Buscar

TERAPIA GÊNICA RESUMO (1)

Prévia do material em texto

TERAPIA GÊNICA: POSSÍVEL TRATAMENTO PARA DISTROFIA MUSCULAR
Fernanda Marques Farias de Araújo¹; Lívia Oliveira Sene² ; Tayná Evangelista Melo Madeira³; Thallyta Hellen Soares da Silva⁴; Ingrid Monielle Sousa Lima⁵ Eliamara Sabino Barroso⁶
¹Acadêmica do curso de Medicina; Uninovafapi
²Acadêmica do curso de Medicina; Uninovafapi
³Acadêmica do curso de Medicina; Uninovafapi
⁴Acadêmica do curso de Medicina; Uninovafapi
⁵Acadêmica do curso de Medicina; Uninovafapi
⁶Professora Doutora Graduada em Biomedicina 
pelo Centro Universitário Uninovafapi; Doutora em 
Biotecnologia pela RENORBIO-UFPI
Autor para correspondência: 
Fernanda Marques Farias de Araújo
Email: fernandamarquesfarias@hotmail.com
Telefone: (86) 994641183
RESUMO
INTRODUÇÃO: O presente estudo trata-se de uma pesquisa bibliográfica que tem como objetivo investigar na literatura pertinente a Terapia gênica com o foco no tratamento para Distrofia Muscular. A Terapia Gênica ou geneterapia é o tratamento, ou a sua tentativa, de doenças genéticas, hereditárias e adquiridas por meio da introdução, em células específicas do paciente, de cópias de genes com objetivos terapêuticos. Atualmente, a terapia gênica é uma área predominantemente existente em laboratórios de pesquisa, e sua aplicação ainda é experimental. REVISÃO: Os dados coletados foram baseados em revisão de literatura, em que foram consultados em artigos disponíveis online nas bases cientificas Scientific Eletronic Library Online (SciELO), National Library of Medicine(MEDLINE), utilizando-se as palavras-chave: terapia gênica, distrofia muscular e tratamento. As pesquisas bibliográfica-documental foram selecionadas a partir de uma abordagem conceituada e atualizada sobre a temática abordada. DISCUSSÃO: A partir dos resultados, infere-se que as maiores complicações encontradas no desenvolvimento da terapia génica são: a necessidade de atingir diferentes músculos a otimização da via de administração, a necessidade de uma expressão mais prolongada do transgene, a possível ocorrência de resposta imune ou de fibrose e a prevenção de lesões versus substituição/reparação das fibras musculares necróticas. Mesmo com a efetividade, as terapias em geral só amenizam sintomas mais severos. CONCLUSÃO: Após todo o levantamento realizado na literatura a cerca do tema Terapia gênica como um possível tratamento para Distrofia Muscular, observou-se que mesmo a terapia gênica mostrando pontos positivos para o seu uso, ainda apresentam muitas dificuldades e obstáculos para sua execução. 
Palavras-chave: terapia gênica, tratamento, Distrofia Muscular 
REFERÊNCIAS
1 Azevêdo ES. Terapia Gênica. Rev Bioética.2009;5(2):5.
2 BLAT, Yuval.; BLAT, Shachar. Drug Discovery of Therapies for Duchenne Muscular Dystrophy. Journal of Biomolecular Screening, 2015.
3 Dani SU 1999. The challenge of vector development in gene therapy. Brazilian Journal of Medical and Biological Research 32:133-145
4 Dani SU 2000. Terapia gênica. Biotecnologia Ciência & Desenvolvimento 12: 28-3
5 ES, Linton LM,Birren B, Nusbaum C, Zody MC,Baldwin J, et al. Initial sequencing and analysis of thehuman genome. Nature [Internet]. Macmillian 
6 FALZARANO, Maria Sofia et al. Duchenne Muscular Dystrophy: From Diagnosis to Therapy. Molecules, v. 20, n. 10, p. 18168–18184, 2015.
8 Guan X, Goddard MA, Mack DL, Childers MK. Gene therapy in monogenic congenital myopathies.Methods. 2016 Apr;99:91-8.
9 Lindsey A. Muir e Jeffre y S. Chamberlain (2009) Estratégias emergentes para terapia celular e gênica do dystr muscular opias. Especialista Rev. Mol. Med. V ol. 11, e18, junho de 2009, doi: 10.1017 
10 MagazinesLtd.; 2001 Feb 15 [cited 2014 Jul 10];409(6822):860–921.Available from: http://dx.doi.org/10.1038/35057062 
11 Misra S. Human gene therapy: a brief overview of the genetic revolution. J Assoc Physicians India. 2013;61(2):127-33. Review. 
12 Nair SKP, Vasanth A, Gourie-Devi M, Taly AB, Rao S, Gaythri N, et al. Dis- abilities in children with Duchenne muscular dystrophy: a profile. J. Rehabil Med 2001;33:147-149.
13 SETO, Jane T.; BENGTSSON, Niclas E.; CHAMBERLAIN, Jeffrey S. Therapy of Genetic Disorders-Novel Therapies for Duchenne Muscular Dystrophy. Current pediatrics reports, v. 2, n. 2, p. 102–112, 2014.
14 Wells DJ, Wilton SD, Kole R., Straub V., Bushby K., Sewry C., Morgan JE, Muntoni F. Restauração local de expressão de distrofina com o oligômero morfolino AVI-4658 na distrofia muscular de Duchenne: um estudo de prova de conceito, escalonado por dose, cego, controlado por placebo. Lancet Neurol. 2009; 8 : 918-928

Continue navegando

Outros materiais