Ensaio Clínico Randomizado

Prévia do material em texto

MTP II 
ENSAIO CLÍNICO 
RANDOMIZADO 
Inserção no caso: diante do surgimento de um novo 
medicamento (como o Atenolol, por exemplo), uma nova 
vacina ou uma nova terapia, qual é o tipo de estudo realizado 
para testar tais terapias, verificando a possibilidade de 
tornarem-se protocolos? 
QUESTÕES REFERENTES A TRATAMENTO E 
PREVENÇÃO 
Diante do uso de um novo tratamento ou uma nova vacina, 
surgem as perguntas: 
 O tratamento é eficaz? O medicamento vai curar a 
doença? Vai diminuir os sinais e sintomas? 
 O novo tratamento é mais eficaz que o tratamento 
padrão? 
 O medicamento é seguro? Pode ter efeitos colaterais? 
 A vacina é eficaz? Irá diminuir ou eliminar novos casos 
da doença? 
 A vacina é segura? Poderá provocar efeitos adversos 
indesejáveis? 
Diante dessas perguntas, o tipo de estudo ideal para verificar 
a eficácia, segurança e outros aspectos do novo tratamento 
é o Ensaio Clínico Randomizado. 
O Ensaio Clínico Randomizado (ECR) é um tipo de estudo 
que produz muita evidência para a formulação de protocolos 
de tratamentos, protocolos de prevenção, etc. São úteis 
diante do uso de um novo medicamento, de uma nova 
vacina, que precisam ser testados até tornarem-se 
protocolos. 
PORQUE O ECR É PADRÃO OURO? 
O ensaio clínico randomizado é considerado o delineamento 
padrão-ouro, pois é o que menos sofre a influência de fatores 
de confusão e vieses, devido a suas características como 
randomização e cegamento. 
ENSAIO CLÍNICO RANDOMIZADO 
CONCEITO: um ensaio clínico randomizado é um 
experimento epidemiológico para estudar uma nova 
forma terapêutica ou preventiva. Nesse tipo de estudo, 
os participantes são alocados aleatoriamente 
(randomização). 
Estudos clínicos são estudos experimentais. São estudos 
comparativos entre causa e efeito, com controle (a exposição 
é controlada pelo pesquisador) em seres humanos. 
Ensaio clínico é um teste de comparação de uma medicação 
ou outro tratamento médico versus um placebo, outras 
medicações ou tratamento médico padrão para a condição 
do paciente. Pode ser aplicado a qualquer forma de 
experimento planejado que envolva pacientes e que seja 
desenhado para elucidar o tratamento mais apropriado para 
futuros pacientes com uma dada condição médica. 
Os ensaios clínicos são estudos onde um grupo exposto em 
que se faz uso de uma terapia ou exposição é acompanhado 
comparando-se com um grupo controle. Diferente dos 
estudos observacionais em que o pesquisador não interfere 
na exposição, nesse estudo o pesquisador planeja e 
intervém ativamente nos fatores que influenciam a 
amostra, minimizando assim a influência dos fatores de 
confundimento (vieses). 
CARACTERÍSTICAS DO ECR: 
 Tipo de estudo experimental comparativo entre causa e 
efeito e ao valor de uma intervenção com controle em 
seres humanos. 
 O investigador manipula o fator de exposição; distribui 
o fator de investigação de forma aleatória entre os 
participantes. 
 Forma-se os grupos experimental e de controle por 
processo aleatório de decisão (normalmente feito por 
softwares), processo esse chamado de randomização. 
 O grupo experimental ou grupo exposto é composto 
pelos indivíduos que serão expostos a um determinado 
fator de proteção do tratamento que se deseja testar; o 
grupo controle é composto pelos indivíduos que 
receberão placebo ou um tratamento convencional. 
VANTAGENS E DESVANTAGENS DO ESTUDO 
ETAPAS DO ECR 
1. Seleção da amostra 
2. Randomização da amostra 
3. Aplicação da intervenção 
4. Análise dos desfechos 
VANTAGENS
-Não devem ser 
influenciados por 
variáveis de confusão 
-Permitem estudar a 
história natural da 
doença 
-Alto nível de 
evidencia científica
DESVANTAGENS
-São caros
-Consomem tempo
-Tratam de uma 
questão clinica restrita
-Podem expor os 
participantes a 
potenciais danos
-Muitos pacientes 
podem desistir do 
tratamento
CONCEITOS 
Randomizados: significa que os pacientes são alocados 
para um dos dois grupos de forma aleatória, como, por 
exemplo, lançando-se uma moeda. 
Controlados: significa que além do grupo que vai receber 
o tratamento novo que se quer testar, um outro grupo (o 
grupo controle) receberá placebo ou o tratamento até então 
consagrado (se houver) para aquela doença. 
Duplo-cegos: significa que nem o paciente, nem o 
profissional que irá avaliar a ocorrência do desfecho que se 
quer prevenir (complicação da doença) deverão ter 
conhecimento do grupo ao qual o paciente pertence 
(intervenção ou controle). 
RANDOMIZAÇÃO 
Conceito: é a alocação aleatória dos indivíduos aos grupos 
de comparação, geralmente realizada através de uma tabela 
de números aleatórios montadas por softwares. 
Randomização significa aleatorização. 
Chamamos de randomização porque os pacientes são 
alocados aleatoriamente. Os pacientes são alocados em dois 
grupos: o grupo experimento e o grupo controle. Nem os 
participantes do estudo, nem o pesquisador deve saber 
quem é o grupo experimental e quem é o controle. 
A randomização garante a comparabilidade dos grupos ao 
fazer com que todos os indivíduos tenham a mesma 
probabilidade de estar no grupo exposto ao fator profilático 
ou terapêutico em teste ao grupo controle. 
A randomização garante a seleção não enviesada dos 
participantes, pois não há auto seleção nem interferência do 
investigador. Ou seja, elimina viés pois evita a interferência 
de fatores emocionais dos participantes do estudo, além de 
impedir que o próprio pesquisador ou indivíduos que 
aplicam a intervenção interfiram no estudo, escolhendo 
quais participantes irão receber placebo ou o tratamento. 
Em estudos não randomizados é muito comum que os 
pesquisadores tendam a dar o medicamento para paciente 
em piores condições de saúde e o placebo para pacientes 
com melhores condições de saúde, interferindo assim nos 
resultados do estudo e podendo até mesmo invalidar o 
mesmo. 
O sucesso da randomização depende de alguns fatores: 
 Geração adequada de uma sequência imprevisível, 
porém reprodutível; 
 Ocultamento desta sequência até o momento da 
alocação. O sistema deve funcionar de forma que os 
participantes e a equipe de campo não saibam com 
antecedência a que tratamento a próxima pessoa será 
alocada; 
 O tamanho da amostra deve ser suficiente para o 
estudo; caso seja insuficiente os grupos podem não ficar 
comparáveis, sendo necessário controlar fatores de 
confundimento. 
Obs: fatores de confundimento – fatores que confundem 
a verdadeira associação entre a exposição e o desfecho. São 
fatores como idade, sexo, presença de doenças de base e 
outros. 
Análise ajustada: é uma análise que foi ajustada aos fatores 
de confundimento - fatores que podem fazer com que o 
pesquisador faça uma análise equivocada entre associação e 
desfecho. Sendo assim, a análise deve ser adaptada a 
existência desses fatores.