque , como é
caso da CRISPR(clustered regularly interspaced short palindromic repeats) , técnica
baseada no sistema imune de bactérias capaz de editar genes, seu uso como
ferramentas na terapia gênica tem sido explorado, é o que aponta Barboza et. al,
2018 , quando diz que “O sistema CRISPR pode ser utilizado para editar curtos
erros genéticos envolvidos no silenciamento ou expressão gênica”. Atualmente, a
terapia gênica é uma área predominantemente existente em laboratórios de
pesquisa, e sua aplicação ainda é experimental.A maioria dos trials são conduzidos
nos Estados Unidos, Europa e Austrália. O âmbito desta abordagem é amplo, com
potencial tratamento de doenças causadas por desordens em genes recessivos
(fibrose cística, hemofilia, distrofia muscular e anemia falciforme), doenças
genéticas adquiridas como câncer, e determinadas infecções virais, como HIV/AIDS
(GONÇALVES E PAIVA, 2017).
A Terapia Gênica é um campo em fase de maturação, a maioria dos
protocolos registrados ainda é para ensaios de fase inicial: 78% são de fase I e
Fase I / II. Quando os estudos são levados adiante, com base em dados obtidos em
experimentos de provas de princípio e modelos animais das ciências básicas, o
campo se move para frente em direção de protocolos clínicos de cura(STRAUSS E
STRAUSS, 2015).É preciso que os experimentos demonstrem que o gene utilizado
é corretamente entregue e permanece nas células de interesse, cumprindo a função
designada e sem causar danos expressivos.O maior impedimento para o progresso
dos ensaios até o exercício clínico se deve a problemas de segurança da
terapia(SILVA E JUNIOR, 2018). A análise dos ensaios clínicos de transferência de
genes já realizados evidenciou que a terapia gênica é uma promissora forma de
tratamento para as doenças genéticas ou adquiridas. No entanto, é uma realidade
que mostra que, mesmo transcorridas mais de duas décadas da aprovação do
primeiro teste, ainda não foram obtidos todos os resultados esperados. As
dificuldades em produzir sistemas de transferências de genes eficientes e seguros
são os grandes obstáculos para o progresso da terapia gênica (SILVA E JUNIOR,
2018).
CONCLUSÃO
Observamos, portanto, que a terapia gênica tem o objetivo de tratar doenças a
partir do uso de material genético, e sua aplicabilidade atinge as mais diversas
doenças, técnica novas como CRISPR podem ser uma aliada nessa nova
perspectiva de terapêutica, a fim de tratar ou até mesmo auxiliar na cura de
patologias , avaliar a segurança e eficácia deste método é um passo para a sua
aplicação ser aprovada no cotidiano médico em hospitais e laboratórios.
REFERÊNCIAS
BARBOZA,Caroline Mota Souza ; TERRA, Marcella Martins ; RIBEIRO, Maria Luísa
Candido ; SILVA,Jacksiane Brandão . A TÉCNICA DE CRISPR-Cas9 NA TERAPIA
GÊNICA: uma revisão da literatura. Revista Transformar , 2019. E-ISSN:2175-8255.
GONÇALVES, Giulliana Augusta Rangel; PAIVA, Raquel de Melo Alves. Terapia
gênica : avanço , desafios e perspectivas. Einstein,São Paulo, 2017, v. 15, n. 3 , pp.
369-375. Disponível em: <https://doi.org/10.1590/S1679-45082017RB4024>. ISSN
2317-6385.
SILVA, Ana Claudia Ribeiro e; JÚNIOR, José Barbosa. Realidades e perspectivas
do uso de terapia gênica no tratamento de doenças.Revista da Faculdade de
Ciências Médicas de Sorocaba ,2018. ISSN 1984-4840.
STRAUSS, Eugenia Costanzi; STRAUSS,Bryan E. Perspectivas da terapia gênica.
Revista de Medicina, São Paulo , 2015 ;94(4):211-22. ISSN 1679-9836.